导读：贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物，在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性，为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导，并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日，美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1（PD-1）或程序性死亡后晚期肾细胞癌（RCC）患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，通过与HIF-2α结合，阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用，减少HIF-2α靶基因的转录和表达，这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下，贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用，导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少，从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成，减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中，研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性，患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后，获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心，贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重，患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg，每天口服一次，可以与食物一起服用，也可不与食物一起服用，贝组替凡应在每天同一时间服用，以维持较好的血药浓度。

贝组替凡是一种用于治疗与von Hippel-Lindau（VHL）疾病相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的药物。使用贝组替凡后可能出现的副作用常见的包括贫血、缺氧、过敏反应、视网膜脱离和视网膜中央静脉阻塞，还可能包括：1、血液和淋巴系统：贫血。2、疲劳：许多使用贝组替凡的患者报告感到疲倦。3、神经系统：头痛、头晕。4、胃肠道：恶心、便秘、腹痛。5、眼部疾病：视觉损害。6、感染：上呼吸道感染。7、呼吸系统：呼吸困难。8、肌肉骨骼和结缔组织：关节痛、肌痛。9、血管：高血。10、代谢和营养：体重增加。贝组替凡用后的副作用处理方式1、贫血和血红蛋白降低：定期监测血红蛋白水平。如果出现严重贫血，可能需要暂停使用贝组替凡，直至血红蛋白水平恢复至安全范围（通常为≥8g/dL），然后可能以减少的剂量恢复治疗或停药。在某些情况下，可能需要输血。2、疲劳：患者应保持充足的休息，并与医生讨论可能的剂量调整或采取其他措施来管理疲劳。3、肌酐升高：定期监测肾功能，包括肌酐水平。如果肌酐水平升高，可能需要调整剂量或暂停治疗。4、头痛和头晕：保持充足的水分摄入，避免突然站立，以减少头晕的风险。如果症状严重，应寻求医疗帮助。5、消化系统症状：如恶心、呕吐、腹泻等，这些症状通常较轻微，可以通过适当的药物管理和护理措施得到控制。例如，避免在饱餐后立即服药，或者根据医生的建议服用抗恶心药物。6、视网膜脱离和视网膜中央静脉阻塞：对于有眼部症状的患者，应及时进行眼科检查。视网膜脱离和视网膜中央静脉阻塞是严重的眼科疾病，需要由眼科医生评估和治疗。可能包括激光治疗、手术或其他眼科治疗措施。7、缺氧：贝组替凡可引起重度缺氧，可能需要停药、辅助供氧或住院。对于危及生命的缺氧或复发性症状性缺氧，永久停用贝组替凡。建议患者立即向医生报告缺氧的体征和症状。在服用贝组替凡之前，请告诉医生患者的所有医疗状况，包括是否：1、红细胞计数低（贫血）。2、已怀孕或计划怀孕。3、正在母乳喂养或计划母乳喂养。目前尚不清楚贝组替凡是否会进入您的母乳。在贝组替凡 治疗期间以及最后一次用药后 1 周内不要母乳喂养。4、告诉医生患者服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。贝组替凡和某些其他药物可能会相互影响并导致严重的副作用。相关热文推荐：舒替利单抗法国版在哪里能买到?

贝组替凡治疗肾癌的副作用有血红蛋白减少、疲劳、淋巴细胞减少、肌肉骨骼疼痛、钠减少、肌酐升高、丙氨酸转氨酶升高、钾增加、天冬氨酸转氨酶升高等。美国默沙东一盒的价格在166400-166500元左右。贝组替凡适应症贝组替凡是Peloton Therapeutics开发的一种口服低氧诱导因子（HIF）-2α小分子抑制剂，用于治疗实体瘤，包括透明细胞组织学肾癌（ccRCC）和VHL冯·希佩尔-林道病相关肾癌。2021年8月，贝组替凡在美国首次获得批准，用于治疗需要治疗相关肾细胞癌、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的VHL病患者，无需立即手术。贝组替凡（作为单药治疗或联合治疗）在其他适应症（包括ccRCC、pNET和嗜铬细胞瘤/副神经节瘤）中的临床研究也正在多个国家进行。副作用1、肌肉骨骼和结缔组织：贝组替凡可能会引起肌肉骨骼疼痛、关节痛。2、胃肠反应：例如恶心、便秘、呕吐、腹泻、腹痛等。3、吸、胸腔和纵隔：例如呼吸困难、低氧、气短。4、新陈代谢和营养：食欲下降、体重增加。5、神经系统：头痛、头晕等。6、眼部疾病：例如视觉障碍等。7、心血管：高血压。（注：以上不良反应来自于贝组替凡美国FDA药物说明书，仅供参考，如果患者用药期间出现异常，应及时线下就医）副作用处理方式1、肌肉骨骼和结缔组织：建议患者注意休息，避免过度劳累，如果肌肉骨骼疼痛严重，可遵医嘱使用布洛芬等止痛药物缓解。2、胃肠不适：建议患者清淡饮食，避免进食辛辣刺激性食物，三餐按时按量。必要时可在医生的指导下使用对症药物治疗。3、心血管系统：如果患者出现高血压症状，应注意定期监测血压，必要时使用降压药物治疗。价格参考据了解，美国默沙东生产的贝组替凡一盒售价大概在166400-166500元左右。贝组替凡治疗一年费用贝组替凡的推荐剂量为120mg，每天口服一次，一瓶的规格为40mg*90片。因此如果患者一年之内并未出现停药指征，按照一年365天计算，贝组替凡治疗一年的费用大概在1996800-2000000元左右。（注：以上推荐剂量来自于贝组替凡美国FDA药物说明书，具体用药应严格遵医嘱）贝组替凡治疗肾癌效果贝组替凡是一种第二代HIF-2α抑制剂，在治疗VHL相关肿瘤（包括ccRCC、胰腺病变以及神经内分泌肿瘤和中枢神经系统血管母细胞瘤）方面具有临床意义。贝组替凡的推荐剂量为每日口服120mg，半衰期为14h，在预处理的ccRCC中，贝组替凡在I期试验中实现了80%的疾病控制率。注意事项1、贫血：在开始贝组替凡治疗前和治疗过程中定期监测贫血。停用贝组替凡直至血红蛋白≥8g/dL，然后以相同或减少的剂量继续用药或停药。对于危及生命的贫血或需要紧急干预的贫血，在血红蛋白≥8g/dL之前停用贝组替凡，并减少剂量或永久停用贝组替凡。2、缺氧：在开始使用贝组替凡治疗前监测氧饱和度，并在治疗过程中定期监测。对于静息状态下的缺氧，根据严重程度，停止给药直至缓解、减少剂量或停止给药。对于危及生命的缺氧，请永久停用贝组替凡。相关热文推荐：二氮嗪胶囊在哪里可以买到正品？

