艾米珠单抗用于A型血友病患者的疗效

FDA 近日批准美国基因泰克新药艾米珠单抗(Hemlibra)，用于常规预防、防止或减少A型血友病成人和儿童患者的出血事件的发生。该药是一种预防性治疗药物,每周皮下注射1次。Hemlibra是特异性靶向因子Ⅸa和因子X的抗体药物，可以将激活天然凝血级联所需的因子Ⅸa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血反应。

艾米珠单抗用于A型血友病患者的疗效：

一项多中心随机开放性Ⅲ期临床试验(NCTO2622321)评价了艾米珠单抗治疗血友病A的临床疗效[1] 。试验招募12岁以上携带FⅧ抑制物的男性血友病A患者共109例，患者分布在14个国家的43个研究中心。招募前接受FV替代剂间歇治疗的53例患者分配入预防A组(n = 35)和对照B组(n = 18)，招募前接受FⅧ替代剂预防治疗的49例患者分配入预防C组，另有7例招募截止后加入的患者入预防D组。所有预防组治疗方案相同，即前4周艾米珠单抗3 mg·kg-1每周皮下注射1次，4周后1.5 mg·kg每周1次，治疗24周以上;对照B组接受FⅧ替代剂的按需治疗。

结果显示，预防A组年出血频次比对照B组减少87% ( 2.9 vs.22.3)，且预防A 组治疗结束后的各种出血（如自发性出血、关节出血和靶关节出血)也明显减少。

原文出处：[1] OLDENBURG J， MAHLANGU JN， KIM B， et al. Emicizumab prophylaxis in hemophilia A with inhibitors[J]. N Engl J Med ，2017， 377（9）： 809-818.

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