艾美赛珠单抗助力血友病A抑制物患者突破手术禁区

血友病A是一种由于凝血因子Ⅷ缺乏引起的X连锁隐性遗传性出血性疾病。生理条件下，FⅧ被凝血酶激活，随后作为激活FⅨ (FⅨa)的辅助因子,促进FⅩ的激活。血友病A 由于FⅧ活性降低,FⅩa生成减少,导致凝血潜能不足，患者表现为不同程度的出血和出血后难以止血。出血症状的严重程度通常与体内的凝血因子水平相关。多种非因子类的新治疗方法已经通过临床实验评估,其中艾美赛珠单抗(emicizumab)已经被FDA批准用于有或无抑制物的血友病儿童和成人的预防性治疗。

艾美赛珠单抗是一种重组人源化双特异性单克隆抗体，可同时结合凝血因子Ⅸa和Ⅹ ,使FⅩ在没有FⅧ的情况下也可以继续激活，在凝血因子Ⅸa激活凝血因子Ⅹ的过程中基本取代了Ⅷa作为辅因子的支架作用。多个研究显示,使用艾美赛珠单抗预防性治疗可显著降低伴有抑制物的血友病A患者的年出血率。

艾美赛珠单抗首次应用于患者的Ⅰ期临床试验纳入了18名患有严重A 型血友病的患者,每周一次皮下注射艾美赛珠单抗,剂量为0.3,1或者3 mg/kg(分别为队列1 ,2,3)。无论体内是否含有FⅧ 抑制物，患者均产生良好的耐受性,且年出血率(ABRs)显著降低。随后,该临床研究持续进行为I/Ⅱ 期开放标签多中心拓展研究,16名患者继续接受为期33.3个月的艾美赛珠单抗治疗,试验观察长期耐受性良好。

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