导读：泊马度胺（Pomalidomide）是一种免疫调节剂，属于第三代度胺类药物，由美国塞尔基因公司研发，具有抗肿瘤活性，能够用于治疗多发性骨髓瘤（MM），这篇文章主要讲了泊马度胺的作用机制、用药说明、副作用及副作用处理的内容。作用机制泊马度胺通过抑制肿瘤坏死因子、降低IL-6的表达，并能阻断PI3K-Akt途径的激活，增强自然杀伤（NK）细胞和抗体依赖细胞介导的细胞毒性作用（ADCC）。泊马度胺能抑制血管生成因子（VEGF）的表达，从而抑制血管生成。泊马度胺通过活化CRBN的下游信号，促使CRBN结合后阻止部分底物的结合，同时促进某些底物的泛素化降解，诱导凋亡。泊马度胺于2013年2月在美国获得批准用于治疗多发性骨髓瘤。用药说明在具体使用上，泊马度胺为口服片剂，以28天为一周期，在第1~21天服用，直至疾病发生进展或是不能耐受。建议在饭前至少2小时或饭后2小时服用，每日最好在同一时间服用。泊马度胺应使用饮用水冲服，并且不可碾碎或打开胶囊服用。同时，患者在治疗期间应多注意饮食习惯，多吃水果蔬菜，适当运动，并保持心情舒畅。副作用泊马度胺也存在一些副作用。在呼吸系统方面，可能会引起呼吸困难、口咽痛、鼻衄以及咳嗽等不良反应。在血液和淋巴系统方面，可能导致血小板减少、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少以及贫血等。泊马度胺还可能对皮肤和附属组织、代谢与营养等产生副作用，如多汗、皮肤干燥、瘙痒、盗汗、高血钙、低血钾和低血钠等。需要注意的是，对泊马度胺过敏者禁止使用，肾功能不全者、血小板减少、深静脉血栓形成等患者应在医生的指导下谨慎使用。副作用管理对于皮肤反应，建议保持皮肤清洁和湿润，使用温和的洗浴用品避免过度刺激皮肤。如果出现皮肤反应，及时咨询医生，可能需要局部药物治疗或其他措施。定期进行血液检测，并监测血栓形成的征兆。根据副作用的严重程度，医生可能会调整剂量、改变用药时间或联合其他药物来减轻症状。充足休息和睡眠，保持良好的生活习惯，例如定时作息和规律的运动。遵循医生的用药指导，并按时服药。尽量将药物与饮食一起服用，这有助于减少胃部不适的发生。泊马度胺具有一些副作用，但在专业医生的指导下，通过合理的用药和副作用管理，可以最大限度地减少副作用的影响，并确保治疗效果的最大化。患者在用药过程中应保持与医生的密切沟通，及时反馈任何不适或异常反应，以便及时调整治疗方案。

泊马度胺（Pomalidomide）价格的调整通常受政策和市场因素的影响，难以精确预测未来的价格走势。建议您关注医药行业的最新消息和通知，以获取最准确的信息。截至2024年3月，泊马度胺已经在中国上市但是尚未进入医保目录当中，因此更多人选择使用印度版本的泊马度胺进行治疗，价格实惠，效果良好。关于泊马度胺泊马度胺(Pomalidomide)是继沙利度胺、来那度胺之后的新一代免疫调节剂(IMiD)，其可通过发挥更强的免疫调节、骨髓微环境调节及抗肿瘤活性作用，从而应用于治疗接受过二线及以上治疗（包括来那度胺或者1种蛋白酶体抑制剂）的复发难治性多发性骨髓瘤患者。更多关于泊马度胺的资讯可以参考：泊马度胺(Pomalidomide)是什么药？该篇文章详细介绍了泊马度胺的各项信息。泊马度胺价格泊马度胺原研药由美国新基公司研发的，其价格比较高一些，1mg/片-2片/瓶售价1580.78美元，4mg/片-21片/瓶售价16516.93美元，折合人民币分别为11000~115000元左右。泊马度胺印度版价格虽然泊马度胺已经在中国上市，但截至2024年3月该药尚未被纳入国家医保当中，患者需要全额自费，泊马度胺价格高昂，因此更多人选择使用印度版本的泊马度胺进行治疗，以下为印度版泊马度胺规格及价格参考：1、印度海德隆的泊马度胺规格为2mg*21粒胶囊参考价格区间在400~550元左右，规格为4mg*21粒胶囊参考价格区间在450~600元之间。