艾米珠单抗作为一种常规预防性药物,于2017年11月率先获美国FDA批准,用于体内已产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病成人及儿童患者,预防或降低出血事件发生频率。目前,艾米珠单抗已在全球60多个国家批准上市。
艾米珠单抗是一种双特异性单克隆抗体,目前由中外制药、罗氏及旗下基因泰克合作开发。在临床研究中,艾米珠单抗已被证明能够显著减少出血事件并改善机体功能。艾米珠单抗连接活化的IX因子和X因子,以恢复有效止血所需的缺失的活化VIII因子的功能。3期临床研究(HAVAN 1),在109例体内已产生因子VIII抑制剂(针对凝血因子VIII的中和性抗体)的12岁及以上A型血液病患者,与未接受预防性用药的患者组相比,接受艾米珠单抗预防性用药的患者组随时间推移出血次数表现出统计学意义的显著减少。
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