截至2024年2月，瑞武丽珠单抗(Ultomiris)并没有在中国上市，因此也就不会被纳入国家医保。患者如果想要购买的话，可以自行前往中国香港以及台湾等地购买，也可以选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。关于瑞武丽珠单抗Ultomiris的获批对于阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者及其家属来说是一个重磅消息。Alexion公司在11年前推出了首个C5补体抑制剂Soliris,改变了PHN患者群体的生活。Ultomiris是一种非常引入注目的新疗法,达到了Soliris所确立的疗效和安全性的新标准,并且具有4倍于Soliris的给药周期,该药的获批上市,将使患者不再需要进行每2周一次的定期输液治疗,可以期待每年只需要进行6~7次输液治疗。瑞武丽珠单抗的作用瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)是一种由依库珠单抗设计的长效补体C5抑制剂，根据体重允许儿童、成人将维持剂量从每2~3周延长至每4~8周。Ⅲ期单臂临床研究发现，未使用补体抑制剂的溶血尿毒综合征(aHUS)儿童与成人应用雷夫利珠单抗治疗，能快速改善血液学(血小板计数和乳酸脱氢酶(LDH)和肾脏参数(血清肌酐、预估的肾小球滤过率(eGFR)，未出现不良并发症。瑞武丽珠单抗的价格据了解，瑞武丽珠单抗Ultomiris(Ravulizumab)规格为300mg，参考价格区间在70150~72000元之间。瑞武丽珠单抗如何购买购买瑞武丽珠单抗的两种方式：1、自己出国购买（1）瑞武丽珠单抗尚未在中国上市，可以选择去台湾或香港购买。（2）在当地医院或药店咨询购买的具体步骤和要求。（3）需要注意额外的费用和程序，例如签证、旅行安排等。2、寻找海外医疗服务机构（1）海外医疗服务机构通常提供代购药物的服务。（2）购买瑞武丽珠单抗的优点是它被认为是一种效果明显、安全性较高的药物，已在一些国家批准并广泛使用。（3）通过海外医疗服务机构购买可以确保药物来源正规，避免假药或不合格药物的风险。3、在购买瑞武丽珠单抗前的准备工作（1）咨询专业医生或医疗机构，了解药物是否适用于个人病情。（2）咨询他们关于购买海外药物的建议。（3）了解相关的法律法规和规定，确保符合当地药物购买和进口要求。4、购买瑞武丽珠单抗时的注意事项（1）确保药物的来源正规，避免购买到假药或不合格药物。（2）了解药物的使用方法和注意事项，确保安全有效地使用药物。（3）遵守当地的法律法规和规定，确保符合药物购买和进口的要求。总之，购买瑞武丽珠单抗可以选择自己出国购买或通过海外医疗服务机构代购。无论选择哪种方式，都要提前咨询专业医疗机构，了解相关法规，并确保购买到正规渠道的真正药物。热文推荐：卡普赛珠单抗治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜的效果如何？

瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)适应症1、阵发性夜间血红蛋白尿：瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)适用于治疗一个月及以上患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的成人及儿童患者。2、非典型溶血性尿毒症综合征瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)适用于治疗一个月及以上环保油非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)的成人及儿童患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病(TMA)。使用限制：不适用于治疗与志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征(STEC-HUS)的患者。3、全身型重症肌无力：瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)适用于抗乙酷胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身性重症肌无力(gMG)成年患者的治疗。中国上市信息瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)已在中国香港、中国台湾上市，但截至目前2023年12月8号，还没有在中国大陆上市。此外，瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)还在美国、加拿大、法国、日本、德国、韩国等国家上市。剂量和用法1、给药信息：一个月及以上的成人或儿童患者可使用瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)进行静脉输注(用于静脉给药的Ravulizumab小瓶)，或在成人患者中使用用于维持的皮下注射(用于皮下给药的Ravulizumab体内给药系统)。小瓶仅用于静脉注射，而体内给药系统(预填充药筒和体内注射器)仅用于皮下维持。2、推荐的疫苗接种和预防：根据现行ACIP指南为患者接种脑膜炎球菌疾病疫苗，以降低严重感染的风险。如果必须立即开始瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)，并且在开始瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)治疗前不到2周接种疫苗，则为患者提供2周的抗菌药物预防。3、静脉给药：成人和儿童PNH、aHUS或gMG患者的静脉给药对于体重大于或等于 5 kg、患有 PNH或aHUS 的一个月大或以上的成人和儿童患者，或体重大于或等于40 kg的gMG 成人患者，推荐的静脉注射瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)负荷和维持剂量基于患者的体重，持剂量每4或8周给药一次，从负荷剂量后2周开始。4、皮下给药：瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)的皮下(SUBQ)给药不被批准用于儿科患者对于体重大于或等于40 kg的PNH或aHUS成年患者，推荐的皮下瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)维持剂量为490mg，每周一次。490mg剂量的瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)通过2个体内给药系统给药。每个体内给药系统由1个体内注射器和1个含有245mg ravulizumab的预装药筒组成。皮下给药方案允许偶尔在预定给药日的1天内变化，但后续剂量应根据原方案给药。给药方法使用无菌技术制备瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)，如下所示：1、待稀释的小瓶数量根据单个患者的体重和处方剂量确定。2、稀释前，目视检查小瓶中的溶液:溶液应不含任何颗粒物质或沉淀。如果有颗粒物质或沉淀的证据，不要使用。3、从适当数量的小瓶中抽取计算体积的瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)，并在输液袋中使用0.9%3.氯化钠注射液(美国药典)稀释至最终浓度。4、如果稀释的瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)输注液没有立即使用，考虑到预期的输注时间，在52°C-8°C(36°F-46°F)下冷藏储存不得超过24小时。从冰箱中取出后，如果用30mL的瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)样品瓶配制，应在6小时内注射稀释的ULTOMIRIS输注液。如果用3mL或1 mL的瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)样品瓶配制，应在4小时内注射。5、给药前，将混合物调节至室温(18°C-25°C，64°F-77°F)。不要用微波炉或除环境空气温度以外的任何热源加热混合物。只要溶液和容器允许，注射用药品在给药前应目视检查是否有颗粒物质和变色。作用机制瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)是一种末端补体抑制剂，以高亲和力特异性结合补体蛋白C5，从而抑制其裂解为C5a(促炎过敏毒素)和C5b(膜攻击复合物[MAC或C5b-9]的起始亚单位)，从而防止MAC 形成。瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)抑制 PNH 患者补体介导的血管内溶血，抑制aHUS 患者补体介导的血栓性微血管病(TMA)。瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)在gMG 患者中发挥其治疗作用的确切机制尚不清楚，但推测涉及减少神经肌肉接头处的末端补体复合物C5b-9 沉积。禁忌症瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)禁用于以下人群：1、患有未确诊脑膜炎奈瑟球菌感染的患者。2、目前未接种脑膜炎奈瑟菌疫苗的患者，除非延迟瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)治疗的风险大于发生脑膜炎球菌感染的风险。副作用1、PNH患者最常见的不良反应为上呼吸道感染和头痛。皮下注瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)的患者最常见不良反应为注射部位反应和腹泻。2、aHUS 患者最常见的不良反应为腹泻、恶心、上呼吸道感染、呕吐、头痛、高血压和发热。3、gMG 成年患者最常见的不良反应为腹泻和上呼吸道感染。副作用处理方式1、发热：使用瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)发热的患者可通过物理方法降温，例如额头贴退热贴，或者温水擦拭身体，若体温较高可使用布洛芬等退热药物治疗。2、高血压：高血压的患者在治疗期间应定期监测血压，并低盐饮食，必要时使用降压药控制血压。3、腹泻：腹泻患者应注意腹部的保暖，避免腹部受凉刺激胃肠道蠕动导致腹泻加重，同时避免进食凉性食物。4、恶心、呕吐：建议患者注意饮食，避免进食油条、炸串、炸鸡等油腻性食物，以免加重恶心症状，也可遵医嘱使用治疗止吐药治疗。5、头痛：头痛患者应注意情绪的波动，避免情绪激动，治疗期间注意休息，保证充足睡眠，以免休息不好导致头痛加重。6、输液相关反应：出现输液相关反应的患者可在医生的指导下对症治疗，例如发生过敏反应，应立即停止输液，并采取抗过敏治疗，同时需要密切观察患者的病情变化，并根据需要进行进一步的治疗。此外，治疗期间患者还可能出现感染等其他不良反应，建议密切观察自身反应，出现不适后及时治疗。瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)治疗效果CHAMPION-NMOSD (NCT04201262)是一项3期、开放标记、外部对照的干预性研究，用于评估末端补体抑制剂瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)在抗水通道蛋白4抗体阳性(AQP4+)视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成年患者中的疗效和安全性。、瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)与批准的治疗性eculizumab结合相同的补体成分5表位，但具有更长的半衰期，从而延长了给药间隔(8周对2周)。eculizumab的可用性排除了CHAMPION-NMOSD中同时使用安慰剂对照的可能性；因此，eculizumab期试验预防的安慰剂组(n= 47)被用作外部对照。患者在第1天接受基于体重的静脉注射瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)，在第15天接受维持剂量，然后每8周一次。主要终点是首次判定试验复发的时间。结果：达到了主要终点，服用瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)的患者(n = 58)没有判定复发(在84.0患者年的治疗期间),而安慰剂预防组有20名患者判定复发。瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)的中位(范围)研究期随访时间为73.5 周。大多数治疗中出现的不良事件为轻度/中度，没有死亡报告。解释：瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)显著降低AQP4+ NMOSD患者的复发风险，在所有批准的适应症中，其安全性与eculizumab和Ravulizumab一致。药物价格瑞武丽珠单抗Ultomiris(Ravulizumab)港版300mg一盒的参考价约为70150元。相关热文推荐：瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)效果怎么样？

瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)是一种新型长效C5抑制剂，临床可用于成人治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)，疗效明显，能够改善患者的生活质量，被授予了治疗PNH的孤儿药资格。使用依库珠单抗(eculizumab)或瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)是美国美国食品药品监督管理局(US FDA)批准用于PNH患者的唯一疗法。瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)的平均半衰期是依库珠单抗(eculizumab)的四倍，可在8周的给药间隔内提供即时、完全和持续的C5抑制作用。关于瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)是一种人源化单克隆抗体，是由Alexion Pharmaceuticals开发的补体C5抑制剂，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。像第一代C5抑制剂eculizumab一样，瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)与补体蛋白C5特异性结合并具有高亲和力，从而防止介导细胞溶解的末端补体复合物C5b-9的形成。2018年12月，静脉注射瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)在美国首次获得全球批准，用于治疗成人PNH，并正在欧盟和日本就此适应症进行监管审查。瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)在重症肌无力和IgA肾病中的应用也正在美国的早期和临床前研究中分别进行评估。瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)治疗PNH的疗效瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)是一种针对补体成分C5的人源化单克隆抗体，由eculizumab改造而成，具有更长的终末半衰期，从而允许在阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)治疗中使用更长的给药间隔。两项1b/2期多中心开放性研究评估了多种剂量和方案的瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)对首次接受补体抑制剂治疗的PNH患者的疗效和安全性。研究103中的患者(n = 13)每4周接受900 mg(较低谷值暴露)或1800 mg(较高谷值暴露)；研究201中的患者(n = 26)每4周接受1000毫克，每6周接受1600毫克，每8周接受2400毫克，或每12周接受5400毫克。在所有队列中，血浆乳酸脱氢酶(LDH)快速持续下降(与基线相比，终点时为73%-90%)。从第29天到第253天，在高暴露量组(85.7%)和低暴露量组(50.0%-83.3%)中，有更大比例的患者至少有一次LDH正常化(< 234 U/L)。从第29天到第253天，LDH正常化实例比例的加权平均值在高暴露比低谷暴露队列中最高。在高谷暴露队列中没有患者出现突破性溶血，但在所有低谷暴露队列中有1-2名患者出现突破性溶血。瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)改善了所有队列的生活质量(QoL)指标。总之，在长达12周的给药间隔中，瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)提供了补体介导的溶血的快速和持续减少，并改善了QoL。瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)治疗PNH的给药方式1、静脉注射：成人及儿童患者使用瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)的剂量应根据体重决定，维持剂量每4或8周给药一次，负荷剂量后2周开始。2、皮下注射：皮下注射不应用于儿童患者，体重大于或等于40kg的PNH或aHUS成年患者，推荐使用瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)一周一次，每次490mg。瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)静脉、皮下治疗PNH的比较一项研究比较了在有阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)经历的eculizumab患者中，皮下(SUBQ)给药的瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)体内给药系统和静脉内(IV)给药的瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)的药代动力学(PK)。方法：PNH患者在10周的随机治疗期间接受SUBQ瑞武丽珠单抗(Ravulizumab) (n = 90)或IV 瑞武丽珠单抗(Ravulizumab) (n = 46 )，所有患者在延长期。主要终点是第71天的血清瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)谷浓度(Ctrough)。次要终点是随时间推移的瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)Ctrough和游离C5。疗效终点包括乳酸脱氢酶(LDH)、突破性溶血(BTH)、避免输血、稳定血红蛋白和治疗管理满意度问卷(TASQ)评分的变化。安全性，包括不良事件(AE)和不良装置效应(ADEs )。结果：SUBQ 瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)与IV瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)显示PK非劣效性。SUBQ给药1年后，瑞武丽珠单抗(Ravulizumab) Ctrough值> 175 μg/mL (PK阈值)，游离C5 < 0.5 μg/mL (PD阈值)。与静脉注射伊珠单抗相比，总TASQ评分显示SUBQ 瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)的满意度提高。SUBQ治疗期间最常见的AE(不包括ADEs)是头痛(14.1%)、新冠肺炎(14.1%)和发热(10.9%)；最常见的与器械产品问题无关的不良事件是注射部位反应(4.7%)。尽管许多患者出现≥ 1次与装置问题相关的ADE，但99.9%的患者达到了SUBQ剂量给药。结论：SUBQ瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)为PNH患者提供了一种额外的治疗选择。患者可以从静脉注射伊珠单抗或瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)切换到SUBQ 瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)，而不会丧失疗效。瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)治疗重症肌无力瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)还可用于抗乙酰胆碱受体抗体阳性(AChR Ab+)的全身性重症肌无力(gMG)成人。在3期CHAMPION MG试验的随机对照期(RCP )，在抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身性重症肌无力患者中，瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)证明了相对于安慰剂的疗效和可接受的安全性。在完成26周的RCP后，患者可以进入OLE在RCP中接受瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)的患者继续使用该药物，之前接受安慰剂的患者转而使用瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)。患者每8周接受一次基于体重的瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)维持剂量。最长达60周的疗效终点包括重症肌无力日常生活活动能力(MG-ADL)和重症肌无力定量(QMG)评分，报告了最小二乘(LS)均值变化和95%置信区间(95%CI)。结果：分别对161名和169名患者进行了OLE的长期疗效和安全性分析。在RCP期间接受瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)的患者中，所有评分的改善维持了60周，MG-ADL评分相对于RCP基线的LS平均变化为- 4.0。先前接受安慰剂的患者出现快速(2周内)和持续的改善；从基线到第60周MG-ADL评分的LS平均变化为- 1.7。QMG分数也有类似的趋势。与安慰剂相比，瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)治疗与临床恶化事件发生率降低相关，耐受性良好。结论：研究结果支持每8周给药一次的瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)在抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者中的持续疗效和长期安全性。总结瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)已被证明与eculizumab一样安全有效，在数值上与较低的突破性溶血率相关，并且比eculizumab更受大多数患者的青睐。瑞武丽珠单抗(Ravulizumab)有可能取代eculizumab作为PNH的一线治疗药物，无论是对首次接受eculizumab治疗的患者，还是使用eculizumab治疗后临床稳定的患者。先关热文推荐：吃芦可替尼(Ruxolitinib)会导致免疫力下降吗？

瑞武丽珠单抗(ULTOMIRIS)主要有严重的脑膜炎球菌感染、其他感染、停用ULTOMIRIS后监测疾病表现、血栓栓塞事件管理、输液相关反应、对丙烯酸粘合剂过敏等注意事项，患者在使用瑞武丽珠单抗时需要注意该药的注意事项以及禁忌，才能真正让药物有益于自身治疗。 关于瑞武丽珠单抗 不同国家或地区对瑞武丽珠单抗的应用有不同的适应证。在欧盟适用于治疗体重≥10kg且未接受补体抑制剂治疗或已接受依库珠单抗治疗≥3个月且有证据表明对依库珠单抗有反应的溶血尿毒综合征(aHUS)患者。瑞武丽珠单抗在美国(用于抑制成人和≥1个月的儿童患者的补体介导的血栓性微血管病(TMA)和日本(用于体重≥5kg的患者)也适用于治疗aHUS。 以下为瑞武丽珠单抗的注意事项： 严重的脑膜炎球菌感染 使用ULTOMIRIS治疗的患者出现了危及生命的脑膜炎球菌感染。使用ULTOMIRIS会增加患者对严重脑膜炎球菌感染(败血症和/或脑膜炎)的易感性。任何血清群引起的脑膜炎球菌病都可能发生。 处理措施：根据免疫实践咨询委员会(ACIP)对补体缺乏患者的最新建议，接种脑膜炎球菌疾病疫苗。考虑到ULTOMIRIS治疗的持续时间，按照ACIP的建议对患者进行复种。 在接受首剂ULTOMIRIS前至少2周，对无脑膜炎球菌疫苗接种史的患者进行免疫接种。在接种脑膜炎球菌疫苗后不到2周开始ULTOMIRIS治疗的患者必须在接种疫苗后2周内接受适当的预防性抗生素治疗。 其他感染 ULTOMIRIS阻断末端补体激活；因此，患者可能对感染的易感性增加，尤其是对被囊细菌的易感性增加，例如由脑膜炎奈瑟球菌以及肺炎链球菌、流感嗜血杆菌引起的感染，以及在较小程度上由淋病奈瑟球菌引起的感染。 处理措施：接受ULTOMIRIS治疗的儿童因肺炎链球菌和b型流感嗜血杆菌(Hib)而发生严重感染的风险可能会增加。根据ACIP指南，接种疫苗以预防肺炎链球菌和b型流感嗜血杆菌(Hib)感染。如果对患有活动性全身感染的患者使用ULTOMIRIS疗法，应密切监测感染恶化的体征和症状。 停用ULTOMIRIS后监测疾病表现 1、PNH治疗中断 在停止使用ULTOMIRIS治疗后，密切监测溶血的体征和症状，通过乳酸脱氢酶(LDH)升高以及PNH克隆大小或血红蛋白突然减少来识别，或再次出现疲劳、血红蛋白尿、腹痛、气短(呼吸困难)、主要不良血管事件(包括血栓形成)、吞咽困难或勃起功能障碍等症状。 处理措施：监测任何停用ULTOMIRIS至少16周的患者，以检测溶血和其他反应。如果停药后出现溶血的体征和症状，包括LDH升高，考虑重新开始使用ULTOMIRIS治疗。 2、aHUS的治疗中断 aHUS的超声波治疗应至少持续6个月。由于aHUS事件的异质性和患者特定的风险因素，超过最初6个月的治疗持续时间应个体化。 处理措施：在停止使用ULTOMIRIS治疗后，应监测患者TMA并发症的临床症状和实验室体征至少12个月。 血栓栓塞事件管理 ULTOMIRIS治疗期间停用抗凝治疗的影响尚未确定。因此，ULTOMIRIS治疗不应改变抗凝治疗。 输液相关反应 静脉或皮下注射ULTOMIRIS可能会导致全身输注相关反应，包括过敏反应。在临床试验中，使用ULTOMIRIS治疗的患者中约有1%出现输注相关反应。这些事件包括下背痛、血压下降、血压升高、肢体不适、药物过敏(过敏反应)、味觉障碍(味觉不佳)和嗜睡。这些反应不需要停用ULTOMIRIS。如果出现心血管不稳定或呼吸损害的迹象，中断ULTOMIRIS输注并采取适当的支持措施。 对丙烯酸粘合剂过敏 ULTOMIRIS的体内注射器使用丙烯酸粘合剂。对于已知对丙烯酸粘合剂过敏的患者，使用本产品可能会导致过敏反应。 可以考虑术前用药，如果出现过敏症状，应采取支持措施。 瑞武丽珠单抗的禁忌 ULTOMIRIS禁用于: 1、患有未确诊脑膜炎奈瑟球菌感染的患者。 2、目前未接种脑膜炎奈瑟菌疫苗的患者，除非延迟ULTOMIRIS治疗的风险大于发生脑膜炎球菌感染的风险。 热文推荐：卢比替定有哪些注意事项？

