A型血友病又名遗传性抗血友病球蛋白缺乏症或FⅧ缺乏症，主要表现为：出血倾向、出血部位广泛，常反复发生，可形成血肿，关节变形，死因多为颅内出血。艾米珠单抗（Emicizumab）是一种皮下注射双特异性人源化单克隆抗体，它可促进A型血友病患者有效止血。4项III期研究结果显示：艾米珠单抗（Emicizumab）能有效维持较低的出血率，并且耐受性良好，未出现新的安全隐患。那艾米珠单抗作用机制是什么？治疗时有哪些不良反应？ 艾米珠单抗作用机制 艾米珠单抗（Emicizumab）是一种具有双特异性抗体结构的人源化单克隆修饰的免疫球蛋白G4（IgG4）抗体。艾米珠单抗（Emicizumab）接活化的IX因子和X因子，以恢复有效止血所需的缺失的活化VIII因子的功能。艾米珠单抗（Emicizumab）与VIII因子没有结构关系或序列同源性，因此，它不会诱导或增强VIII因子的直接抑制剂的发展。 艾米珠单抗不良反应 艾米珠单抗不良反应包括有：面部/嘴唇/舌头/喉咙肿胀、注射部分反应、头痛、荨麻疹、呼吸困难、关节痛等等。因为每位患者对药物的耐受程度不同，产生的不良反应也会有差异，因此在接受艾米珠单抗（Emicizumab）治疗后以上不良反应不会全部发生。患者在艾米珠单抗（Emicizumab）治疗期间如果产生比较严重的不良反应，要及时到医院就诊，由专业医生进行诊疗及调整用药方案。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：Cosela使用方法是什么？治疗时要注意什么

艾米珠单抗（Emicizumab）适用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。 A型血友病是一种连锁出血性疾病，由编码因子 （F）VIII 的基因缺陷引起，每 10 000 名男性新生儿中就有 1 或 2 人受到影响。血友病的治疗取决于其临床严重程度，最常涉及使用血浆衍生或重组 FVIII 浓缩物的替代疗法。替代疗法在血友病 A 的临床管理中具有重大益处，并且在预防性给药时，它可以显着减少自发性出血事件。 FVIII 替代疗法有许多限制，包括在高达 30% 的严重 A 型血友病患者中产生中和抗体，导致替代疗法无效。3-5 在轻度或中度受影响的患者中，抑制剂的发生率为 5% 至 13%，并且与发病率和死亡率增加有关。 为了克服 FVIII 替代疗法的局限性，研究人员发现了具有延长半衰期的 FVIII 变体（例如，FVIII-Fc 和聚乙二醇化 FVIII）。通过干扰抗凝途径来恢复止血平衡。 艾米珠单抗（Emicizumab）作为第三代变体，可以作为一种重组的人源化双特异性单克隆抗体，通过桥接 FIXa 和 FX 来恢复缺失的活化因子 VIII (FVIII) 的功能，以促进 A 型血友病患者的有效止血。 3期临床研究（HAVAN 1）是一项随机、多中心、开放标签研究，在109例体内已产生因子VIII抑制剂（针对凝血因子VIII的中和性抗体）的12岁及以上A型血液病患者中开展，评估了艾米珠单抗（Emicizumab）预防性用药的疗效和安全性。 数据显示与未接受预防性用药的患者组相比，接受艾米珠单抗（Emicizumab）预防性用药的患者组随时间推移，出血次数表现出统计学意义的显著减少，达到了研究的主要终点。此外，该研究也达到了全部次要终点，在既往已接受绕过剂（bypassing agent）预防性治疗的患者中开展的一项自身（intra-patient，指同一病人、病人本身）比较分析显示，患者接受艾米珠单抗（Emicizumab）预防性治疗后随时间推移出血次数也表现出统计学意义的显著减少。 患者在用药期间，可能会出现荨麻疹；呼吸困难；面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀；注射部分反应；头痛和关节痛，必要时请立即停药并咨询主治医师。 本文系医伴旅网整合内容 转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请与本网站留言联系，我们将在第一时间删除内容。

