Belzutifan(贝组替凡)治疗肿瘤效果怎么样？
郭药师
2025-01-21 18:13:10
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希佩尔·林道综合征(VHL)是一种罕见的遗传性疾病,目前全球患者超过20万人,在贝组替凡 (belzutifan)获批前无系统的治疗方案。不幸的是,VHL患者一生有超过70%的概率发展成为肾细胞癌( RCC)或其他相关癌症,成为VHL患者主要的死亡原因。
Belzutifan(贝组替凡)的作用
贝组替凡 (belzutifan)是FDA批准的首个HIF-2α抑制剂疗法。通过抑制HIF-2α,贝组替凡(belzutifan)可降低与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。在VHL相关的RCC患者中的客观缓解率达到49%,其中有超过一半的患者疗效持续时间超过12个月,具有令人满意的有效性。
Belzutifan(贝组替凡)治疗肿瘤效果
一项Ⅱ期临床试验结果表明, belzutifan对VHL相关RCC患者的客观缓解率为49% ,对CNS血管母细胞瘤患者的客观缓解率为63% ,对 pNET患者的客观缓解率为83%。
2021年泌尿生殖系统癌症研讨会上发表的结果显示,36.1%的VHL相关肾癌患者对belzutifan有部分反应,62.3%的患者使用belzutifan后病情稳定,91.8%的患者在使用belzutifan后透明细胞RCC病变的范围缩小。
另一项Ⅱ期临床试验结果显示, belzutifan联合cabozan-tinib对晚期RCC患者具有良好的治疗作用,88%的患者可表现肿瘤萎缩。Belzutifan最常见的不良反应包括贫血、缺氧、肌酐升高以及头痛头晕等。
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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年2月26日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215383
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