首个重磅炸弹双特异性抗体药物-Emicizumab

艾米珠单抗(Emicizumab)是一个重组人源化双特异性单克隆抗体,分子量145.6,可双向结合活性因子Ⅸ(FIX)和因子X(FX),替代FⅧ实现有效止血。2017年11月16日美国食品和药物管理局批准依米珠单抗上市,用于存在FⅧ抑制物的成人和儿童血友病A的常规预防治疗及减少出血发作的频次,其上市剂型为注射剂,有30、60、105、150 mg·mL-1四种规格,推荐用法为前4周依米珠单抗3 mg·kg-1每周皮下注射1次，4周后1.5 mg·kg-1每周1次。

Emicizumab是一个人源化单克隆修饰免疫球蛋白G4 ( IgG4）抗体，从基因工程的哺乳动物细胞中提取而来，分子中含有结合活性FIX和FXa的双特异性抗体结构。血浆中Emicizumab代替失活的FⅧ，与活性FIX和FX结合，实现有效止血作用。

SHIMA等的研究纳入日本血友病A患者18例，年龄12~59岁，均分为3组，分别给予Emicizumab0.3、1.0、3.0 mg·kg-1皮下注射，每周1次，疗程12周。结果显示，3组患者出血率均显著降低,Emicizuma0.3、1.0、3.0 mg·kg-1组患者的年出血频次从32.5、18.3、15.2次降到4.4、0、0次，其中关节出血的年出血频次从27.4、15.2、9.1次降到4.3、0、0次。治疗中73%( 8/11)的FⅧ抑制物携带患者和71%(5/7)的无FⅧ抑制物携带患者无出血事件发生。12周的研究中共发生21次发作性出血，86% ( 18/21)的发作性出血经1~2次FⅧ或替代剂治疗后均有效止血。

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