艾米珠单抗(Emicizumab)是一个重组人源化双特异性单克隆抗体,分子量145.6,可双向结合活性因子Ⅸ(FIX)和因子X(FX),替代FⅧ实现有效止血。2017年11月16日美国食品和药物管理局批准依米珠单抗上市,用于存在FⅧ抑制物的成人和儿童血友病A的常规预防治疗及减少出血发作的频次,其上市剂型为注射剂,有30、60、105、150 mg·mL-1四种规格,推荐用法为前4周依米珠单抗3 mg·kg-1每周皮下注射1次，4周后1.5 mg·kg-1每周1次。 Emicizumab是一个人源化单克隆修饰免疫球蛋白G4 ( IgG4）抗体，从基因工程的哺乳动物细胞中提取而来，分子中含有结合活性FIX和FXa的双特异性抗体结构。血浆中Emicizumab代替失活的FⅧ，与活性FIX和FX结合，实现有效止血作用。 SHIMA等的研究纳入日本血友病A患者18例，年龄12~59岁，均分为3组，分别给予Emicizumab0.3、1.0、3.0 mg·kg-1皮下注射，每周1次，疗程12周。结果显示，3组患者出血率均显著降低,Emicizuma0.3、1.0、3.0 mg·kg-1组患者的年出血频次从32.5、18.3、15.2次降到4.4、0、0次，其中关节出血的年出血频次从27.4、15.2、9.1次降到4.3、0、0次。治疗中73%( 8/11)的FⅧ抑制物携带患者和71%(5/7)的无FⅧ抑制物携带患者无出血事件发生。12周的研究中共发生21次发作性出血，86% ( 18/21)的发作性出血经1~2次FⅧ或替代剂治疗后均有效止血。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：艾米珠单抗用于A型血友病患者的疗效

FDA 近日批准美国基因泰克新药艾米珠单抗(Hemlibra)，用于常规预防、防止或减少A型血友病成人和儿童患者的出血事件的发生。该药是一种预防性治疗药物,每周皮下注射1次。Hemlibra是特异性靶向因子Ⅸa和因子X的抗体药物，可以将激活天然凝血级联所需的因子Ⅸa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血反应。 艾米珠单抗用于A型血友病患者的疗效： 一项多中心随机开放性Ⅲ期临床试验(NCTO2622321)评价了艾米珠单抗治疗血友病A的临床疗效[1] 。试验招募12岁以上携带FⅧ抑制物的男性血友病A患者共109例，患者分布在14个国家的43个研究中心。招募前接受FV替代剂间歇治疗的53例患者分配入预防A组(n = 35)和对照B组(n = 18)，招募前接受FⅧ替代剂预防治疗的49例患者分配入预防C组，另有7例招募截止后加入的患者入预防D组。所有预防组治疗方案相同，即前4周艾米珠单抗3 mg·kg-1每周皮下注射1次，4周后1.5 mg·kg每周1次，治疗24周以上;对照B组接受FⅧ替代剂的按需治疗。 结果显示，预防A组年出血频次比对照B组减少87% ( 2.9 vs.22.3)，且预防A 组治疗结束后的各种出血（如自发性出血、关节出血和靶关节出血)也明显减少。 原文出处：[1] OLDENBURG J， MAHLANGU JN， KIM B， et al. Emicizumab prophylaxis in hemophilia A with inhibitors[J]. N Engl J Med ，2017， 377（9）： 809-818. 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：Cosela应该怎么用呢？副作用有什么？