welireg(贝组替凡)2024年的价格目前了解到的美国默沙东welireg(贝组替凡)价格大概是166400元左右一盒，但价格受多种因素影响不固定。welireg(贝组替凡)的作用和用法welireg(贝组替凡)是一种口服药物，其主要作用是抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）的活性，通过抑制VEGFR，贝组替凡能够阻止肿瘤细胞的血管生成，从而限制肿瘤的生长和扩散。肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 成人，无需立即手术患者，都可以用welireg(贝组替凡)来治疗。welireg(贝组替凡)的推荐剂量为120 mg，口服给药，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。应在每天同一时间服用，可与或不与食物同服。建议患者整片吞服。吞咽前请勿咀嚼、压碎或掰开welireg(贝组替凡)。welireg(贝组替凡)的治疗效果一项开放标签、单臂、2 期研究，患者分为两组。第一组患者为未接受过治疗的患者。在组群 2 中，符合条件的患者年龄在 18 岁或以上，患有局部晚期或转移性透明细胞肾细胞癌，患者每天口服一次welireg(贝组替凡)120毫克，每天口服一次卡博替尼60毫克，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或患者退出治疗。研究结果共筛选出 117 名符合条件的患者，其中 52 人（44%）被纳入队列 2，并接受了至少一个剂量的研究治疗。截至数据截止日，中位随访时间为 24-6 个月。52例患者中有16例（30-8% ）确诊为客观应答，其中1例（2%）为完全应答，15例（29%）为部分应答。试验结论welireg(贝组替凡)联合卡博替尼对预处理透明细胞肾细胞癌患者具有良好的抗肿瘤活性，研究结果为进一步开展welireg(贝组替凡)联合血管内皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂的随机试验提供了依据。一项试验使用welireg(贝组替凡)治疗无法接受手术切除的 VHL 和颅骨中枢神经系统血管母细胞瘤成人患者（治疗时年龄大于 18 岁）的经验。试验结果共纳入 4 名患者（均为女性），开始接受welireg(贝组替凡)治疗时的中位年龄为 36 岁。最后一次随访时的中位治疗时间为 11 个月。所有患者均在中位 3 个月后对治疗产生了影像学反应，在中位 8 个月后对治疗产生了最大反应。试验结论贝组替凡治疗VHL成人中枢神经系统血管母细胞瘤安全、耐受性好且疾病反应强烈，支持在这一患者群体中继续使用贝珠替凡。相关热文推荐：曲格列汀(Zafatek)2024年多少钱一盒?参考文献[1、]Choueiri TK, McDermott DF, Merchan J, Bauer TM, Figlin R, Heath EI, Michaelson MD, Arrowsmith E, D'Souza A, Zhao S, Roy A, Perini R, Vickery D, Tykodi SS. Belzutifan plus cabozantinib for patients with advanced clear cell renal cell carcinoma previously treated with immunotherapy: an open-label, single-arm, phase 2 study. Lancet Oncol. 2023 May;24(5):553-562. doi: 10.1016/S1470-2045(23)00097-9. Epub 2023 Mar 31. PMID: 37011650.[2、]Neth BJ, Webb MJ, White J, Uhm JH, Pichurin PN, Sener U. Belzutifan in adults with VHL-associated central nervous system hemangioblastoma: a single-center experience. J Neurooncol. 2023 Aug;164(1):239-247. doi: 10.1007/s11060-023-04395-3. Epub 2023 Jul 14. PMID: 37450072.

贝组替凡治疗肾癌一年的费用是2024534.55元，该费用具体到了一年服用的片剂，费用比较高，而且无法通过医保报销。该费用仅为治疗肾癌一年的药物费用，不包含治疗期间产生的住院费、检查费等其他各种费用。关于贝组替凡贝组替凡(Belzutifan)是一种低氧诱导因子2α的小分子抑制剂，主要有两种适应症：1、冯·希佩尔-林道(VHL)病贝组替凡适用于患有von Hippel-Lindau (VHL)病的成年患者，这些患者需要治疗相关的肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)，不需要立即手术。2、晚期肾细胞癌贝组替凡适用于接受程序性死亡受体-1 (PD-1)或程序性死亡配体1 (PD-L1)抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂(VEGF-TKI)治疗的晚期肾细胞癌(RCC)成年患者。用法用量贝组替凡的推荐剂量为120mg，每天口服一次，相当于每天服用3片40mg的片剂。贝组替凡的价格美国默沙东生产的贝组替凡，规格是40mg*90片，目前的参考价格大约是166400元，平均一片的价格是价格1848.89元，比较昂贵，而且需要纯自费购买，经济压力比较大。贝组替凡治疗一年的剂量按照一年365天计算，治疗肾癌一年需要服用365*120mg=43800‬mg，相当于服用1095‬片40mg的片剂。贝组替凡治疗一年的费用一年需要服用12.16盒，也就是需要购买13盒，治疗肾癌一年的具体费用：1095‬*1848.89=2024534.55元。一年的购药费用是：13*166400=2163200‬元。贝组替凡治疗肾癌的疗效在一项开放标记、随机、活性对照的临床试验中，纳入746名患有不可切除、局部晚期或转移性透明细胞RCC的患者，评估贝组替凡的疗效。患者随机分配至120mg贝组替凡组或10mg依维莫司组，均为每日一次。该试验表明，与依维莫司相比，随机分配到贝组替凡组患者的PFS有统计学显著改善。贝组替凡组的客观反应率为22%，依维莫司组为4%。贝组替凡组的完全响应率为3%，依维莫司组的完全响应率为0%。贝组替凡组的部分响应率为19%，依维莫司组的部分响应率为4%。总结贝组替凡是一种第二代HIF-2α抑制剂，被证明在治疗VHL相关肿瘤(包括ccRCC、胰腺病变以及神经内分泌肿瘤和CNS血管母细胞瘤)方面具有临床意义。在预处理的ccRCC中，贝组替凡在I期试验中实现了80%的疾病控制率。最常见的副作用包括贫血和缺氧相关症状。对HIF-2α在与血管生成、红细胞生成、致癌作用和肿瘤进展相关的基因表达中的重要作用的研究，以及HIF-2α结构脆弱性的发现，导致了一种新疗法的发展，该疗法在临床试验中证明了其有效性和安全性。相关热文推荐：西米普利单抗的功效与作用及注意事项？