2、印度NATCO的泊马度胺规格为2mg*21粒胶囊参考价格区间在400~550元左右，规格为4mg*21粒胶囊参考价格区间在800~950元之间。泊马度胺国内购买渠道1、医院药房：患者可以在医院就诊后直接在医院药房购买泊马度胺，医生会根据患者的处方进行开药。2、药店：患者可以前往有资质的药店购买泊马度胺，需提供医生处方。3、互联网药店：一些正规的互联网药店也提供泊马度胺的销售服务，患者可在线下单购买。海外购买泊马度胺的渠道1、跨境电商平台：如亚马逊、eBay等跨境电商平台上可能有海外卖家销售泊马度胺。2、国际药品进口代购网站：一些专门从国外进口药品的代购网站可能会有泊马度胺的销售。3、寻找海外医疗服务机构：患者可以通过微信、电话等途径寻找海外医疗服务机构，获取治疗方案和报价。寻找海外医疗服务机构的优点1、获取高价或尚未上市的药物：海外医疗服务机构可以提供国内价格昂贵的药物，或者一些尚未在国内上市的药物，为患者提供更多治疗选择。2、购药过程有保障：通过与海外医疗服务机构签订三方合约，可以保障购药过程的真实性和合法性，确保患者购买到真正需要的药品。3、药品质量保障：与海外医疗服务机构合作购药，可以保证所购药品的质量和安全，避免购买到假冒伪劣药物或劣质药品。4、价格实惠：有些海外医疗服务机构提供的药品价格可能比国内更为实惠，患者可以以更合理的价格购买到所需的药物。5、法律合规：购药过程中签订的三方合约可以保障患者的合法权益，确保购药流程符合当地法律法规，避免可能的风险和纠纷。寻找海外医疗服务机构购药大体流程1、咨询与评估：患者首先与海外医疗服务机构进行联系，提供自身的病情资料和购药需求，接受专业医生的评估和建议。2、药物选择与建议：医疗服务机构根据患者的病情和需求，提供适合的药物选择和用药建议，包括药物种类、剂量、使用方法等。3、三方合约签订：患者与海外医疗服务机构签订三方合约，明确购药的具体条件、价格、数量、交付方式等，保障双方权益。4、支付及订单确认：患者按照合约约定支付购药费用，医疗服务机构确认订单并安排发货事宜。5、发货及物流配送：医疗服务机构按照约定时间发货，提供详细的物流信息，并确保药物在合理时间内送达患者手中。6、药品收货和验收：患者收到药品后，仔细核对药品信息、数量和包装，确保符合订单要求，如有问题及时联系医疗服务机构处理。7、药品使用及随访：患者按照医生建议正确使用药物，定期进行随访和复查，如有疑问或不良反应应及时沟通医疗服务机构。热文推荐：伏立诺他治疗皮肤T细胞淋巴瘤的治疗效果如何？

吃泊马度胺水肿主要是药物副作用导致，可通过限制盐分摄入、抬高受影响部位、穿压力袜、 适量运动、保持水分平衡、注意保暖、药物治疗、调整用药等措施处理，改善水肿的效果都比较好。关于泊马度胺泊马度胺(Pomalidomide)是一种类似沙利度胺和来那度胺的第三代免疫调节剂(IMiD)，泊马度胺对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤有效。吃泊马度胺水肿的常见原因1、药物副作用：泊马度胺的副作用之一可能包括水肿，药物可能会影响身体对水分和盐分的处理，导致液体在体内积聚，从而引起水肿。2、血管性水肿：泊马度胺可能引起血管性水肿，由于血管通透性增加，导致液体从血管渗透到周围组织的情况，出现这种情况可能是由于药物对血管内皮细胞的影响，或者是药物引起的免疫反应。3、药物相互作用：如果患者同时使用其他药物，泊马度胺可能与这些药物发生相互作用，导致水肿。某些降压药物、抗炎药物等可能与泊马度胺产生相互作用，影响水分代谢，进而引起水肿。泊马度胺引起水肿的处理措施1、限制盐分摄入：减少食盐，以及腌制食品的摄入，比如咸菜、腊肉等，有助于控制水肿。2、抬高受影响部位：在休息时尽量抬高水肿的部位，如腿部，以帮助液体回流，可以帮助减少肿胀。3、穿压力袜：如果出现下肢水肿，穿着压力袜可以帮助改善血液循环，减轻水肿。