Ravulizumab能用于治疗重症肌无力吗？
医学编辑赵丽君
2023-07-21 16:59
已帮助: 360人
Ravulizumab（瑞武利珠单抗）能用于治疗重症肌无力，并且治疗效果较好，有需要的患者可在医生的指导下用药。
Ravulizumab治疗重症肌无力的效果
在一项CHAMPION MG 3期随机对照试验中，与安慰剂相比，瑞武利珠单抗在抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力患者中显示出可接受的疗效和安全性。报告了正在进行的旨在评估长期治疗效果的开放标签扩展(OLE)的期中分析。
方法:完成26周RCP后，患者可进入OLE，在RCP中接受拉武利珠单抗治疗的患者继续用药，既往接受过安慰剂治疗的患者转为接受瑞武利珠单抗治疗。患者每8周接受1次基于体重的瑞武利珠单抗维持给药。60周疗效终点包括重症肌无力-日常生活活动(MG-ADL)和重症肌无力定量(QMG)评分，并报告了最小二乘(LS)平均变化和95%可信区间(95% CI)。
结果:共纳入161例和169例患者进行远期疗效和安全性分析。在RCP期间接受瑞武利珠单抗治疗的患者中，所有评分的改善维持至60周。MG-ADL评分相对于RCP基线的LS平均变化为-4.0。既往接受安慰剂治疗的患者出现了快速(2周内)和持续的改善。从OLE基线到60周的LS平均MG-ADL评分变化为- 1.7。在QMG评分中也观察到类似的趋势。
与安慰剂相比，瑞武利珠单抗治疗与临床恶化事件发生率降低相关。瑞武利珠单抗耐受性良好，无脑膜炎球菌感染的报告。
结论:研究结果支持每8周1次瑞武利珠单抗治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力成人的持续疗效和长期安全性。
瑞武利单抗在儿童中的疗效
此外，瑞武利珠单抗在儿童中治疗效果较好，一项研究评估了瑞武利珠单抗治疗补体inhibitor-naïve儿童(18岁以下)非典型溶血性尿毒症综合征的疗效和安全性。
研究表明，截至第26周时，77.8%的患者达到了血栓性微血管病完全缓解，94.4%的患者血小板恢复正常，88.9%的患者乳酸脱氢酶恢复正常，83.3%的患者血肌酐改善≥25%。截至第50周时，94.4%的患者达到了血栓性微血管病完全缓解。截至第26周和第50周时，血小板计数的中位改善分别为246 x109/L和213 x109/L。
截至第26周和第50周，估计肾小球滤过率相对于基线的中位增幅分别为80 mL/ (min·1.73m2)和94 mL/ (min·1.73m2)。未发生意外不良事件、死亡或脑膜炎球菌感染。
因此，在患非典型溶血性尿毒症综合征的补体inhibitor-naïve儿童中，瑞武利珠单抗迅速改善了血液学和肾脏参数，并且没有意外的安全性问题。
参考文献
Meisel A, Annane D, Vu T, Mantegazza R,
Katsuno M, Aguzzi R, Frick G, Gault L, Howard JF Jr; CHAMPION MG Study
Group. Long-term efficacy and safety of ravulizumab in adults with
anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia
gravis: results from the phase 3 CHAMPION MG open-label extension. J
Neurol. 2023 Aug;270(8):3862-3875. doi: 10.1007/s00415-023-11699-x. Epub
2023 Apr 27. PMID: 37103755; PMCID: PMC10134722.
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注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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