依库珠单抗注射液是临床急需的罕见病和儿童有效用药
医学编辑王敏
2022-01-10 10:43
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依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）是Soliris中的活性成分，是一种单克隆抗体，它可以与补体蛋白C5特异性结合，从而抑制其对C5a和C5b的裂解并阻止末端补体复合物C5b-9的产生。Soliris抑制aHUS患者的阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)患者终末补体介导的血管内溶血和补体介导的血栓性微血管病（TMA）。依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者，该药品也是欧盟批准的第一个也是唯一一个针对阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年的药物。
一项3期临床研究的结果显示：在18岁以下的儿童和青少年患者中，依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。
接受依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）治疗时患者需要注意：
对活性成份或依库珠单抗注射溶液中的任何辅料过敏的患者、治疗开始时脑膜炎奈瑟菌感染未解决的患者不可使用该药品治疗，以免产生其他不良反应。在治疗期间如果产生过敏反应或严重不良反应，要及时寻求专业医生的帮助，不可擅自用药治疗。
使用依库珠单抗注射溶液（Ravulizumab）治疗可能会增加脑膜炎球菌感染几率。如果不及早识别和治疗，脑膜炎球菌感染可能很快危及生命并导致死亡。患者在治疗期间应注意自身身体变化，时常进行检查监测，如果产生不良反应，及时到医院就诊。
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血红蛋白尿症药品
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Empaveli（pegcetacoplan）
EMPAVELI是一种补体抑制剂，适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的成年患者。
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瑞武丽珠单抗
Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者、Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者
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依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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