4、适量运动：平时可适当进行运动，如散步、慢跑等，可以帮助促进血液循环，减少水肿。5、保持水分平衡：适量饮水有助于维持身体水分平衡，但应避免过量饮水，以免加重水肿。6、注意保暖：有助于促进血液循环，缓解疲劳，特别要注意水肿部位的保暖。7、药物治疗：在医生指导下使用利尿剂来帮助排除体内多余的水分。8、调整用药：如果水肿严重或持续不减，医生可能会调整用药治疗方案或采取其他处理措施。泊马度胺的副作用1、血液和淋巴系统疾病：中性粒细胞减少、贫血、血小板减少、白细胞减少、发热性中性粒细胞减少、淋巴细胞减少。2、全身性疾病：疲乏、虚弱、外周水肿、发热、寒战。3、胃肠道疾病：恶心、便秘、腹泻、呕吐。4、肌肉骨骼和结缔组织疾病：背痛、肌肉骨骼胸痛、肌肉痉挛、关节痛、肌无力。5、神经系统疾病：头晕、周围神经病变、头痛、震颤。6、皮肤和皮下组织疾病：皮疹、瘙痒、皮肤干燥、多汗、夜间盗汗。总结以上建议仅供参考，具体的处理措施应由医生根据患者的具体情况制定。在使用泊马度胺期间，患者应定期进行随访检查，以便能够及时发现并处理副作用。相关热文推荐：罗米司亭突然停用会怎样？

泊马度胺(Pomalidomide)是免疫调节剂。泊马度胺(Pomalidomide)是一种新型免疫调节剂，具有高效免疫调节的作用，治疗复发性、难治性骨髓瘤的效果显著。临床研究显示其耐受性较好，且给药方便，与沙利度胺和来那度胺相比，用量较小，疗效更佳。泊马度胺(Pomalidomide)于2013年2月被美国FDA批准用于治疗先前已经接受过包括来那度胺和硼替佐米治疗的，但又出现疾病进展的多发性骨髓瘤患者。泊马度胺(Pomalidomide)药物介绍泊马度胺(Pomalidomide)由新基（Celgene）公司研发，于2013年2月8日获美国FDA批准上市。泊马度胺(Pomalidomide)是沙利度胺的类似物，是一种具有抗肿瘤活性的免疫调节剂。在体外细胞试验中，泊马度胺(Pomalidomide)抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。此外，泊马度胺(Pomalidomide)抑制来那度胺-耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖，以及与地塞米松联用协同增效，诱导来那度胺-敏感和来那度胺-耐药肿瘤细胞株凋亡。适用于既往接受过至少2种药物(包括来那度胺和硼替佐米)且治疗进行中或停药60d内疾病进展的多发性骨髓瘤患者。泊马度胺(Pomalidomide)属于口服胶囊制剂，每粒含1mg、2mg、3mg或4mg泊马度胺。泊马度胺(Pomalidomide)连续28天为一个周期，从第1-21天建议用药4mg，每天一次，直到症状改善。功效与作用一、功效：泊马度胺(Pomalidomide)是新一代免疫调节剂，比沙利度胺和来那度胺更有效、毒性更小。2013年2月被美国食品和药物管理局批准用于治疗先前曾接受包括来那度胺和硼替佐米治疗但出现疾病进展的多发性骨髓瘤患者。二、作用：1、直接杀伤肿瘤细胞作用：泊马度胺(Pomalidomide)是一种沙利度胺类似物，可抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成、增强T细胞和自然杀伤细胞介导的免疫反应、诱导肿瘤细胞凋亡，在各类恶性肿瘤、免疫性疾病的治疗中受到广泛关注。2、免疫调节及抑制血管新生作用：泊马度胺(最初为CC-4047或3-氨基-沙利度胺)是沙利度胺的衍生物，具有抗血管生成和免疫调节剂的作用。泊马度胺作为最新的免疫调节剂，在体外显示出显著的抗增殖和促凋亡作用。治疗效果在复发或难治性多发性骨髓瘤患者的1/2期试验中，泊马度胺(Pomalidomide)、硼替佐米和地塞米松的组合显示出有希望的结果。