艾米珠单抗预防用于A型血友病患者的长期疗效数据！

艾米珠单抗是近20年来获批治疗重度A型血友病患者的首个新一类药物，A型血友病患者（PwHA）因缺乏凝血因子VIII（FVIII），导致自发性和创伤性出血，颅内出血可能危及生命。艾米珠单抗是皮下注射双特异性人源化单克隆抗体，用药预防可促进A型血友病患者有效止血。罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）研发生产的艾米珠单抗，已被证明能够显着减少出血事件并改善机体功能。

艾米珠单抗于2017年通过FDA批准上市，为A型血友病患者治疗带来新选择。4项III期研究（HAVEN 1、HAVEN 2、HAVEN 3、HAVEN 4）的汇总分析，在24周治疗间隔的分析中，ABR降低并稳定在＜1；在第121-144周时，170位患者的平均治疗后的ABR降至了0.7。在第121-144周期间，82.4％的受试者治疗后无出血事件，97.6％的受试者的出血事件不超过3次，94.1％的受艾米珠单抗预防法在所有年龄的PwHA患者中均能有效维持较低的出血率，并且耐受性良好，未出现新的安全隐患。试者报告无治疗靶关节出血。截止2020年5月15日，总体有效期为120.4周。

荨麻疹；呼吸困难；面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀；注射部分反应；头痛和关节痛等是艾米珠单抗常见的副作用，对活性物质或所列的任何赋形剂过敏的患者禁用。建议患者遵医嘱用艾米珠单抗，对症治疗。

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