艾米珠单抗作为一种常规预防性药物，于2017年11月率先获美国FDA批准，用于体内已产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病成人及儿童患者，预防或降低出血事件发生频率。目前，艾米珠单抗已在全球60多个国家批准上市。 艾米珠单抗是一种双特异性单克隆抗体，目前由中外制药、罗氏及旗下基因泰克合作开发。在临床研究中，艾米珠单抗已被证明能够显著减少出血事件并改善机体功能。艾米珠单抗连接活化的IX因子和X因子，以恢复有效止血所需的缺失的活化VIII因子的功能。3期临床研究（HAVAN 1），在109例体内已产生因子VIII抑制剂（针对凝血因子VIII的中和性抗体）的12岁及以上A型血液病患者，与未接受预防性用药的患者组相比，接受艾米珠单抗预防性用药的患者组随时间推移出血次数表现出统计学意义的显著减少。 那么，哪里能买到艾米珠单抗？ 目前，艾米珠单抗在国内还没有上市，患者在国内的医院药房还买不到本品，需要出国购买，但风险较大，也可以通过医伴旅了解一下海外药厂直邮的艾米珠单抗，不过受汇率浮动影响，艾米珠单抗价格不固定，建议患者咨询医伴旅客服了解具体费用和购药流程。医伴旅可帮助患者获取海外药物，是国内专业的海外医疗服务机构。药厂直邮价格更实惠，购药方便快捷，性价比更高，而且能100%保证是正品。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：艾米珠单抗预防用于A型血友病患者的长期疗效数据！

艾米珠单抗是近20年来获批治疗重度A型血友病患者的首个新一类药物，A型血友病患者（PwHA）因缺乏凝血因子VIII（FVIII），导致自发性和创伤性出血，颅内出血可能危及生命。艾米珠单抗是皮下注射双特异性人源化单克隆抗体，用药预防可促进A型血友病患者有效止血。罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）研发生产的艾米珠单抗，已被证明能够显着减少出血事件并改善机体功能。 艾米珠单抗于2017年通过FDA批准上市，为A型血友病患者治疗带来新选择。4项III期研究（HAVEN 1、HAVEN 2、HAVEN 3、HAVEN 4）的汇总分析，在24周治疗间隔的分析中，ABR降低并稳定在＜1；在第121-144周时，170位患者的平均治疗后的ABR降至了0.7。在第121-144周期间，82.4％的受试者治疗后无出血事件，97.6％的受试者的出血事件不超过3次，94.1％的受艾米珠单抗预防法在所有年龄的PwHA患者中均能有效维持较低的出血率，并且耐受性良好，未出现新的安全隐患。试者报告无治疗靶关节出血。截止2020年5月15日，总体中效期为120.4周。 荨麻疹；呼吸困难；面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀；注射部分反应；头痛和关节痛等是艾米珠单抗常见的副作用，对活性物质或所列的任何赋形剂过敏的患者禁用。建议患者遵医嘱用艾米珠单抗，对症治疗。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：Cosela是什么药？Cosela有什么副作用？