旨在评估这种三联疗法对曾接受来那度胺治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。方法：在21个国家的133家医院和研究中心进行了一项随机、开放、3期试验。招募了诊断为多发性骨髓瘤和可测量疾病的患者(年龄≥18岁)，东部肿瘤协作组的表现状态为0-2，他们接受了1-3个先前的方案，包括至少连续两个周期的含来那度胺的方案。采用4个一组的置换封闭设计，将患者随机(1:1)分配到硼替佐米和地塞米松组(加或不加泊马度胺)，根据年龄、既往用药次数和筛选时β2微球蛋白浓度进行分层。硼替佐米(13mg/m2)静脉给药，直到方案修改1，然后在前8个周期的第1、4、8和11天静脉给药或皮下给药，随后在第1和8天给药。地塞米松(20mg[10mg，如果年龄>75岁])在硼替佐米给药的当天和第二天口服给药。分配了泊马度胺的患者在第1-14天口服4mg。治疗周期为每21天。结果：559名患者入选。281名患者接受泊马度胺、硼替佐米和地塞米松治疗，278名患者接受硼替佐米和地塞米松治疗。中位随访时间为15.9个月(IQR9.9-21.7)。与硼替佐米和地塞米松相比，泊马度胺、硼替佐米和地塞米松显著改善了无进展生存期。278名患者接受了至少一剂泊马度胺、硼替佐米和地塞米松，270名患者接受了至少一剂硼替佐米和地塞米松，这些患者被纳入安全性评估。由此可见，与硼替佐米和地塞米松相比，以前接受过来那度胺的复发或难治性多发性骨髓瘤患者在接受泊马度胺、硼替佐米和地塞米松治疗时，其无进展生存期显著提高。副作用泊马度胺(Pomalidomide)治疗过程中最常见的不良反应为肌肉骨骼疼痛、腹痛、恶心、贫血、疲劳、便秘、血小板减少等。PRIMA试验研究了以铂类为基础的化疗方案一线治疗晚期卵巢癌患者后使用泊马度胺(Pomalidomide)的安全性。所有初次接受泊马度胺(Pomalidomide)治疗的患者，32%接受泊马度胺(Pomalidomide)治疗的患者出现严重不良反应。超过2%的患者出现严重不良反应，包括血小板减少症、贫血和小肠梗阻。致命的不良反应发生在0.4%的患者中，包括肠穿孔和胸腔积液(各1例)。接受泊马度胺(Pomalidomide)治疗的患者中有12%发生MDS/急性髓细胞白血病。超过1%接受泊马度胺(Pomalidomide)治疗的患者出现导致永久停药的不良反应，包括血小板减少症、贫血以及恶心和中性粒细胞减少症。不良反应导致80%的患者剂量减少或中断，最常见的是血小板减少症、贫血和中性粒细胞减少症。总结泊马度胺(Pomalidomide)为第二代免疫调节药物。该药物被批准用于之前接受过至少2种治疗(包括来那度胺和硼替佐米)并在最后一次治疗完成之日或60天内出现疾病进展的多发性骨髓瘤患者。相关热文推荐：尼拉帕利(Niraparib)引起的腹痛、失眠、血小板减少、脚肿等副作用怎么办？

Pomalidomide的上市信息Pomalidomide(泊马度胺)是第3代免疫调节剂（IMiD），2013年美国食品药品管理局批准泊马度胺用于治疗复发难治MM，并于2020年5月又批准其用于治疗艾滋病相关卡波西肉瘤。泊马度胺于2020年11月在中国获批上市。Pomalidomide的适应症Pomalidomide与地塞米松联用，适用于既往接受过至少两种治疗，且在最后一次治疗期间或治疗结束后60天内发生疾病进展的成年多发性骨髓瘤。用法用量Pomalidomide的推荐起始剂量是4mg，每天服用一次，在每个疗程的第1-21天服用(28天为一个治疗疗程)，需要与地塞米松联用。泊马度胺可用水整个吞服，但是不要咀嚼或打开胶囊，可与或不与食物同服。Pomalidomide的用药注意事项1、胚胎-胎儿毒性：泊马度胺是沙利度胺类似物，具有人体致畸性，可能会导致胎儿出生缺陷或胚胎-胎儿死亡，因此，妊娠女性应禁用泊马度胺。2、静脉和动脉血栓栓塞：对于有已知风险因素，包括有血栓史的患者，建议使用泊马度胺治疗期间进行血栓的预防治疗。