艾米珠单抗促进 A 型血友病患者有效止血

艾米珠单抗（Emicizumab）适用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。

A型血友病是一种连锁出血性疾病，由编码因子 （F）VIII 的基因缺陷引起，每 10 000 名男性新生儿中就有 1 或 2 人受到影响。血友病的治疗取决于其临床严重程度，最常涉及使用血浆衍生或重组 FVIII 浓缩物的替代疗法。替代疗法在血友病 A 的临床管理中具有重大益处，并且在预防性给药时，它可以显着减少自发性出血事件。

FVIII 替代疗法有许多限制，包括在高达 30% 的严重 A 型血友病患者中产生中和抗体，导致替代疗法无效。3-5 在轻度或中度受影响的患者中，抑制剂的发生率为 5% 至 13%，并且与发病率和死亡率增加有关。

为了克服 FVIII 替代疗法的局限性，研究人员发现了具有延长半衰期的 FVIII 变体（例如，FVIII-Fc 和聚乙二醇化 FVIII）。通过干扰抗凝途径来恢复止血平衡。

艾米珠单抗（Emicizumab）作为第三代变体，可以作为一种重组的人源化双特异性单克隆抗体，通过桥接 FIXa 和 FX 来恢复缺失的活化因子 VIII (FVIII) 的功能，以促进 A 型血友病患者的有效止血。

3期临床研究（HAVAN 1）是一项随机、多中心、开放标签研究，在109例体内已产生因子VIII抑制剂（针对凝血因子VIII的中和性抗体）的12岁及以上A型血液病患者中开展，评估了艾米珠单抗（Emicizumab）预防性用药的疗效和安全性。

数据显示与未接受预防性用药的患者组相比，接受艾米珠单抗（Emicizumab）预防性用药的患者组随时间推移，出血次数表现出统计学意义的显著减少，达到了研究的主要终点。此外，该研究也达到了全部次要终点，在既往已接受绕过剂（bypassing agent）预防性治疗的患者中开展的一项自身（intra-patient，指同一病人、病人本身）比较分析显示，患者接受艾米珠单抗（Emicizumab）预防性治疗后随时间推移出血次数也表现出统计学意义的显著减少。

患者在用药期间，可能会出现荨麻疹；呼吸困难；面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀；注射部分反应；头痛和关节痛，必要时请立即停药并咨询主治医师。

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