瑞武丽珠单抗具有不同的适应症，并且其用法和用量在不同病症的情况下可能会有差异。在使用瑞武丽珠单抗之前，患者应该接受医生的评估和指导，并严格按照医生的处方和用药建议进行用药。 关于瑞武丽珠单抗 瑞武丽珠单抗(Ultomiris)是一种与补体C5具有高度亲和力的人源化单克隆抗体，可以阻止C5裂解为C5a和C5b,阻断生成MAC的级联反应。该药目前主要应用于阵发性睡眠性血红蛋白尿(PAH)﹑非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、重症肌无力(gMG)等疾病的治疗，也用于吉兰-巴雷综合征GBS患者临床试验性治疗。 瑞武丽珠单抗正确用法用量 1、成人和儿童PNH、aHUS或gMG患者的静脉给药 对于体重大于或等于5 kg、患有PNH或aHUS的一个月大或以上的成人和儿童患者，或体重大于或等于40 kg的gMG成人患者，推荐的静脉注射Ultomiris负荷和维持剂量基于患者的体重，如表1所示，维持剂量每4或8周给药一次，从负荷剂量后2周开始。 允许在预定输注日的7天内偶尔改变静脉(IV)给药方案(除了第一次维持剂量的Ultomiris)；但是随后的剂量应该根据最初的时间表给药。 在错过静脉注射Ultomiris剂量后，患者应立即联系其医疗保健提供者。 表1:用于静脉(IV)给药的ULTOMIRIS药瓶基于体重的给药方案–PNH、aHUS或gMG 对于初次接受补体抑制剂治疗的患者，或从皮下(SUBQ)注射ULTOMIRIS或eculizumab转换治疗的患者，提供治疗开始说明。 2、成人PNH或aHUS患者的皮下给药 （1）ULTOMIRIS的皮下(SUBQ)给药不被批准用于儿科患者。 （2）对于体重大于或等于40 kg的PNH或aHUS成年患者，推荐的皮下ULTOMIRIS维持剂量为490 mg，每周一次。490 mg剂量的ULTOMIRIS通过2个体内给药系统给药。每个体内给药系统由1个体内注射器和1个含有245mg ravulizumab的预装药筒组成。 （3）皮下给药方案允许偶尔在预定给药日的1天内变化，但后续剂量应根据原方案给药。 （4）在错过或部分皮下注射ULTOMIRIS剂量后，患者应立即联系其医疗保健提供者。 瑞武丽珠单抗重要剂量信息 1、一个月及以上的成人或儿童患者可使用ULTOMIRIS进行静脉输注(用于静脉给药的ULTOMIRIS小瓶),或在成人患者中使用用于维持的皮下注射(用于皮下给药的ULTOMIRIS体内给药系统)。 2、小瓶仅用于静脉注射，而体内给药系统(预填充药筒和体内注射器)仅用于皮下维持。 3、如果必须立即开始ULTOMIRIS，并且在开始ULTOMIRIS治疗前不到2周接种疫苗，则为患者提供2周的抗菌药物预防。 相关热文推荐：帕利珠单抗(palivizumab)是什么药？ https://www.1blv.com/newsDetail/121443.html