3、血液学毒性：用药治疗期间应注意监测血液学毒性，特别是中性粒细胞减少，该开始用药的8周每周监测一次全血细胞计数，随后改为每月监测一次，患者可能需要暂缓用药或调整剂量。4、肝毒性：用药期间必须每月对肝功能进行监测，并根据肝酶的水平评估是否需要停止用药。5、严重的皮肤反应：出现2-3级皮疹时需中断或停用泊马度胺，4级皮疹、剥脱性或大疤性皮疹或其他严重的皮肤反应应永久停止用药。6、眩晕和意识模糊：不要服用可能导致眩晕或意识模糊的其他药物。7、神经病变：接受泊马度胺联合低剂量的地塞米松治疗的受试者中可发生神经病变、周围神经病变。8、第二原发恶性肿的风险：已报道了急性髓系白血病的病例。11、肿瘤溶解综合征：在治疗前具有高肿瘤负荷的患者发生TLS风险更高，用药期间需要密切监视，并采取适当的预防措施。12、超敏反应：包括血管性水肿、严重过敏反应，发生血管性水肿或严重过敏反应的患者应永久停止用药。Pomalidomide的临床治疗效果在2期MM-014研究中，对复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的来那度胺预处理患者进行了安全性和有效性评估。从第1-21天开始，患者每天接受4mg泊马度胺，每周接受40mg地塞米松(28天周期)。按照方案，所有患者(n=112)在其最近的既往方案中接受了来那度胺，ORR为77.7%，中位随访时间为17.2个月，1年PFS率为75.1%。最常见的血液学3/4级治疗中出现的不良事件是中性粒细胞减少症。参考文献：SiegelDS,SchillerGJ,SamarasC,SebagM,BerdejaJ,GangulyS,MatousJ,SongK,SeetCS,TalamoG,Acosta-RiveraM,BarM,QuickD,AnzB,FonsecaG,ReeceD,PierceallWE,ChungW,ZafarF,AgarwalA,BahlisNJ.Pomalidomide,dexamethasone,anddaratumumabinrelapsedrefractorymultiplemyelomaafterlenalidomidetreatment.Leukemia.2020Dec;34(12):3286-3297.doi:10.1038/s41375-020-0813-1.Epub2020May6.PMID:32376855;PMCID:PMC7685974.相关热文推荐：泊马度胺长期服用的副作用和相关处理措施？

泊马度胺长期服用的副作用主要包括疲劳、呼吸困难、贫血、便秘、恶心、腹泻、背痛、上呼吸道感染、血小板减少症、周围水肿、肌肉骨骼胸痛等。上市信息泊马度胺(Pomalidomide)由新基（Celgene）公司研发，于2013年2月8日获美国食品药品管理局批准上市，之后于2013年8月5日获得欧洲药物管理局批准上市。泊马度胺长期服用的副作用1、血液和淋巴系统疾病：中性粒细胞减少、贫血、血小板减少、白细胞减少、发热性中性粒细胞减少、淋巴细胞减少。2、全身性疾病：疲乏、虚弱、外周水肿、发热、寒战。3、胃肠道疾病：恶心、便秘、腹泻、呕吐。4、肌肉骨骼和结缔组织疾病：背痛、肌肉骨骼痛、胸痛、肌肉痉挛、关节痛、肌无力。5、感染和侵染性疾病：上呼吸道感染、肺炎、泌尿道感染、败血症。6、代谢和营养类疾病：食欲减退、高钙血症、低钾血症、高血糖、低钠血症、脱水。7、呼吸、胸和纵隔疾病：呼吸困难、咳嗽、鼻出血、排痰性咳嗽、咽痛。8、神经系统疾病：头晕、周围神经病变、头痛、震颤。9、皮肤和皮下组织疾病：皮疹、瘙痒、皮肤干燥、多汗、夜间盗汗。10、精神疾病：焦虑、意识模糊、失眠。泊马度胺长期服用副作用的处理措施1、疲劳：保持充足的休息，根据病情和体力进行适当的活动。2、呼吸困难：若症状较轻，可观察为主，若症状严重，应及时就医，必要时给予吸氧、雾化等治疗。