世界最贵单抗—依库珠单抗注射溶液国内获批上市
医学编辑王敏
2022-01-10 10:08
依库珠单抗注射溶液是一种单克隆抗体IgG2/4K，可与补体蛋白C5特异性结合，从而抑制其裂解为C5a（促炎性过敏毒素）和C5b（末端补体复合物[C5b-9]的起始亚基）并防止产生C5b-9。依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者。依库珠单抗注射溶液也是欧盟批准的第一个也是唯一一个针对阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年的药物。
此次欧盟批准基于一项3期临床研究的结果。数据显示：在18岁以下的儿童和青少年患者中，依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。
依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）已经在国内上市，患者可以在国内的医院药房或正规药店购买到该药品。但由于其价格较高，对于需要长期使用依库珠单抗注射溶液治疗的普通家庭患者来说是一个不小的负担，经济压力比较大。因为药品在不同的国家或地区上市销售的价格有差异，因此除了国内的依库珠单抗注射溶液，患者也可以购买海外上市的版本。患者如果想要了解海外上市的依库珠单抗注射溶液的具体价格信息及购买渠道，可以向国内专业的海外医疗服务公司（如医伴旅）咨询。
注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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血红蛋白尿症药品
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Empaveli（pegcetacoplan）
EMPAVELI是一种补体抑制剂，适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者。
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瑞武丽珠单抗
Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者、Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者
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依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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