A型血友病有望迎新疗法，艾美赛珠单抗新适应症已“在审批”

血友病是由凝血因子基因编码缺陷引起的X连锁隐性遗传病,是一种以永久性出血为特征的遗传性凝血障碍。血友病可分为FⅧ缺乏引起的A型血友病和凝血因子Ⅸ( FⅨ)缺乏引起的B型血友病,其中A型血友病约占80%~85%。艾美赛珠单抗连接活化的 FⅨ和FX来代替活化FⅧ的功能,达到有效止血的目的。检索中国国家药监局（NMPA）药品注册进度查询结果，显示罗氏（Roche）提交的艾美赛珠单抗注射液（emicizumab）新适应症上市申请，其办理状态已更新为：在审批，这意味着该新适应症有望近期在中国获批。

艾美赛珠单抗是一种预防性治疗药物，每周皮下注射1次。艾美赛珠单抗是特异性靶向因子X a和因子X的抗体药物，可以将激活天然凝血级联所需的因子Ⅸa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血反应。

艾美赛珠单抗首次应用于患者的Ⅰ期临床试验纳入了18名患有严重A 型血友病的患者,每周一次皮下注射艾美赛珠单抗,剂量为0.3,1或者3 mg/kg（分别为队列1 ,2,3）。无论体内是否含有FⅧ 抑制物，患者均产生良好的耐受性,且年出血率（ABRs）显著降低。随后,该临床研究持续进行为I/Ⅱ 期开放标签多中心拓展研究,16名患者继续接受为期33.3个月的艾美赛珠单抗治疗,试验观察长期耐受性良好。

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