3、贫血：根据贫血程度采取相应的治疗措施，如药物治疗、输血等，平时增加富含铁元素和蛋白质的食物摄入，比如猪肝等。4、便秘：增加膳食纤维摄入，如水果、蔬菜、全麦食品等，适当增加运动，促进肠道蠕动，保持充足的水分摄入，必要时可使用缓泻剂，但需遵医嘱。5、恶心、腹泻：饮食清淡，少食多餐，避免进食辛辣、油腻、异味的食物。6、背痛、肌肉痛：保持正确的坐姿和站姿，避免长时间保持同一姿势，进行适当的肌肉放松运动，如瑜伽、按摩等，疼痛严重时，可使用止痛药，如布洛芬等。7、上呼吸道感染：注意保暖，保持良好的生活习惯，增强免疫力；必要时可遵医嘱使用抗生素或其他抗感染药物治疗。8、血小板减少症：避免外伤，遵医嘱使用升血小板药物，如促血小板生成素等。9、周围水肿：限制钠盐摄入，减少水分滞留，平时注意抬高水肿部位，利于水分回流，避免长时间站立或坐着。10、皮疹、瘙痒、皮肤干燥：保持皮肤清洁，避免抓挠，使用温和的护肤品，避免刺激性化妆品。11、失眠、头痛：保持良好的作息时间，避免饮用咖啡、茶等刺激性饮料。泊马度胺治疗多发性骨髓瘤的效果研究在一项随机、开放、3期试验中，招募了559名诊断为多发性骨髓瘤和可测量疾病的患者，随机分配到硼替佐米和地塞米松组，分配至泊马度胺组的患者在第1-14天口服4mg。281名患者接受泊马度胺、硼替佐米和地塞米松治疗，278名患者接受硼替佐米和地塞米松治疗。中位随访时间为15.9个月，与硼替佐米和地塞米松相比，泊马度胺、硼替佐米和地塞米松显著改善了无进展生存期，中位数为11±20个月，硼替佐米和地塞米松组为7±10个月。与硼替佐米和地塞米松相比，以前接受过来那度胺的复发或难治性多发性骨髓瘤患者在接受泊马度胺、硼替佐米和地塞米松治疗时，其无进展生存期显著提高。总结在使用泊马度胺治疗期间应密切关注身体状况，并与医生保持密切沟通，根据医生建议调整治疗方案。若副作用持续加重，应及时就诊。参考文献：RichardsonPG,OriolA,BeksacM,LiberatiAM,GalliM,SchjesvoldF,LindsayJ,WeiselK,WhiteD,FaconT,SanMiguelJ,SunamiK,O'GormanP,SonneveldP,RobakP,SemochkinS,ScheyS,YuX,DoerrT,BensmaineA,BiyukovT,PelusoT,ZakiM,AndersonK,DimopoulosM;OPTIMISMMtrialinvestigators.Pomalidomide,bortezomib,anddexamethasoneforpatientswithrelapsedorrefractorymultiplemyelomapreviouslytreatedwithlenalidomide(OPTIMISMM):arandomised,open-label,phase3trial.LancetOncol.2019Jun;20(6):781-794.doi:10.1016/S1470-2045(19)30152-4.Epub2019May13.PMID:31097405.相关热文推荐：尼达尼布的疗效和副作用？

泊马度胺为第三代免疫调节剂，通过结合CRBN靶点介导发挥抗肿瘤和免疫调节作用，还可通过抗血管生成、对骨髓微环境造成影响而达到抗多发性骨髓瘤(MM)目的。 关于泊马度胺 泊马度胺在2013年获得美国食品药品监督管理局(FDA) 和欧洲药品管理局(EMA)的批准，用于治疗既往暴露于来那度胺和PI (通常是硼替佐米)后的RRMM患者。基于一项重要的临床试验MM-003，该研究结果显示泊马度胺联合低剂量地塞米松(Pd)治疗RRMM时具有较高的缓解率和可控的不良反应，因此泊马度胺联合低剂量地塞米松被认为是三联药物组合的基石。