Belzutifan(贝组替凡)的推荐剂量为120 mg，口服给药，每日一次，如出现不良反应，需及时调整Belzutifan(贝组替凡)的用药剂量。据了解，美国默沙东的组替凡Belzutifan(贝组替凡)参考价约为166400元左右。关于Belzutifan(贝组替凡)belzutifan (贝组替凡，商品名:Welireg )是首款HIF-2α抑制剂，美国食品和药物管理局（FDA）于2021年8月13日批准了贝组替凡的上市申请,用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征(VHL)相关肾细胞癌（RCC)、中枢神经系统（ CNS )血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤（ pNET)成人患者。Belzutifan(贝组替凡)的用法用量1、Belzutifan的推荐剂量为每天口服120 mg，一次性服用，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。建议患者每天在同一时间服用Belzutifan，可以选择与或不与食物一起服用。2、为了确保药物的有效性，建议患者整片吞服Belzutifan，并且在吞咽之前不要咀嚼、压碎或掰开药片。3、如果不小心漏服了一剂Belzutifan，应尽快在同一天服用。第二天恢复常规的每日给药方案，不需要额外补充漏掉的剂量。4、如果在服用Belzutifan后出现呕吐，请不要重新服药。在第二天按照常规剂量继续服用下一剂量。Belzutifan(贝组替凡)针对不良反应的剂量调整WELIREG 治疗不良反应的剂量调整总结见表1。推荐的减量如下：1、首次减量：WELIREG 80 mg口服，每日一次2、第二次减量：WELIREG 40 mg口服，每日一次3、第三次减量：永久停药表1：不良反应的推荐剂量调整不良反应严重度剂量调整贫血血红蛋白 < 9 g/dL或需要输血· 暂停给药直至血红蛋白≥9 g/dL。· 根据贫血的严重程度，以降低后的剂量恢复治疗或停药。危及生命或需要紧急干预· 暂停给药直至血红蛋白≥9 g/dL。· 降低剂量后重新开始治疗或永久停药。缺氧运动时血氧饱和度降低（例如脉搏血氧仪）<88%）· 考虑暂停给药直至缓解。· 根据缺氧的严重程度，以相同剂量或降低的剂量重新开始治疗。静息时血氧饱和度降低（例如，脉搏血氧仪 < 88%或PaO2≤55 mmHg）或需要紧急干预· 暂停给药直至缓解。· 根据缺氧的严重程度，以降低后的剂量恢复治疗或停药。危及生命或复发性症状性缺氧· 永久停药。其他不良反应 3级· 暂停给药直至消退至≤2级。· 考虑以降低后的剂量（降低40 mg）重新开始治疗。· 3级复发后永久停药。4级· 永久停药。Belzutifan(贝组替凡)的价格据了解，美国默沙东的组替凡Belzutifan(贝组替凡)参考价约为166400元左右。截止2023年12月，Belzutifan(贝组替凡)尚未在中国上市，因此患者想要购买该药就只能自己前往国外，这样一来，药费加上路杂费，价格远超药物本身，因此更多人选择求助海外医疗服务机构来帮助自己购买Belzutifan(贝组替凡)。由海外医疗服务机构(如医伴旅)购买的Belzutifan(贝组替凡)省心省力，药品寄送方式为海外直邮，患者坐在家中就可以等待药品上门，并且购药时签订三方合约，一方面保证药品的质量，另一方面保障了患者的权益，十分安全靠谱。热文推荐：替雷利珠单抗2023年多少钱一支？

贝组替凡（Pazopanib）是一种靶向药物，用于治疗肾细胞癌（肾癌）。它属于一类叫做受体酪氨酸激酶抑制剂（RTK抑制剂）的药物。贝组替凡通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）、血小板来源性生长因子受体（PDGFR）和肿瘤血管生成相关蛋白受体（c-Kit）等靶点，阻断肿瘤细胞的生长和血管生成，从而抑制肿瘤的发展。 贝组替凡是靶向药 贝组替凡是一种靶向药物，与免疫疗法不同，靶向药物以不同的方式干预癌细胞的信号通路，以达到抑制肿瘤生长和扩散的目的。在治疗肾癌方面，贝组替凡已被广泛应用并获得良好的临床效果。 Von Hippel-Lindau病是一种常染色体显性疾病，以肾细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤、中枢神经系统血管母细胞瘤、视网膜母细胞瘤和生殖道肿瘤为特征。这种疾病是由位于3号染色体上的肿瘤抑制基因Von Hippel-Lindau基因的功能突变引起的。Von Hippel-Lindau基因的功能突变会导致一种称为缺氧诱导因子的蛋白质的积累，这种蛋白质会促进细胞增殖和血管生成，从而导致癌症。 贝组替凡通过结合缺氧诱导因子-2α上的Per-ARNT-Sim-B结合口袋来抑制缺氧诱导因子，从而抑制细胞增殖和血管生成。贝组替凡对与冯·希佩尔-林道病相关的肾细胞癌和非肾细胞癌均显示出有临床意义的缓解率。贝组替凡的药代动力学特征比其同类分子好得多，这是因为其二卤化物基团从生发到邻位进行了优化。贝组替凡的药效作用通过其降低血清促红细胞生成素的能力得到证实，这是缺氧诱导因子-2α抑制的直接结果。 贝组替凡治疗肾癌的效果 第一种小分子HIF-2α抑制剂贝组替凡已在先前治疗的透明细胞肾细胞癌(RCC)患者中显示出有希望的抗肿瘤活性。HIF-2α也调节VEGF的表达，并参与对抗VEGF治疗的抵抗。 缺氧诱导因子-2α (HIF-2α)是一种转录因子，在透明细胞肾细胞癌(ccRCC)中频繁积累，导致参与致癌作用的基因的组成型激活。贝组替凡(MK-6482，以前称为PT2977)是一种有效的、选择性的HIF-2α小分子抑制剂。在一项首次人体1期研究(NCT02974738)中，评估了贝组替凡的最大耐受剂量、安全性、药代动力学、药效学和抗肿瘤活性。患者患有晚期实体瘤(剂量递增队列)或之前接受过治疗的晚期ccRCC(剂量扩大队列)。 使用3+3剂量递增设计口服给药贝组替凡，然后在ccRCC患者中以推荐的2期剂量(RP2D)扩大剂量。在剂量递增队列(n=43)中，每日一次剂量高达160mg时未出现剂量限制性毒性，且未达到最大耐受剂量。RP2D为120毫克，每日一次。在所有剂量下都观察到血浆促红细胞生成素减少，促红细胞生成素浓度与苯妥英钠的血浆浓度相关。在每天接受一次120mg治疗的ccRCC患者中(n = 55)，确认的客观缓解率为25%(全部为部分缓解)，中位无进展生存期为14.5个月。 贝组替凡治疗中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤的效果 2021年8月13日，FDA批准了贝组替凡(WELIREG，Merck)，这是一种一流的缺氧诱导因子(HIF)抑制剂，用于患有冯·希佩尔-林道(VHL)病的成年患者，这些患者需要治疗相关的中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或肾细胞癌(RCC)、胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)，不需要立即手术。 所有61名患者都患有VHL相关的肾细胞癌，有些还患有中枢神经系统血管母细胞瘤或pNET。对全部61位病人均为 VHL相关性肾癌，部分病人同时伴有 CNS成血管母细胞瘤（pNET）。在 VHL疾病相关肾癌中， ORR为49%，中位缓解期（DoR）为56%，中位缓解期为8个月以上。24位病人有可测得的 CNS血管母细胞瘤，有效率为63%12位病人有可测 pNET，有效率83%。在中位 DoR不达的情况下， CNS成血管瘤及 pNET治疗有效率分别为73%及50%以上。 贝组替凡不良反应 贝组替凡最常见的不良反应(包括实验室异常)中有≥20%报告为贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心。贝组替凡可能导致某些激素避孕药无效，并可能在怀孕期间导致胚胎-胎儿损伤。 贝组替凡不良反应的处理措施 1、头痛：如果患者在使用贝组替凡期间出现头痛，应注意休息，给自己足够的休息和睡眠时间。避免过度劳累、长时间暴露在强光下、避免饮食中的刺激性食物（例如咖啡、巧克力）等。在头部或颈部冷敷可以缓解头痛。若头痛严重，可遵医嘱使用镇痛药物缓解症状。 2、腹泻：贝组替凡可能会导致腹泻，可能会伴随腹痛、恶心和呕吐。保持足够的水分摄入，避免食用油腻和刺激性食物可以有助于减轻腹泻。如果症状持续或加重，可在医生的评估下减小药物剂量。 3、皮肤反应：贝组替凡可能导致皮肤干燥、瘙痒、皮疹等不适。建议患者使用温和的清洁剂和保湿剂，避免暴晒和紫外线照射，穿着柔软透气的衣物，有助于减轻症状。 总结 贝组替凡治疗肾细胞癌是靶向药，治疗效果明显，能够延长患者的生存期。患者用药前可及时咨询医生，在医生的指导下用药治疗，同时用药期间注意观察自身症状，以免不良反应危害身体健康。 参考文献 1、Choueiri TK, Bauer TM, Papadopoulos KP, Plimack ER, Merchan JR, McDermott DF, Michaelson MD, Appleman LJ, Thamake S, Perini RF, Zojwalla NJ, Jonasch E. Inhibition of hypoxia-inducible factor-2α in renal cell carcinoma with belzutifan: a phase 1 trial and biomarker analysis. Nat Med. 2021 May;27(5):802-805. doi: 10.1038/s41591-021-01324-7. Epub 2021 Apr 22. Erratum in: Nat Med. 2021 Oct;27(10):1849. PMID: 33888901; PMCID: PMC9128828.