导语：罗氏公司研发的艾米珠单抗(emicizumab)是一款治疗A型血友病的新药，于2017年通过FDA批准在美上市。2018年11月，国家药品监督管理局(NMPA)批准艾米珠单抗注射液(emicizumab)进口注册申请。2021年，该药对应治疗的新适应症上市申请也已经进入行政审批阶段，为我国A型血友病患者治疗带来新选择。 一、什么是血友病? 血友病是由凝血因子基因编码缺陷引起的X连锁隐性遗传病,是一种以永久性出血为特征的遗传性凝血障碍。血友病可分为FⅧ缺乏引起的A型血友病和凝血因子Ⅸ( FⅨ)缺乏引起的B型血友病，其中A型血友病更为常见，约占全部血友病的80%-85%。 A型血友病患者缺乏凝血因子VIII(FVIII)，从而导致自发性和创伤性出血，最常见的是关节、肌肉和软组织出血，若出现颅内出血，则会危及生命安全。2018年，血友病被列入国家卫健委等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》。 罗氏公司研发的艾米珠单抗(emicizumab)是一种皮下注射双特异性人源化单克隆抗体，能有效预防出血，具有很好的安全性和有效性。 二、有效性与安全性并重!艾米珠单抗预防治疗让“零出血”成为可能 对血友病患者来说，控制出血，降低出血事件发生频率是保障生命健康的关键。艾米珠单抗(emicizumab)是近年来最为引人注意的血友病新药，它适用于存在凝血因子VII抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防性治疗，降低出血发生频率。 艾米珠单抗(emicizumab)是一种具有双特异性抗体结构的人源化单克隆抗体，通过连接活化的IX因子和X因子，来恢复有效止血所需要的确实的活化VIII因子的功能。此外，艾米珠单抗没有FⅧ类似结构，不会产生抗FⅧ抗体，在减少副作用的同时提高了预防治疗的安全性。 国外有研究表明，12岁以下儿童患者中接受艾米珠单抗每周一次注射预防治疗58周后，年化出血率仅0.3，零治疗出血率高达77%。有18名以往接受过其他类型药物治疗的患者，在改用艾米珠单抗预防治疗后，出血发生频率进一步降低，年化出血率仅有0.2。在这18名患者中，有13 名患者未发生任何治疗性出血事件。 12岁及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次的艾米珠单抗皮下注射预防性治疗后，与未接受预防性治疗的患者相比，出血风险降低了87%，零治疗出血率达62.9%。经过患者内对比分析后发现：接受过其他药物预防治疗的患者，后续改用艾米珠单抗预防治疗后，出血风险进一步降低，零治疗出血率达70.8%。这些数据表明A型血友病患者零出血的治疗目标变为可能。 三、艾米珠单抗(emicizumab)新适应症在华已在“审批中” 2018年，艾米珠单抗(emicizumab)在国内被国家药品监督管理局(NMPA)批准用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病的常规预防性治疗，成为国内批准的首个双特异性抗体。 2021年，国家药品监督管理局官网最新信息公示表明：艾米珠单抗(emicizumab)在国内的第二个上市申请已经进入审批阶段，新适应症为用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生频率。 四、艾米珠单抗(emicizumab)纳入医保了吗? 艾米珠单抗新适应症国内上市申请预计近期将会通过国家药品监督管理局(NMPA)批准，但是由于价格昂贵尚未纳入国家医保目录。敬请关注医伴旅最新消息资讯! 五、结语 目前，血友病的诊治仍面临一定的困难，但以艾美赛珠单抗为代表的非凝血因子类药物通过改善治疗途径、注射频率，在治疗时间、治疗便利性、治疗操作简易性方面极大地降低了血友病对患者工作、学习、生活的影响，极大地改善了患者生活质量，新适应症的获批将为血友病的治疗带来又一突破。笔者相信，未来，血友病的预防治疗也将迎来新的突破和进展。

2018年5月11日血友病正式被收录在《第一批罕见病目录》，该疾病属于遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，具体表现为活性凝血酶难以生成，凝血时间延长，患者有微小伤口会大量出血，严重者无伤也会出血。于是血友病患者又被称为“玻璃人”。新药艾美赛珠单抗注射液，能否改善他们的生活？ 血友病的危害 对于普通人来讲，日常生活中有所磕碰在所难免，微小的创口没有几日就会自愈，而对血友病患者来讲，这些微小的创口将会带来致命的危险。 由于凝血因子缺乏，即使再小的创口也无法自己愈合，一旦受伤，患者都会大量出血，严重者会危及生命。血友病患者每天都生活在恐惧之中，他们会担心不小心划到，磕到，摔倒。会担心身体有没有出血，会担心自己被孤立。本该美好的生活，却像行走在冰面，不知何时会坠入万丈深渊。 血友病患者亟需新药改善生活质量 血友病患者急需一款安全可靠的药物，改善生活质量。而新药艾美赛珠单抗注射液的上市，无疑是一个振奋人心的好消息。该药物是血友病领域首个人源化双特异性单克隆抗体，它可特异性结合FIXa和FX因子，模拟FVIIIa活性，恢复凝血级联反应，有效保护血友病患者。 艾美赛珠单抗注射液能否满足患者需求？ 相关机构对艾美赛珠单抗注射液展开了临床试验，对年龄≥12 岁的血友病A合并FVIII抑制物患者给予艾美赛珠单抗预防治疗。 在安全性方面，艾美赛珠单抗总体耐受性良好，无不良事件导致患者退出研究，无血栓栓塞和血栓性微血管病事件，无过敏或超敏反应发生。 在疗效方面，中位的年化出血率为0，其中治疗的出血事件、所有出血事件、自发性出血事件、关节出血事件、靶关节出血事件均较低。大多数患者（71/88，80.7%）在中期分析时未发生治疗性出血事件。 以上研究不难看出，艾美赛珠单抗注射液是一款疗效显著并且安全可靠的药物，并且该药物的半衰期长达四周，足以满足患者需求。 总结 血友病患者的日常与常人无异，生活的一切美好都清楚地在眼前展现，触手可及。可是一层隐形的障碍将他们阻隔，小小的创伤就能把世界搅的天昏地暗。希望艾美赛珠单抗注射液能够帮助他们，触摸美好生活。购药渠道请咨询医伴旅客服。