瑞武丽珠单抗 瑞武丽珠单抗(ravulizumab)是一种人源化单克隆抗体，是由Alexion Pharmaceuticals开发的补体C5抑制剂，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。 与第一代C5抑制剂eculizumab一样，瑞武丽珠单抗与补体蛋白C5特异性结合并具有高亲和力，从而防止介导细胞溶解的末端补体复合物C5b-9的形成。 2018年12月，静脉注射瑞武丽珠单抗在美国首次获得全球批准，用于治疗成人PNH，并正在欧盟和日本就此适应症进行监管审查。 瑞武丽珠单抗的副作用 1、胃肠道疾病：腹泻、恶心、腹痛。 2、全身疾病：发热。 3、肌肉骨骼和结缔组织疾病：四肢疼痛、关节痛。 4、神经系统疾病：头痛、头昏眼花。 PNH 患者最常见的不良反应(>10%)为上呼吸道感染和头痛，皮下注瑞武丽珠单抗的患者(>10%)出现注射部位反应和腹泻。aHUS患者最常见的不良反应(>20%)为上呼吸道感染、腹泻、恶心、呕吐、头痛、高血压和发热，gMG 成年患者最常见的不良反应(>10%)为腹泻和上呼吸道感染。 瑞武丽珠单抗副作用的处理方法 1、胃肠道疾病：建议患者饮食以清淡、易消化为主，避免进食辛辣刺激性、生冷的食物，比如辣椒、冷饮等，还要注意腹部保暖，避免受凉，腹泻患者应多喝水补充水分，必要时可遵医嘱服用蒙脱石散等止泻药物治疗。 2、全身疾病：出现发热的患者应进行物理降温，比如贴退热贴、温水擦拭、额头冰敷等，都能够帮助降低体温，如果体温超过38.5摄氏度，可遵医嘱使用退热药物，比如布洛芬、对乙酰氨基酚等，服用退热药物后还要多喝水，有利于促进机体代谢，还能够补充出汗丢失的水分。 3、肌肉骨骼和结缔组织疾病：患者用药期间应注意休息，四肢疼痛、关节痛发作时可进行物理疗法，比如按摩、热敷、红外线理疗、推拿等，有利于放松肌肉，促进血液循环，缓解疼痛。 4、神经系统疾病：头痛、头昏眼花的患者尽量保证充足的睡眠时间，避免熬夜，头痛发作时可用冰毛巾冷敷额头，有利于促进毛细血管收缩，有一定的缓解作用。 相关热文推荐：依达拉奉的药理作用及副作用？

Ravulizumab（瑞武利珠单抗）能用于治疗重症肌无力，并且疗效较好，有需要的患者可在医生的指导下用药。 Ravulizumab治疗重症肌无力的效果 在一项CHAMPION MG 3期随机对照试验中，与安慰剂相比，瑞武利珠单抗在抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力患者中显示出可接受的疗效和安全性。报告了正在进行的旨在评估长期治疗效果的开放标签扩展(OLE)的期中分析。 方法:完成26周RCP后，患者可进入OLE，在RCP中接受拉武利珠单抗治疗的患者继续用药，既往接受过安慰剂治疗的患者转为接受瑞武利珠单抗治疗。患者每8周接受1次基于体重的瑞武利珠单抗维持给药。60周疗效终点包括重症肌无力-日常生活活动(MG-ADL)和重症肌无力定量(QMG)评分，并报告了最小二乘(LS)平均变化和95%可信区间(95% CI)。 结果:共纳入161例和169例患者进行远期疗效和安全性分析。在RCP期间接受瑞武利珠单抗治疗的患者中，所有评分的改善维持至60周。MG-ADL评分相对于RCP基线的LS平均变化为-4.0。既往接受安慰剂治疗的患者出现了快速(2周内)和持续的改善。从OLE基线到60周的LS平均MG-ADL评分变化为- 1.7。在QMG评分中也观察到类似的趋势。 与安慰剂相比，瑞武利珠单抗治疗与临床恶化事件发生率降低相关。瑞武利珠单抗耐受性良好，无脑膜炎球菌感染的报告。 结论:研究结果支持每8周1次瑞武利珠单抗治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力成人的持续疗效和长期安全性。 瑞武利单抗在儿童中的疗效 此外，瑞武利珠单抗在儿童中治疗效果较好，一项研究评估了瑞武利珠单抗治疗补体inhibitor-naïve儿童(18岁以下)非典型溶血性尿毒症综合征的疗效和安全性。研究表明，截至第26周时，77.8%的患者达到了血栓性微血管病完全缓解，94.4%的患者血小板恢复正常，88.9%的患者乳酸脱氢酶恢复正常，83.3%的患者血肌酐改善≥25%。截至第50周时，94.4%的患者达到了血栓性微血管病完全缓解。截至第26周和第50周时，血小板计数的中位改善分别为246 x109/L和213 x109/L。截至第26周和第50周，估计肾小球滤过率相对于基线的中位增幅分别为80 mL/ (min·1.73m2)和94 mL/ (min·1.73m2)。未发生意外不良事件、死亡或脑膜炎球菌感染。因此，在患非典型溶血性尿毒症综合征的补体inhibitor-naïve儿童中，瑞武利珠单抗迅速改善了血液学和肾脏参数，并且没有意外的安全性问题。 参考文献 Meisel A, Annane D, Vu T, Mantegazza R, Katsuno M, Aguzzi R, Frick G, Gault L, Howard JF Jr; CHAMPION MG Study Group. Long-term efficacy and safety of ravulizumab in adults with anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis: results from the phase 3 CHAMPION MG open-label extension. J Neurol. 2023 Aug;270(8):3862-3875. doi: 10.1007/s00415-023-11699-x. Epub 2023 Apr 27. PMID: 37103755; PMCID: PMC10134722.