贝组替凡（welireg）治疗肾癌的试验效果良好，可以延长患者的生存期，提高患者的生活质量。贝组替凡（welireg）可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达，是一款小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，可用于治疗vonHippel-Lindau（VHL）疾病相关癌症患者，如肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）等。 贝组替凡（welireg）治疗肾癌的试验数据 研究背景：由于 VHL 基因失活和转录因子缺氧诱导因子 2α （HIF-2α）的构成性激活，冯-希佩尔-林道（VHL）疾病患者的肾细胞癌发病率很高。 研究方法 在这项二期开放标签单组试验（NCT03401788）中，研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡（welireg）对伴有VHL疾病的肾细胞癌患者的疗效和安全性。主要终点是客观反应（完全或部分反应）。 试验结果 中位随访 21.8 个月（20.2 到 30.1 个月）后，肾细胞癌患者客观反应的比例为 49％。胰腺病变患者（61 人中有 47 人[77％]）和中枢神经系统血管母细胞瘤患者（50 人中有 15 人[30％]）也出现了反应。12名视网膜血管母细胞瘤患者的16只眼睛在基线时可以进行评估，其中所有患者（100％）都被评为病情有所改善。 试验结论 贝组替凡（welireg）对与VHL疾病相关的肾细胞癌和非肾细胞癌肿瘤患者具有活性，主要与1级和2级不良事件有关。 贝组替凡（welireg）的安全性 试验中贝组替凡（welireg）最常见的不良反应是贫血（90％ 的患者）和疲劳（66％ 的患者）。通常患者的体质和病情不同，用药后的不良反应表现也会有差别。 贝组替凡（welireg）的购药渠道 贝组替凡（welireg）目前的购买渠道主要是去已经上市的地区购买，因为截止到2023年10月9日，贝组替凡（welireg）还没有在国内大陆地区上市。另一种方式是通过国内专业的海外医疗服务机构（如医伴旅）获取，可以将药物邮寄到家，既能保证是正品，价格也实惠，性价比更高，但价格受多种因素制约不固定，具体费用和获取流程建议咨询客服人员，获取药物有保障。 相关热文推荐：曲恩汀胶囊治疗肝豆状核变性的试验数据 参考文献 Jonasch E, Donskov F, Iliopoulos O, Rathmell WK, Narayan VK, Maughan BL, Oudard S, Else T, Maranchie JK, Welsh SJ, Thamake S, Park EK, Perini RF, Linehan WM, Srinivasan R; MK-6482-004 Investigators. Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. N Engl J Med. 2021 Nov 25;385(22):2036-2046. doi: 10.1056/NEJMoa2103425. PMID: 34818478; PMCID: PMC9275515.

