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Ravulizumab(瑞武丽珠单抗)的治疗优势?

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医学编辑赵丽君
2023-07-21 15:08
已帮助: 507人

Ravulizumab(瑞武丽珠单抗)在给药频率、zhiliao安全性、治疗效果等方面相比于依库珠单抗具有明显优势。

Ravulizumab给药更为方便

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)是一种罕见的以溶血性贫血、骨髓衰竭和血栓形成为特征的干细胞疾病。依库珠单抗需要频繁给药,这可能给一些患者带来负担,并增加突破性血管内溶血的风险。

Ravulizumab (Ultomiris®)是一种抑制补体蛋白C5的人源化单克隆抗体,在包括美国和欧盟在内的多个国家被用于治疗非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。在依库珠单抗的基础上对瑞武丽珠单抗进行了改造,延长了其终止消除半衰期,因此与依库珠单抗每2-3周1次的维持给药方案相比,瑞武丽珠单抗每4-8周1次的维持给药方案更方便。

瑞武利珠单抗

安全性耐受性好

在单组3期试验中,瑞武丽珠单抗在26周内分别缓解了treatment-naïve成人和儿童aHUS患者54%和78%的血栓性微血管病。瑞武丽珠单抗对产后aHUS患者和对依库珠单抗有效并随后转为瑞武丽珠单抗的儿科患者也有效。瑞武丽珠单抗的耐受性良好,未发生意外的安全性事件。treatment-naïve患者使用瑞武丽珠单抗后最常见的治疗相关不良事件包括头痛、腹泻和呕吐。瑞武丽珠单抗每4-8周维持治疗1次,是成人和儿童aHUS的重要治疗选择。

治疗效果明显

在未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者中,瑞武丽珠单抗(一种新的补体成分C5抑制剂,每8周给药1次)不劣于依库珠单抗(每2周给药1次)。本研究在既往接受过依库珠单抗治疗的临床稳定PNH患者中评估了瑞武丽珠单抗与依库珠单抗的非劣效性。

195例PNH患者接受了标签剂量(每2周900 mg)的依库珠单抗治疗6个月,并以1∶1的比例被随机分配到瑞武丽珠单抗组(n = 97)或继续接受依库珠单抗组(n = 98)。主要疗效终点是乳酸脱氢酶(LDH)从基线至第183日的变化百分比。关键次要终点包括发生突破性溶血的患者比例、慢性疾病治疗功能评估(FACIT)-疲劳评分的变化、避免输血和血红蛋白稳定。

在完成183天治疗的191例患者中,瑞武丽珠单抗不劣于依库珠单抗。总之,在所有疗效终点方面,每8周给药1次的拉武利珠单抗与每2周给药1次的依库珠单抗相比达到了非劣效性,并且安全性相似。对于未接受过依库珠单抗治疗的患者和依库珠单抗治疗后临床稳定的患者,瑞武丽珠单抗有可能取代依库珠单抗作为PNH的一线治疗。

参考文献

Syed YY. Ravulizumab: A Review in Atypical

Haemolytic Uraemic Syndrome. Drugs. 2021 Apr;81(5):587-594. doi:

10.1007/s40265-021-01481-6. Erratum in: Drugs. 2021 Apr;81(6):737.

Erratum in: Drugs. 2021 Jul;81(11):1363-1364. PMID: 33738756; PMCID:

PMC8052220.

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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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