Ravulizumab(瑞武丽珠单抗)在给药频率、zhiliao安全性、治疗效果等方面相比于依库珠单抗具有明显优势。 Ravulizumab给药更为方便 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)是一种罕见的以溶血性贫血、骨髓衰竭和血栓形成为特征的干细胞疾病。依库珠单抗需要频繁给药，这可能给一些患者带来负担，并增加突破性血管内溶血的风险。 Ravulizumab (Ultomiris®)是一种抑制补体蛋白C5的人源化单克隆抗体，在包括美国和欧盟在内的多个国家被用于治疗非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。在依库珠单抗的基础上对瑞武丽珠单抗进行了改造，延长了其终止消除半衰期，因此与依库珠单抗每2-3周1次的维持给药方案相比，瑞武丽珠单抗每4-8周1次的维持给药方案更方便。 安全性耐受性好 在单组3期试验中，瑞武丽珠单抗在26周内分别缓解了treatment-naïve成人和儿童aHUS患者54%和78%的血栓性微血管病。瑞武丽珠单抗对产后aHUS患者和对依库珠单抗有效并随后转为瑞武丽珠单抗的儿科患者也有效。瑞武丽珠单抗的耐受性良好，未发生意外的安全性事件。treatment-naïve患者使用瑞武丽珠单抗后最常见的治疗相关不良事件包括头痛、腹泻和呕吐。瑞武丽珠单抗每4-8周维持治疗1次，是成人和儿童aHUS的重要治疗选择。 治疗效果明显 在未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者中，瑞武丽珠单抗(一种新的补体成分C5抑制剂，每8周给药1次)不劣于依库珠单抗(每2周给药1次)。本研究在既往接受过依库珠单抗治疗的临床稳定PNH患者中评估了瑞武丽珠单抗与依库珠单抗的非劣效性。 195例PNH患者接受了标签剂量(每2周900 mg)的依库珠单抗治疗6个月，并以1∶1的比例被随机分配到瑞武丽珠单抗组(n = 97)或继续接受依库珠单抗组(n = 98)。主要疗效终点是乳酸脱氢酶(LDH)从基线至第183日的变化百分比。关键次要终点包括发生突破性溶血的患者比例、慢性疾病治疗功能评估(FACIT)-疲劳评分的变化、避免输血和血红蛋白稳定。 在完成183天治疗的191例患者中，瑞武丽珠单抗不劣于依库珠单抗。总之，在所有疗效终点方面，每8周给药1次的拉武利珠单抗与每2周给药1次的依库珠单抗相比达到了非劣效性，并且安全性相似。对于未接受过依库珠单抗治疗的患者和依库珠单抗治疗后临床稳定的患者，瑞武丽珠单抗有可能取代依库珠单抗作为PNH的一线治疗。 参考文献 Syed YY. Ravulizumab: A Review in Atypical Haemolytic Uraemic Syndrome. Drugs. 2021 Apr;81(5):587-594. doi: 10.1007/s40265-021-01481-6. Erratum in: Drugs. 2021 Apr;81(6):737. Erratum in: Drugs. 2021 Jul;81(11):1363-1364. PMID: 33738756; PMCID: PMC8052220.

非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)是一种由补体失调引起的血栓性微血管病(TMA)其表现为微血管病性溶血性贫血、血小板减少和终末器官损害(主要是肾脏)三联征。它发生于各个年龄段，以儿童期发病为主，其次为妊娠引起发病。其预后不良，死亡率高，属于罕见病中的疑难问题。2019年新批准用于治疗aHUS的长效C5补体抑制剂瑞武丽珠单抗(ravulizumab)也被证实比短效C5补体抑制剂依库珠单抗(eculizumab)更方便、总治疗费用更少，且没有脑膜炎球菌感染等重大不良反应，那么，2023瑞武丽珠单抗多少钱一盒？ 2023瑞武丽珠单抗多少钱 目前该药并没有在中国上市，国内是没有办法购买到的。据了解，瑞武丽珠单抗Ultomiris(Ravulizumab)规格为300mg，价格为70150元左右一盒。 2023瑞武丽珠单抗购药渠道 由于瑞武丽珠单抗并没有上市，患者想要获取药物就只能前往国外，但来往国内的费用再加上医药费可以说是十分昂贵了，大多数家庭都是无法承担的，因此更多人选择信赖海外医疗服务机构来帮助自己购买瑞武丽珠单抗。 一方面经由海外医疗服务机构购买的瑞武丽珠单抗价格要比自己前往国内购买的要实惠多了，且购药时需要签订三方契约，保证了药品的品质以及真实性，另一方面患者如果选择海外医疗服务机构来购买瑞武丽珠单抗，仅需坐在家中，药品就可以海外直邮上门，非常的方便快捷。 相关热文推荐：地舒单抗2023年医保后价格？ https://www.1blv.com/newsDetail/119905.html

瑞武丽珠单抗治疗期间的注意事项 瑞武丽珠单抗适用于治疗 1 个月及以上的阵发性睡眠性血红蛋白尿症 （PNH） 成人和儿童患者；也可以用于 1 个月及以上的非典型溶血性尿毒综合征 （aHUS） 成人和儿童患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病 （TMA）。虽然治疗效果显著，但用药期间需注意以下几项内容。 1.严重脑膜炎球菌感染：危及生命的脑膜炎球菌感染发生在接受瑞武丽珠单抗治疗的患者中。使用瑞武丽珠单抗会增加患者对严重脑膜炎球菌感染（败血症和/或脑膜炎）的易感性。可能发生由任何血清型引起的脑膜炎球菌病。在接受第一剂瑞武丽珠单抗前至少2周对没有脑膜炎球菌疫苗接种史的患者进行免疫接种。在接种脑膜炎球菌疫苗后不到 2 周开始瑞武丽珠单抗治疗的患者必须在接种疫苗后 2 周之前接受适当的预防性抗生素治疗。 2.由于脑膜炎球菌感染的风险，瑞武丽珠单抗只能通过称为 ULTOMIRIS REMS 的受限计划获得，处方者必须注册该计划；必须告知患者脑膜炎球菌感染/脓毒症的风险；必须向患者提供REMS教育材料；必须确保患者接种脑膜炎球菌疫苗或接受 2 周的抗菌药物预防，如果必须立即开始治疗，并且在开始瑞武丽珠单抗前不到 2 周接种疫苗；必须接受处方者的咨询，接种疫苗后按照处方者的指示服用抗生素（如果他们必须立即开始使用瑞武丽珠单抗），按照处方者的指示接受脑膜炎球菌疫苗，并在瑞武丽珠单抗治疗期间和治疗后的8个月内始终随身携带患者安全卡。 3.接受瑞武丽珠单抗治疗的儿童可能因肺炎链球菌和b型流感嗜血杆菌（Hib）而发生严重感染的风险增加。根据ACIP指南接种疫苗以预防肺炎链球菌和b型流感嗜血杆菌（Hib）感染。如果对活动性全身感染患者进行瑞武丽珠单抗治疗，应密切监测感染恶化的体征和症状。 4.停止使用瑞武丽珠单抗治疗后，密切监测溶血的体征和症状，通过乳酸脱氢酶（LDH）升高以及PNH克隆大小或血红蛋白突然减少，或再次出现疲劳，血红蛋白尿，腹痛，呼吸急促（呼吸困难），主要不良血管事件（包括血栓形成），吞咽困难或勃起功能障碍等症状。监测任何停用瑞武丽珠单抗至少16周的患者，以检测溶血和其他反应。如果停药后出现溶血体征和症状，包括 LDH 升高，请考虑重新开始瑞武丽珠单抗治疗。 5.静脉或皮下注射瑞武丽珠单抗可能导致全身输注相关反应，包括全身过敏反应和超敏反应。 以上是瑞武丽珠单抗注意事项的部分内容，更多详情可以阅读药物说明书。 相关热文推荐：瑞武丽珠单抗有哪些副作用?