使用贝组替凡(Welireg)会可引起重度缺氧，可能需要停药、辅助供氧或住院。在研究004中，1.6%的患者发生缺氧。在接受相同剂量Welireg的晚期实体瘤患者中进行的另一项临床试验 [研究001(n = 58)] 中，29%的患者发生缺氧，包括16%的3级缺氧。 关于贝组替凡 贝组替凡(Welireg)是首款HIF-2α抑制剂，美国食品和药物管理局（FDA )于2021年8月13日批准了贝组替凡的上市申请,用于治疗无需立即手术的VHL相关肾细胞癌（RCC)、中枢神经系统（CNS )血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤（ pNET）成人患者。贝组替凡可与HIF-2α的PAS-B配体结合域结合，阻断HIF-2α与 HIF-β的相互作用，导致HIF-2α靶基因的转录和表达降低，进而阻断细胞生长、增殖以及阻止异常血管形成而发挥抗肿瘤作用。 贝组替凡安全性 根据Ⅰ期临床研究结果，55例接受贝组替凡治疗的ccRCC患者都至少发生过1次不良事件，其中 53例(96%)患者的不良事件与治疗有关。 贝组替凡最常见( ≥ 15%)的与治疗相关的不良事件为贫血(n= 39，71%)、疲劳(n =31，56%)、呼吸困难(n= 11，20%)、缺氧(n= 10，18%)、外周水肿(n =9,16%）和恶心(n=8，15%）等。 治疗中最常见的≥3级不良事件为贫血(n= 15，27%)和缺氧(n=9，16%)，治疗中首次出现≥3级不良事件的中位时间为1.8个月。2例患者发生了4例次4级不良事件，包括脓毒血症(n=2)、高钙血症(n=1）和呼吸衰竭(n =1)。4例患者发生了5级不良事件，包括疾病进展(n=1)、恶性肿瘤进展(n= 1)、急性肾损伤(n= 1)和心脏骤停(n=1)。 贝组替凡发生缺氧的处理方式 1、在开始 WELIREG 治疗前和整个治疗期间定期监测血氧饱和度。对于运动时血氧饱和度降低（例如，脉搏血氧计 < 88%或PaO2≤55 mmHg），考虑暂停WELIREG，直至运动时脉搏血氧计大于88%，然后以相同剂量或降低的剂量重新开始治疗。 2、静息时血氧饱和度降低（例如，脉搏血氧计 < 88%或PaO2）≤55 mmHg）或需要紧急干预，暂停 WELIREG 直至消退，并以降低后的剂量恢复治疗给药或停药。 3、对于危及生命的缺氧或复发性症状性缺氧，永久停用 WELIREG。建议患者立即向医疗保健提供者报告缺氧的体征和症状。 总结 作为全球首款HIF-2α抑制剂，贝组替凡(Welireg)具有显著的抗VHL综合征相关肿瘤活性，且安全性较高，患者耐受性良好，具有广阔的临床应用前景。但目前贝组替凡(Welireg)的临床研究多集中于RCC，罕见其他类型肿瘤的临床试验，在多项试验中常发现缺氧的不良反应，建议患者立即向医疗保健提供者报告缺氧的体征和症状。 相关热文推荐：卡博替尼是几代靶向药？ https://www.1blv.com/newsDetail/120988.html

Belzutifan(贝组替凡)治疗肾癌的缓解率比较高，在一项研究中发现30.8%的患者有明确的客观缓解，2%完全缓解和29%部分缓解，缓解者位缓解持续时间比较长，可达到一年以上。 Belzutifan(贝组替凡) Belzutifan(贝组替凡)是一种口服小分子缺氧诱导因子(HIF)-2α抑制剂，由Peloton Therapeutics开发，用于治疗实体肿瘤，包括透明细胞组织学肾细胞癌(RCC)和冯·希佩尔-林道(VHL)疾病相关的RCC。 2021年8月，贝组替凡在美国首次获得批准，适用于治疗不需要立即手术治疗的 von Hippel-Lindau(VHL) 病相关肾细胞癌 (RCC)、中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 成人患者。 贝组替凡治疗肾癌的缓解率 FDA基于在研究MK-6482-004中招募的患者中观察到的对总体缓解率(ORR)的有临床意义的影响给予批准，61名患者都患有VHL相关的肾细胞癌，有些患者还患有中枢神经系统血管母细胞瘤或pNET。 对于VHL病相关的肾细胞癌，ORR为49%，未达到中位缓解持续时间(DoR)，56%的缓解者位缓解持续时间≥12个月，中位缓解时间为8个月。24名患者患有可测量的中枢神经系统血管母细胞瘤，ORR为63%，12名患者患有可测量的pNET，ORR为83%，分别有73%和50%的患者对中枢神经系统成血管细胞瘤和pNET的反应持续时间≥12个月。 在一项开放性、单组、2期研究中评估贝组替凡与卡博替尼联合使用的的抗肿瘤活性和安全性。患者每天口服一次120mg的贝组替凡和60mg的卡博替尼，直到疾病进展、不可接受的毒性或患者停药。 截至24±6个月，30.8%的患者有明确的客观缓解，包括1例(2%)完全缓解和15例(29%)部分缓解。由此可知，贝组替凡联合卡博替尼在预处理的透明细胞肾细胞癌患者中具有有希望的抗肿瘤活性。 贝组替凡的副作用 用药期间最常见(≥25%)的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲乏、肌酐升高、头痛、头晕、葡萄糖升高和恶心。 参考文献： 1、Fallah J, Brave MH, Weinstock C, Mehta GU, Bradford D, Gittleman H, Bloomquist EW, Charlab R, Hamed SS, Miller CP, Dorff SE, Chambers WA, Mixter BD, Dinin J, Pierce WF, Ricks TK, Tang S, Donoghue M, Pazdur R, Amiri-Kordestani L, Ibrahim A, Beaver JA. FDA Approval Summary: Belzutifan for von Hippel-Lindau Disease-Associated Tumors. Clin Cancer Res. 2022 Nov 14;28(22):4843-4848. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-22-1054. PMID: 35727604; PMCID: PMC9669093. 2、Choueiri TK, McDermott DF, Merchan J, Bauer TM, Figlin R, Heath EI, Michaelson MD, Arrowsmith E, D'Souza A, Zhao S, Roy A, Perini R, Vickery D, Tykodi SS. Belzutifan plus cabozantinib for patients with advanced clear cell renal cell carcinoma previously treated with immunotherapy: an open-label, single-arm, phase 2 study. Lancet Oncol. 2023 May;24(5):553-562. doi: 10.1016/S1470-2045(23)00097-9. Epub 2023 Mar 31. PMID: 37011650. 相关热文推荐：吃吡咯替尼饮食需要注意什么？

临床试验表明，belzutifan（贝组替凡）对于肾癌具有良好的抗肿瘤效果。肾癌患者可在医生的指导下正确使用。 贝组替凡是什么药 belzutifan是一种缺氧诱导因子（HIF）-2α抑制剂。美国食品和药物管理局于2021年8月13日批准其上市，用于治疗无需立即手术的希佩尔-林道综合征相关肾细胞癌或胰腺神经内分泌瘤成人、中枢神经系统血管母细胞瘤患者。 belzutifan治疗肾癌 对于既往接受过以抗pd -1或抗pd - l1为基础的免疫治疗的晚期肾细胞癌患者，可选择的治疗方案很少。belzutifan (HIF-2α抑制剂)与卡博替尼(VEGFR、c-MET和AXL的多靶点酪氨酸激酶抑制剂)联用可能比任何一种药物单独使用产生更强的抗肿瘤作用。 一项研究目的是在既往接受过免疫治疗的晚期透明细胞肾细胞癌患者中研究belzutifan联合卡博替尼的抗肿瘤活性和安全性。患者被纳入两个队列。队列1患者的疾病未接受过治疗(结果将另行报告)。在队列2中，符合条件的患者为年龄≥18岁，患局部晚期或转移性肾透明细胞癌，有根据《实体瘤疗效评价标准》1.1版可测量的疾病，美国东部肿瘤协进组体能状态评分为0分或1分，既往接受过免疫治疗和最多两种全身治疗方案的患者。患者接受了每日1次、每次120 mg口服belzutifan和每日1次、每次60 mg口服卡博替尼治疗，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或患者退出。主要终点是经证实的由研究者评估的客观缓解。在接受至少一剂研究治疗的所有患者中评估抗肿瘤活性和安全性。 结果:筛选了117例患者符合纳入标准，其中52例(44%)被纳入队列2，并接受了至少1剂研究治疗。中位年龄63.0岁(IQR 57.5 - 68.5)， 52例患者中男性38例(73%)，女性14例(27%)，白种人48例(92%)，黑人或非洲裔美国人2例(4%)，亚洲人2例(4%)。截至数据截止日期(2022年2月1日)，中位随访时间为24.6个月(IQR 22.1 ~ 32.2)。52例患者中有16例(30.8% [95% CI 18.7 ~ 45.1])达到了经证实的客观缓解，包括1例(2%)完全缓解和15例(29%)部分缓解。 由此可见，对于既往接受过治疗的肾透明细胞癌患者，Belzutifan联合卡博替尼具有很有前景的抗肿瘤活性。