血友病是由凝血因子基因编码缺陷引起的X连锁隐性遗传病,是一种以永久性出血为特征的遗传性凝血障碍。血友病可分为FⅧ缺乏引起的A型血友病和凝血因子Ⅸ( FⅨ)缺乏引起的B型血友病,其中A型血友病约占80%~85%。艾美赛珠单抗连接活化的 FⅨ和FX来代替活化FⅧ的功能,达到有效止血的目的。检索中国国家药监局（NMPA）药品注册进度查询结果，显示罗氏（Roche）提交的艾美赛珠单抗注射液（emicizumab）新适应症上市申请，其办理状态已更新为：在审批，这意味着该新适应症有望近期在中国获批。 艾美赛珠单抗是一种预防性治疗药物，每周皮下注射1次。艾美赛珠单抗是特异性靶向因子X a和因子X的抗体药物，可以将激活天然凝血级联所需的因子Ⅸa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血反应。 艾美赛珠单抗首次应用于患者的Ⅰ期临床试验纳入了18名患有严重A 型血友病的患者,每周一次皮下注射艾美赛珠单抗,剂量为0.3,1或者3 mg/kg（分别为队列1 ,2,3）。无论体内是否含有FⅧ 抑制物，患者均产生良好的耐受性,且年出血率（ABRs）显著降低。随后,该临床研究持续进行为I/Ⅱ 期开放标签多中心拓展研究,16名患者继续接受为期33.3个月的艾美赛珠单抗治疗,试验观察长期耐受性良好。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：艾美赛珠单抗助力血友病A抑制物患者突破手术禁区

血友病A是一种由于凝血因子Ⅷ缺乏引起的X连锁隐性遗传性出血性疾病。生理条件下，FⅧ被凝血酶激活，随后作为激活FⅨ (FⅨa)的辅助因子,促进FⅩ的激活。血友病A 由于FⅧ活性降低,FⅩa生成减少,导致凝血潜能不足，患者表现为不同程度的出血和出血后难以止血。出血症状的严重程度通常与体内的凝血因子水平相关。多种非因子类的新治疗方法已经通过临床实验评估,其中艾美赛珠单抗(emicizumab)已经被FDA批准用于有或无抑制物的血友病儿童和成人的预防性治疗。 艾美赛珠单抗是一种重组人源化双特异性单克隆抗体，可同时结合凝血因子Ⅸa和Ⅹ ,使FⅩ在没有FⅧ的情况下也可以继续激活，在凝血因子Ⅸa激活凝血因子Ⅹ的过程中基本取代了Ⅷa作为辅因子的支架作用。多个研究显示,使用艾美赛珠单抗预防性治疗可显著降低伴有抑制物的血友病A患者的年出血率。 艾美赛珠单抗首次应用于患者的Ⅰ期临床试验纳入了18名患有严重A 型血友病的患者,每周一次皮下注射艾美赛珠单抗,剂量为0.3,1或者3 mg/kg(分别为队列1 ,2,3)。无论体内是否含有FⅧ 抑制物，患者均产生良好的耐受性,且年出血率(ABRs)显著降低。随后,该临床研究持续进行为I/Ⅱ 期开放标签多中心拓展研究,16名患者继续接受为期33.3个月的艾美赛珠单抗治疗,试验观察长期耐受性良好。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：来曲唑北京可以买到吗？能用医保吗？