瑞武丽珠单抗的副作用 瑞武丽珠单抗可以用于阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者，体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者，虽然疗效显著，但也是有副作用的，瑞武丽珠单抗在接受 PNH 治疗的人群中最常见的副作用是：上呼吸道感染、局部注射部位反应、头痛、腹泻；在接受aHUS治疗的人中最常见的副作用是：上呼吸道感染、、腹泻、恶心、呕吐、头痛、高血压、发烧。 瑞武丽珠单抗的副作用还包括： 瑞武丽珠单抗可能会引起输液相关反应，输液相关反应的症状可能包括腰痛，疲倦，头晕，手臂或腿部不适，味道不好或嗜睡。如果您出现这些症状，或在输注瑞武丽珠单抗期间出现任何其他可能意味着您有严重输注反应的症状，请停止治疗瑞武丽珠单抗并立即告诉您的医疗保健提供者，包括：胸痛、呼吸困难或呼吸急促、面部或舌头或喉咙肿胀、感觉头晕或昏倒。 由于许多药品和免疫球蛋白分泌到母乳中，并且由于哺乳期儿童可能发生严重不良反应，因此在瑞武丽珠单抗治疗期间和最终剂量后应停止母乳喂养8个月。 瑞武丽珠单抗对胎儿有伤害风险，妊娠期PNH与不良母体结局有关，包括血细胞减少恶化、血栓事件、感染、出血、流产和孕产妇死亡率增加，以及胎儿不良结局，包括胎儿死亡和早产。 告知患者脑膜炎球菌感染/脓毒症的风险。告知患者，如果他们以前没有接种过第一剂瑞武丽珠单抗，则需要在接受第一剂瑞武丽珠单抗之前至少2周接种脑膜炎球菌疫苗。在接受瑞武丽珠单抗治疗期间，患者必须根据现行的脑膜炎球菌疫苗使用医学指南重新接种疫苗。 瑞武丽珠单抗治疗期间患者感染风险增加，尤其是由包膜细菌（尤其是奈瑟菌属）引起的感染风险增加。根据当前的医学指南，告知患者需要接种脑膜炎球菌感染疫苗。为患者提供有关淋病预防的建议，并建议对有风险的患者进行定期检查。建议患者报告任何新的感染体征和症状。 以上是瑞武丽珠单抗副作用的部分内容，更多详情可以阅读药物说明书，建议遵医嘱用药，对症治疗。 相关热文推荐：艾拉戈克纳的治疗效果怎么样?

依库珠单抗注射溶液是欧盟批准的第一个也是唯一一个针对阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童和青少年的药物。依库珠单抗注射溶液也叫依库珠单抗，瑞武丽珠单抗，商品名称是Ultomiris，是一种单克隆抗体IgG2/4K，可与补体蛋白C5特异性结合，适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者， 依库珠单抗注射溶液需要注意什么？ 依库珠单抗注射溶液通过静脉输注给药，需根据体重调整用药剂量，治疗期间注意临床试验中患者报告的常见副作用是头痛和上呼吸道感染；对活性物质或列出的任何赋形剂过敏的患者禁用依库珠单抗注射溶液，患有严重过敏反应的患者应永久停用该药品；治疗开始时脑膜炎奈瑟菌感染未解决的患者、目前未接种脑膜炎奈瑟菌疫苗的患者也是禁用依库珠单抗注射溶液的；使用依库珠单抗注射溶液治疗可能会增加患严重危及生命的脑膜炎球菌病的感染几率；可以降低免疫系统对抗感染的能力。 依库珠单抗注射溶液治疗效果好吗？ 依库珠单抗注射溶液只需每隔8周给药一次，一年只用注射六七次，极大地改善了患者的生活。依库珠单抗注射溶液Ultomiris通过Fc段基因工程改造，提高Fc-FcRn在PH 6.0环境下的亲和力，延长了抗体半衰期。依库珠单抗注射溶液Ultomiris减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担，其疗效和安全性已得到证实。数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，依库珠单抗注射溶液Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：他法米地软胶囊可以用医保购买了吗？用法用量是怎样的？

依库珠单抗注射溶液是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白，可提供立即、完全、持续的补体抑制作用。依库珠单抗注射溶液通过提供即时、完全、持续的终末补体抑制，减少血管内红细胞的破坏（血管内溶血和血栓）的风险。那依库珠单抗注射溶液注意事项是什么？应该如何贮存？ 依库珠单抗注射溶液注意事项 已知对依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）的活性成分有过敏反应的患者、治疗开始时脑膜炎奈瑟菌感染未解决的患者、目前未接种脑膜炎奈瑟菌疫苗的患者不可使用该药品治疗。患者在使用依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）治疗期间如果产生严重过敏反应，应立即停止用药，并到医院就诊，由医生诊断患者的过敏原因，并进行用药。患有严重过敏反应的患者应永久停用该药品。 使用依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）治疗可能会增加患严重危及生命的脑膜炎球菌病的几率感染。如果不及早识别和治疗，脑膜炎球菌感染可能很快危及生命并导致死亡，因此患者在治疗期间应注意这一点。 依库珠单抗注射溶液贮存方式 将依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）小瓶在2°C-8°C（36°F-46°F）的温度下冷藏在原始纸箱中，以避光。稀释后的药品应立即使用。然而，稀释产品的化学和物理稳定性已被证明在2°C-8°C下长达24小时，在室温下长达6小时。不要冻结、不要摇晃。患者应按照说明书中的标准贮藏方式存放药物，其他方式贮存可能会导致药物失效。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：哪里有便宜的依库珠单抗注射溶液？应该如何购买