Welireg治疗VHL综合征的不良反应 Welireg的安全性在一项开放标签临床试验（研究004）中评估，该试验对61名VHL病患者进行了评估，这些患者至少有一种可测量的实体瘤位于肾脏。患者接受Welireg 120 mg口服，每日一次。Welireg的中位暴露时间为68周。 接受Welireg治疗的患者中有15％出现严重不良反应，包括全身过敏反应、贫血、缺氧、视网膜脱离和视网膜中央静脉阻塞（各1例）。 3.3％的患者因不良反应而永久停药Welireg。导致永久停用Welireg的不良反应是头晕和阿片类药物过量（各1.6％）。 由于不良反应而导致的Welireg剂量中断发生在39％的患者中。＞2％的患者需要停药的不良反应是疲劳、恶心、腹痛、血红蛋白降低、贫血、头痛和流感样疾病。 由于不良反应引起的Welireg剂量减少发生在13％的患者中。最常报告的需要减少剂量的不良反应是疲劳（7％）。 接受Welireg的患者最常见的（≥25％）不良反应，包括实验室异常，是贫血、疲劳、恶心、葡萄糖升高和血红蛋白降低、肌酐升高、头痛、头晕。 Welireg治疗VHL综合征期间需要注意： 1.Welireg可引起严重贫血，可能需要输血，并且在治疗期间将常规监测红细胞水平。如果患者出现任何提示贫血的症状，请及时联系医生。 2.Welireg可引起严重缺氧，可能需要停药、辅助供氧或住院治疗;并且在治疗期间将常规监测氧气水平。如果患者出现任何提示缺氧的症状，请及时联系医生。 3.建议有生殖潜力的女性伴侣的男性患者在Welireg治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效的避孕措施。 4.女性在Welireg治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。 以上就是Welireg的不良反应和注意事项的部分内容，更多详情建议咨询客服人员。 相关热文推荐：Welireg治疗VHL综合征相关肿瘤的效果怎么样

Welireg治疗VHL综合征相关肿瘤的效果 2021年8月13日，美国食品药品监督管理局批准了Welireg（贝组替凡，belzutifan）上市，用于需要治疗相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的von Hippel-Lindau（VHL）病成年患者，无需立即手术。 美国食品药品监督管理局根据在MK-6482-004研究中观察到的对总有效率（ORR）有临床意义的影响批准了该研究。 所有61例患者均患有VHL相关RCC；一些患者还患有中枢神经系统血管母细胞瘤和/或pNET。对于VHL疾病相关的RCC，ORR为49%[95%置信区间（CI），36-62]，未达到中位反应持续时间（DoR），56%的反应者的DoR≥12个月，中位反应时间为8个月。 24名患者有可测量的中枢神经系统血管母细胞瘤，其ORR为63%（95%CI，41-81），12名患者具有可测量的pNET，其ORR为83%（95%CI：52-98）。对于这些肿瘤，未达到DoR中位数，73%和50%的患者对中枢神经系统血管母细胞瘤和pNET的反应持续时间分别≥12个月。 一项2期、开放标签、单组试验（NCT03401788）中，研究了HIF-2α抑制剂Welireg（MK-6482，以前称为PT2977）在与VHL疾病相关的肾细胞癌患者中以每天120 mg的剂量口服的有效性和安全性。主要终点是由独立的中央放射学审查委员会根据实体瘤反应评估标准1.1版测量的客观反应（完全或部分反应）。还评估了非肾细胞癌肿瘤患者对Welireg的反应和Welireg的安全性。 结果：中位随访21.8个月后，肾细胞癌患者有客观反应的百分比为49%（95%置信区间为36至62）。胰腺病变患者（61例中有47例[77%]）和中枢神经系统血管母细胞瘤患者（50例中有15例[30%]）也观察到反应。在12名视网膜血管母细胞瘤患者的16只眼睛中，所有（100%）都被评为改善。 Welireg最常见的不良事件是贫血（90%的患者）和疲劳（66%）。7名患者停止治疗：4名患者自愿停止治疗，1名患者因治疗相关不良事件（1级头晕）停止治疗，一名患者因研究人员评估的疾病进展而停止治疗，还有一名患者死亡（Welireg的急性毒性作用）。 结论：Welireg主要与1级和2级不良事件相关，在与VHL疾病相关的肾细胞癌和非肾细胞癌肿瘤患者中表现出活性。 相关热文推荐：恶拉戈利钠的功效与作用是怎样的 参考文献 [1.]Fallah J, Brave MH, Weinstock C, Mehta GU, Bradford D, Gittleman H, Bloomquist EW, Charlab R, Hamed SS, Miller CP, Dorff SE, Chambers WA, Mixter BD, Dinin J, Pierce WF, Ricks TK, Tang S, Donoghue M, Pazdur R, Amiri-Kordestani L, Ibrahim A, Beaver JA. FDA Approval Summary: Belzutifan for von Hippel-Lindau Disease-Associated Tumors. Clin Cancer Res. 2022 Nov 14;28(22):4843-4848. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-22-1054. PMID: 35727604; PMCID: PMC9669093. [2.]Jonasch E, Donskov F, Iliopoulos O, Rathmell WK, Narayan VK, Maughan BL, Oudard S, Else T, Maranchie JK, Welsh SJ, Thamake S, Park EK, Perini RF, Linehan WM, Srinivasan R; MK-6482-004 Investigators. Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. N Engl J Med. 2021 Nov 25;385(22):2036-2046. doi: 10.1056/NEJMoa2103425. PMID: 34818478; PMCID: PMC9275515.

