2018年5月11日血友病正式被收录在《第一批罕见病目录》,该疾病属于遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,具体表现为活性凝血酶难以生成,凝血时间延长,患者有微小伤口会大量出血,严重者无伤也会出血。于是血友病患者又被称为“玻璃人”。新药艾美赛珠单抗注射液,能否改善他们的生活?
血友病的危害
对于普通人来讲,日常生活中有所磕碰在所难免,微小的创口没有几日就会自愈,而对血友病患者来讲,这些微小的创口将会带来致命的危险。
由于凝血因子缺乏,即使再小的创口也无法自己愈合,一旦受伤,患者都会大量出血,严重者会危及生命。血友病患者每天都生活在恐惧之中,他们会担心不小心划到,磕到,摔倒。会担心身体有没有出血,会担心自己被孤立。本该美好的生活,却像行走在冰面,不知何时会坠入万丈深渊。
血友病患者亟需新药改善生活质量
血友病患者急需一款安全可靠的药物,改善生活质量。而新药艾美赛珠单抗注射液的上市,无疑是一个振奋人心的好消息。该药物是血友病领域首个人源化双特异性单克隆抗体,它可特异性结合FIXa和FX因子,模拟FVIIIa活性,恢复凝血级联反应,有效保护血友病患者。
艾美赛珠单抗注射液能否满足患者需求?
相关机构对艾美赛珠单抗注射液展开了临床试验,对年龄≥12 岁的血友病A合并FVIII抑制物患者给予艾美赛珠单抗预防治疗。
在安全性方面,艾美赛珠单抗总体耐受性良好,无不良事件导致患者退出研究,无血栓栓塞和血栓性微血管病事件,无过敏或超敏反应发生。
在疗效方面,中位的年化出血率为0,其中治疗的出血事件、所有出血事件、自发性出血事件、关节出血事件、靶关节出血事件均较低。大多数患者(71/88,80.7%)在中期分析时未发生治疗性出血事件。
以上研究不难看出,艾美赛珠单抗注射液是一款疗效显著并且安全可靠的药物,并且该药物的半衰期长达四周,足以满足患者需求。
总结
血友病患者的日常与常人无异,生活的一切美好都清楚地在眼前展现,触手可及。可是一层隐形的障碍将他们阻隔,小小的创伤就能把世界搅的天昏地暗。希望艾美赛珠单抗注射液能够帮助他们,触摸美好生活。购药渠道请咨询医伴旅客服。
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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