2020年11月泊马度胺经过我国国家药监局审批用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。 泊马度胺的作用 1、免疫调节作用 泊马度胺作为新型免疫调节剂，具有更强的增强免疫反应的作用，在降低肿瘤坏死因子-a (TNF-a)、 白细胞介素(IL-1β、IL-6和IL-12)等致病因子产生方面较前两代免疫抑制剂更有效。 2、抑制骨髓微环境作用 泊马度胺通过调节多种细胞因子和细胞表面粘附分子,减少了骨髓瘤细胞和骨髓基质细胞之间的直接相互作用，抑制了允许骨髓瘤细胞生长和增殖的IL-6、IGF-1、TNF-a等细胞因子以及LFA1、ICAM-1、VCAM-1和VLA-4等细胞表面粘附分子的产生，使骨髓瘤细胞与骨髓基质细胞的粘附能力下降，借此抑制骨髓瘤细胞的生长增殖,并能部分克服细胞表面粘附所介导的耐药性。 3、抗肿瘤作用 研究发现泊马度胺通过下调真核起始因子(eIF4E) 的水平，抑制转录因子C/EBPβ的翻译并降低干扰素调节因子IRF4和MYC的下游表达，抑制MM的生长增殖。 泊马度胺的治疗效果 1、治疗RRMM Miguel等在III期临床试验MM-003中比较了泊马度胺联合低剂量地塞米松(POM+LoDEX)和高剂量地塞米松(POM+HiDEX)治疗RRMM患者的临床疗效和安全性[1]。 该研究纳入了前期来那度胺或硼替佐米治疗失败的455名RRMM患者，将患者随机分配到POM+LoDEX组(n=302, POM 4mg/d,第1~21天，DEX 40mg/d,第1、8、15、22天)和POM+HiDEX组(n=153, DEX 40mg/d,第1~4、9~12、17~20天)，28天为一个治疗周期，直到出现患者无法耐受的不良反应或疾病进展。 结果显示当中位随访时间为10.0个月时，两组患者的中位无进展生存(PFS)期分别为4.0个月和1.9个月(P<0.0001 ),中位总生存期( OS)期分别为12.7个月和8.1个月(P=0.0285)， 总反应率(ORR)分别为31%和10% (P<0.0001)。 安全性分析显示不良事件(AE)较其他IMiD报道结果未见明显增加。 研究肯定了POM+LoDEX方案治疗RRMM患者的疗效和安全性，也为以该方案为基础的联合方案提供了有力的临床支持。 2、其他联合方案 Dimopoulos等进行了一项评估达雷妥尤单抗联合泊马度胺、地塞米松(D/PD)与泊马度胺联合地塞米松(PD) 治疗RRMM患者的II期临床研究,研究纳入了304位RRMM患者。达雷妥尤单抗1800mg皮下注射或16mg/kg静脉注射，第1~2周期，1次/周;第3~6周期，1次/2周;第7周期及以后，1次/4周，泊马度胺4mg/d口服，第1~21天，DEX40mg/d口服，第1、8、15、22天，每28天为一个治疗周期。 结果显示当中位随访时间为16.9个月时，D/PD组和PD组的中位PFS期分别为12.4个月和6.9个月(P=0.0018)，≥CR的患者分别为25%和4% (P<0.0001)， 研究结果证明与单独使用PD方案相比，RRMM患者能从D/PD方案得到显著的无进展生存期获益以及更深程度的缓解。 总结 国内外诸多临床研究表明，泊马度胺对于多线复发的RRMM患者具有显著的临床优势。尤其是在国内来那度胺和PI耐药患者不断增多的今天，这种新型IMiD的获批势必会给大部分RRMM患者带来PFS、OS及疾病缓解程度等多方面的获益，也为临床工作时治疗方案的选择提供了新的思路。 参考文献 [1]方向标.Clinical Study of Pomalidomide Plus Cyclophosphamide and Dexamethasone in the Treatment of Relapsed and Refractory Multiple Myeloma[D].蚌埠医学院,2023. 相关热文推荐：伏立诺他的注意事项及药物相互作用？ https://www.1blv.com/newsDetail/121726.html