Belzutifan(贝组替凡)的作用机制 Belzutifan是一种低氧诱导因子（HIF-2a）抑制剂。HIF-2作为转录因子，可调控细胞对缺氧环境的适应性。在常氧条件下，HIF-2通过泛素化-蛋白酶体途径被 VHL降解。由于 VHI的缺失，HIF-2a在细胞内的积累与稳定性受到严重影响。HIF-2在细胞内定位后，通过与HIF-1结合，在细胞内形成转录复合体，调控细胞增殖、血管生成及肿瘤发生发展。 Belzutifan可与HIF-2结合，在低氧或 VHL缺失时， Belzutifan可抑制HIF-2与HIF-1的结合，进而抑制HIF-2的转录及表达，在肾细胞癌的小鼠异种移植模型中显示了抗肿瘤活性。 Belzutifan(贝组替凡)主治疾病 适用于治疗需要治疗的相关性肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤，不需要立即手术。 Belzutifan(贝组替凡)治疗肾癌的疗效 Belzutifan(贝组替凡)治疗肾癌的疗效显著，而且安全性比较好。 在一项2期、开放、单组试验中，研究贝组替凡每日口服120mg治疗VHL病相关肾细胞癌患者的疗效和安全性。 经过21.8个月的中位随访，肾细胞癌患者客观缓解率为49%，在胰腺病变患者(77%)和中枢神经系统成血管细胞瘤患者(30%)中也观察到了反应。Belzutifan(贝组替凡)在与VHL病相关的肾细胞癌和非肾细胞癌肿瘤患者中表现出活性。 缺氧诱导因子-2α (HIF-2α)是一种转录因子，在透明细胞肾细胞癌(ccRCC)中频繁积累，导致参与致癌作用的基因的组成型激活。Belzutifan是一种有效的、选择性的HIF-2α小分子抑制剂。 在每天接受一次120mg治疗的透明细胞肾细胞癌患者中(n=55)，确认的客观缓解率为25%(全部为部分缓解)，中位无进展生存期为14.5个月。Belzutifan(贝组替凡)耐受性良好，并在大量预处理的患者中显示出初步的抗肿瘤活性。 建议用量 Belzutifan(贝组替凡)的推荐剂量为120mg，每日一次，应该在每天的同一时间服用，可与食物同服或不与食物同服。 建议病人整片吞服药片，吞咽前不要咀嚼、压碎或劈开。如果错过了一剂可在当天尽快服用，第二天继续按照常规剂量服用。如果服用后出现呕吐，不可再次服用。 参考文献： Jonasch E, Donskov F, Iliopoulos O, Rathmell WK, Narayan VK, Maughan BL, Oudard S, Else T, Maranchie JK, Welsh SJ, Thamake S, Park EK, Perini RF, Linehan WM, Srinivasan R; MK-6482-004 Investigators. Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. N Engl J Med. 2021 Nov 25;385(22):2036-2046. doi: 10.1056/NEJMoa2103425. PMID: 34818478; PMCID: PMC9275515. 相关热文推荐：美泊利单抗和奥马珠单抗治疗哮喘哪个好？

药物价格 默沙东版Belzutifan（Welireg）40mg*90规格的药物，医院版一盒130000人民币，商业版312000人民币。 但由于国外汇率不稳定，因此药物价格也不固定，若想了解具体价格，患者可咨询医伴旅客服获取。 上市信息 belzutifan(WELIREG，默克)由Peloton Therapeutics公司开发，2021年8月13日在美国首次获得批准，目前belzutifan并未在中国上市。 购买渠道 由于belzutifan还没有在国内上市，因此患者在国内的药店以及医院药房购买不到，患者可以选择海外上市的belzutifan，具体购药途径如下： 1、自行购买，患者可选择自己去海外购买药物，但是路途遥远并且花费较大，建议慎重选择。 2、患者也可通过专业的海外医疗服务机构获取药物，如医伴旅，此条途经方便快捷，通过海外直邮，患者在家中就可以收到药物，并且药品质量有所保证。 不建议患者通过代购或者网购的形式买药，以免买到假冒伪劣商品，不利于疾病的恢复。 belzutifan 是一种一流的低诱导因子(HIF)抑制剂，用于需要治疗相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)的成年希pel- lindau (VHL)病患者，不需要立即手术。 Belzutifan通过与缺氧诱导因子-2α上的Per-ARNT -Sim-B结合袋结合抑制缺氧诱导因子，抑制细胞增殖和血管生成，治疗效果较好。有需要的患者可咨询医伴旅客服获取相关信息及购药流程。

盐酸多柔比星是蒽环类药物的一种,为缓解盐酸多柔比星在临床上的使用限制,盐酸多柔比星脂质体注射液是将盐酸多柔比星包封于聚乙二醇(PEG)化脂质体中,改变了传统蒽环类药物的药代动力学。经研究表明,盐酸多柔比星脂质体在临床上应用广泛,2008年至2013年期间，上海复旦张江生物医药股份有限公司、石药集团欧意药业有限公司、常州金远药业制造有限公司3家企业的盐酸多柔比星脂质体注射液获批上市，通常在6000元至8000元之间。 盐酸多柔比星脂质体多少钱一支 盐酸多柔比星脂质体注射液是一种抗肿瘤抗生素,可嵌入DNA核苷碱基对,干扰转录过程,阻止mRNA 的形成,从而起到抗肿瘤的作用。盐酸多柔比星脂质体一般需要6000元到8000元左右一支，盐酸多柔比星脂质体属于一种细胞毒性药物，而且可作为一线全身化疗的药物，对于各种癌细胞可以起到治疗的效果。 盐酸多柔比星脂质体2022最新价格 盐酸多柔比星脂质体有国产的仿制药，也有国外的原研药，有很多患者选择了国产的盐酸多柔比星脂质体注射液，价格一般都在6000元至8000元之间，当然也有很多患者喜欢购买原研药，目前据医伴旅所知的规格为20mg/10ml的盐酸多柔比星脂质体原研药价格为8500元左右，本品应为每2-3周静脉内给药20mg/㎡，因此一个月使用两瓶就可以了，一个月仅需17000元左右，也是十分划算的。 相关热文推荐：Belzutifan(贝组替凡)用法用量,怎么服用？