依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，该药品的适应症包括有：用于成人阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者的治疗；用于治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿科（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病。依库珠单抗注射溶液的效果已经得到临床验证，它能改善患者的生活质量及病情进展状况，减轻患者痛苦，治疗效果显著。那哪里有便宜的依库珠单抗注射溶液？应该如何购买？ 依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）在不同的地区销售的价格会有差异，需要使用依库珠单抗注射溶液治疗血红蛋白尿症的患者可以选择购买海外上市的性价比相对较高、价格较低的该药品。但药物的价格受汇率浮动等因素的影响不是很固定，患者自行了解依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）在国外的销售价格及相关资讯可能会不准确，而且患者自行出国购买药物也会面临很多的问题（例如路途遥远、语言不通等），耗费的时间精力比较多。 通过国内专业的海外医疗服务公司（如医伴旅）购买药物是比较便利的，公司不仅能了解到海外上市的依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）的最新价格及相关的药物资讯，并且能帮助患者购买到正品药物，药品会直接邮寄到患者手中，不用出门就能购买到需要的药物，十分便利。患者如果想要了解依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）最新的销售价格、详细的购买渠道、相关药物资讯，可随时联系医伴旅客服。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：他法米地软胶囊治疗效果好不好？治疗时会有哪些副作用

阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征属于罕见血液疾病，也称为“孤儿病”。Alexion公司研发的依库珠单抗注射液(Ravulizumab)通过抑制补体途径免疫反应可以控制上述两种病情。2018年9月，国家药品监督管理局(NMPA)批准依库珠单抗注射液(Ravulizumab)进口注册申请，同时考虑到增加儿童适应症，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征成人和儿童患者治疗提供更多选择。 一、什么是阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征? 1.阵发性睡眠性血红蛋白尿症 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是后天获得性造血干细胞基因突变所导致的红细胞膜缺陷性溶血病，临床表现为与睡眠有关、间歇发作的慢性血管内溶血和血红蛋白尿，可伴全血细胞减少或反复血栓形成，但这种情况临床比较少见。 2.非典型溶血性尿毒症综合征 非典型溶血性尿毒症综合征(HUS)是一种由多种病因引起的以微血管性溶血性贫血、血小板减少以及急性肾衰竭为主要临床特征的临床综合征，好发于婴幼儿和学龄儿童，是小儿急性肾衰竭常见的病因之一。根据病因不同又分为典型溶血尿毒综合征和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。非典型溶血尿毒综合征为补体系统发生失衡引起的血栓性微血管病，属于罕见病。 二、依库珠单抗(Ravulizumab)的效果如何? 依库珠单抗是一种单克隆抗体IgG2/4K，可与补体蛋白C5特异性结合，从而抑制其裂解为C5a(促炎性过敏毒素)和C5b(末端补体复合物[C5b-9]的起始亚基)并防止产生C5b-9。Ravulizumab保留了补体激活的早期成分，这些成分对于微生物的调理作用和免疫复合物的清除至关重要。减少了对红细胞的破坏，又减少了输血的需要。 依库珠单抗是欧盟批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。 来自3期临床试验的结果显示，依库珠单抗减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担，其疗效和安全性已得到证实。 数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，依库珠单抗在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，依库珠单抗没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血。 依库珠单抗的安全性和有效性显而易见。 三、“最贵单抗”依库珠单抗(Ravulizumab)在国内获批上市 2018年9月5日，国家药品监督管理局(NMPA)官网发布最新信息：批准依库珠单抗进口注册申请，同时考虑到增加儿童适应症，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。该药是继纳武单抗后第二个在国内获批上市的单抗药，由于价格昂贵，又被称为“最贵单抗”。 四、依库珠单抗(Ravulizumab)的价格是多少?怎样获取? 依库珠单抗的价格比较昂贵，由于汇率浮动，各国售卖价格不固定。目前，依库珠单抗没有纳入医保目录，价格比较昂贵，有需要的患者可以通过正规海外医疗机构(如医伴旅)获取海外上市版本。 五、结语 近几年，依库珠单抗(Ravulizumab)的中国市场不断增加，国内的平均价格也呈下降趋势。其在国内的上市，满足了当前成人和儿童PNH和aHUS治疗的临床需求，为这两种疾病的患者提供了更多治疗的选择。但是，依库珠单抗昂贵的价格对于普通家庭来讲，仍是一笔不小的负担。笔者也希望政府可以制定相应的配套措施，加快研发孤儿药，为更多罕见病患者带来福音。

依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）是Soliris中的活性成分，是一种单克隆抗体，它可以与补体蛋白C5特异性结合，从而抑制其对C5a和C5b的裂解并阻止末端补体复合物C5b-9的产生。Soliris抑制aHUS患者的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者终末补体介导的血管内溶血和补体介导的血栓性微血管病（TMA）。依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者，该药品也是欧盟批准的第一个也是唯一一个针对阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年的药物。 一项3期临床研究的结果显示：在18岁以下的儿童和青少年患者中，依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。 接受依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）治疗时患者需要注意： 对活性成份或依库珠单抗注射溶液中的任何辅料过敏的患者、治疗开始时脑膜炎奈瑟菌感染未解决的患者不可使用该药品治疗，以免产生其他不良反应。在治疗期间如果产生过敏反应或严重不良反应，要及时寻求专业医生的帮助，不可擅自用药治疗。 使用依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）治疗可能会增加脑膜炎球菌感染几率。如果不及早识别和治疗，脑膜炎球菌感染可能很快危及生命并导致死亡。患者在治疗期间应注意自身身体变化，时常进行检查监测，如果产生不良反应，及时到医院就诊。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：世界最贵单抗—依库珠单抗注射溶液国内获批上市

依库珠单抗注射溶液是一种单克隆抗体IgG2/4K，可与补体蛋白C5特异性结合，从而抑制其裂解为C5a（促炎性过敏毒素）和C5b（末端补体复合物[C5b-9]的起始亚基）并防止产生C5b-9。依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者。依库珠单抗注射溶液也是欧盟批准的第一个也是唯一一个针对阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年的药物。 此次欧盟批准基于一项3期临床研究的结果。数据显示：在18岁以下的儿童和青少年患者中，依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。 依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）已经在国内上市，患者可以在国内的医院药房或正规药店购买到该药品。但由于其价格较高，对于需要长期使用依库珠单抗注射溶液治疗的普通家庭患者来说是一个不小的负担，经济压力比较大。因为药品在不同的国家或地区上市销售的价格有差异，因此除了国内的依库珠单抗注射溶液，患者也可以购买海外上市的版本。患者如果想要了解海外上市的依库珠单抗注射溶液的具体价格信息及购买渠道，可以向国内专业的海外医疗服务公司（如医伴旅）咨询。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：苯达莫司汀的疗效好吗？长期用苯达莫司汀会有哪些副作用