Belzutifan(贝组替凡)为口服片剂，被批准用于治疗无需立即手术、与希林（VHL）综合征相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤的患者。Welireg是第一个获批治疗VHL综合征的系统性疗法。那么，Belzutifan(贝组替凡)用法用量,怎么服用？ VHL综合征 VHL综合征是一种罕见而严重的遗传性疾病，患者有患良性血管肿瘤以及包括RCC在内的多种癌症的风险。高达70%的VHL综合征患者发生RCC，这也是VHL综合征患者死亡的主要原因。Welireg是一种新型、强效、选择性、口服缺氧诱导因子-2α (HIF-2α）抑制剂，靶向抑制HIF-2α，阻断细胞生长、增殖以及阻止异常血管形成。 Belzutifan(贝组替凡)用法用量 Belzutifan(贝组替凡)的推荐剂量为120 mg，口服给药，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。 Belzutifan(贝组替凡)怎么服用 Belzutifan(贝组替凡)应在每天同一时间服用，可与或不与食物同服。建议患者整片吞服。吞咽前请勿咀嚼、压碎或掰开Belzutifan(贝组替凡)。 漏服处理方式 如果漏服一剂Belzutifan(贝组替凡)，可在同一天尽快服用。第二天恢复Belzutifan(贝组替凡)的常规每日给药方案。请勿服用额外的片剂来弥补漏服的剂量。如果在服用Belzutifan(贝组替凡)后的任何时间发生呕吐，请勿重新服药。第二天服用下一剂量。 针对不良反应的剂量调整 首次减量：Belzutifan(贝组替凡)口服，每日一次 第二次减量：Belzutifan(贝组替凡)40 mg口服，每日一次 第三次减量：永久停药. 相关热文推荐：Belzutifan(贝组替凡)治疗肿瘤效果怎么样？

希佩尔·林道综合征(VHL)是一种罕见的遗传性疾病,目前全球患者超过20万人,在贝组替凡 (belzutifan)获批前无系统的治疗方案。不幸的是,VHL患者一生有超过70%的概率发展成为肾细胞癌( RCC)或其他相关癌症,成为VHL患者主要的死亡原因。 Belzutifan(贝组替凡)的作用 贝组替凡 (belzutifan)是FDA批准的首个HIF-2α抑制剂疗法。通过抑制HIF-2α,贝组替凡(belzutifan)可降低与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。在VHL相关的RCC患者中的客观缓解率达到49%,其中有超过一半的患者疗效持续时间超过12个月,具有令人满意的有效性。 Belzutifan(贝组替凡)治疗肿瘤效果 一项Ⅱ期临床试验结果表明, belzutifan对VHL相关RCC患者的客观缓解率为49% ,对CNS血管母细胞瘤患者的客观缓解率为63% ,对 pNET患者的客观缓解率为83%。 2021年泌尿生殖系统癌症研讨会上发表的结果显示,36.1%的VHL相关肾癌患者对belzutifan有部分反应,62.3%的患者使用belzutifan后病情稳定,91.8%的患者在使用belzutifan后透明细胞RCC病变的范围缩小。 另一项Ⅱ期临床试验结果显示, belzutifan联合cabozan-tinib对晚期RCC患者具有良好的治疗作用,88%的患者可表现肿瘤萎缩。Belzutifan最常见的不良反应包括贫血、缺氧、肌酐升高以及头痛头晕等。 相关热文推荐：Belzutifan(贝组替凡)纳入医保了吗？

2021年3月16日默克制药公司向美国食品药品管理局(FDA)递交HIF-2α抑制药贝组替凡(belzutifan)口服片的上市申请(NDA)。美国FDA接受该公司的NDA,并对用于治疗VHL综合征相关ccRCC和 RCC授予突破性药物资格(BTD)和罕见疾病用药的认定(ODD),给予优先审评资格。2021年8月13日贝组替芬片批准在美国上市，用于治疗患有希佩尔-林道(VHL)综合征,相关疾病的成年患者或不需要立即手术的患者,商品名为Welireg。这是美国FDA首次批准治疗VHL综合征的新药,也是全球唯一的治疗药，那么，Belzutifan(贝组替凡)纳入医保了吗？ Belzutifan(贝组替凡)纳入医保了吗 Belzutifan(贝组替凡)目前并没有在中国上市，没有进入中国的药品也是没有办法进入医保的。在国外，Welireg（Belzutifan）40mg*90粒/瓶规格的销售价格大概在27571美元每瓶，患者想要购买也就只有自行前往海外这一条路可以走。 如何购买Belzutifan(贝组替凡) 由于Belzutifan(Welireg)并没有在中国上市，患者在购买时还是需要自己前往国外进行购买的，问题也往往接踵而至，医药费已经在17万左右了，再加上来回国内的费用，可谓说是天文数字了，并且在国外，语言不通以及药品真伪都是一个患者很难解决的难题。 因此更多的人选择求助国内海外医疗服务机构来帮助自己购买该药品，在价格方面上，一瓶Welireg（Belzutifan）需要15万元，按照Belzutifan的推荐剂量为120 mg，口服给药，每日一次来看，一个月仅需要一瓶Belzutifan，在购药渠道上，患者只需要坐在家里，等待海外直邮的药品送货到家即可，十分快捷方便。 相关热文推荐：Belzutifan(Welireg)2022最新价格,多少钱一盒？

Belzutifan是由默沙东公司研发的一种选择性缺氧诱导因子-2a( HIF-2c)抑制剂,于2021年8月13日经美国FDA 批准上市，商品名为Welireg，主要用于治疗希佩尔·林道综合征( VHL综合征)以及与VHL综合征相关的肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统( CNS)血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤( pNET)。该药暂未在中国上市，目前Belzutifan40mg*90粒/瓶规格的销售价格大概在27571美元每瓶，十分昂贵。 Belzutifan(Welireg)2022最新价格 Belzutifan暂译名为贝组替芬,亦译为贝组替泛、贝组替凡、贝尔祖蒂凡、贝尔苏替芬、贝尔祖替法林等。目前Belzutifan并没有在中国上市，想要购买该药物只能前往国外，在国外，Welireg（Belzutifan）40mg*90粒/瓶规格的销售价格大概在27571美元每瓶，按照每个月一瓶的服用量来计算，每个月患者就需要花费大概17.6w元人民币，价格还是非常的昂贵。 Belzutifan(Welireg)多少钱一盒 由于Belzutifan(Welireg)并没有在中国上市，患者在购买时还是需要自己前往国外进行购买的，问题也往往接踵而至，医药费已经在17万左右了，再加上来回国内的费用，可谓说是天文数字了，并且在国外，语言不通以及药品真伪都是一个患者很难解决的难题。 因此更多的人选择求助国内海外医疗服务机构来帮助自己购买该药品，在价格方面上，一瓶Welireg（Belzutifan）需要15万元，按照Belzutifan的推荐剂量为120 mg，口服给药，每日一次来看，一个月仅需要一瓶Belzutifan，在购药渠道上，患者只需要坐在家里，等待海外直邮的药品送货到家即可，十分快捷方便。 热文推荐：氯法齐明可以和贝达喹啉一起使用吗？