用泊马度胺治疗后的生存期是多久和患者实际的病情和体质有关，一项前瞻性研究表明，对于多发性骨髓瘤复发或难治患者而言，泊马度胺联合地塞米松的长期应用能够带来长期的疗效。研究结果显示，患者在使用该治疗方案后，其平均生存期可持续至少2年以上。但患者病情不同，吸收效果不同，反应不同，生存期也是不一样的。 泊马度胺试验数据 在复发或难治性多发性骨髓瘤患者的1/2期试验中，泊马度胺、硼替佐米和地塞米松的联合治疗显示出了良好的效果。一项试验旨在评估这种三联疗法在既往接受来那度胺治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。 研究方法 在21个国家的 133 家医院和研究中心开展了一项随机、开放标签的 3 期试验（NCT01734928）。招募了确诊为多发性骨髓瘤且病情可测量、东部合作肿瘤学组表现状态为0-2级的患者（年龄≥18岁），这些患者之前接受过1-3种治疗方案，包括至少连续两个周期使用含来那度胺的治疗方案。根据患者的年龄、既往治疗方案的数量以及筛查时β2微球蛋白的浓度，以四人为一组，采用包被阻断设计将患者随机分配（1:1）到硼替佐米和地塞米松联合或不联合泊马度胺治疗方案中。 硼替佐米（1-3毫克/平方米）静脉注射至方案修订1，然后在前八个周期的第1、4、8和11天静脉注射或皮下注射，随后在第1和8天皮下注射。地塞米松（20 毫克[年龄大于 75 岁者为 10 毫克]）与硼替佐米同日口服，次日口服。使用泊马度胺的患者在第1-14天口服4毫克泊马度胺。治疗周期为每21天一次。 主要终点是由独立评审委员会评估的意向治疗人群的无进展生存期。所有接受过至少一次治疗的患者都接受了安全性评估。 研究结果 281名患者被分配使用泊马度胺、硼替佐米和地塞米松，278名患者被分配使用硼替佐米和地塞米松。中位随访时间为 15-9 个月（IQR 9-9-21-7）。与硼替佐米和地塞米松相比，泊马度胺、硼替佐米和地塞米松能显著改善无进展生存期（中位 11-20 个月 vs 7-10 个月；危险比 0-61，95％ CI 0-49-0-77；p＜0-0001）。 试验结论 曾接受来那度胺治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者接受泊马度胺、硼替佐米和地塞米松治疗后，与硼替佐米和地塞米松相比，无进展生存期明显改善。这项研究支持将泊马度胺、硼替佐米和地塞米松作为曾接受来那度胺治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的一种治疗选择。 上述试验中，用泊马度胺治疗后的无进展生存期是 11-20个月。可见泊马度胺联合治疗多发性骨髓瘤患者效果显著。 泊马度胺的副作用 泊马度胺的副作用常见的包括血液和淋巴系统、皮肤和附属组织、胃肠系统、呼吸系统及胸部、全身反应、肌肉骨骼、神经系统、感染上呼吸道、代谢与营养、心血管系统方面等，具体如中性粒细胞减少、贫血、瘙痒、皮疹、皮肤干燥、腹泻、便秘、呕吐、腹痛、咳嗽、疲劳、发热、寒战、腰痛、胸痛、肌肉痉挛、关节痛、头痛、头晕、感染、肺炎、高血钙、低血钾、房颤、心肌梗死等，用药期间注意身体反应，若不耐受，及时联系医生治疗。 相关热文推荐：阿伐曲泊帕片治疗血小板的效果怎么样 参考文献 Richardson PG, Oriol A, Beksac M, Liberati AM, Galli M, Schjesvold F, Lindsay J, Weisel K, White D, Facon T, San Miguel J, Sunami K, O'Gorman P, Sonneveld P, Robak P, Semochkin S, Schey S, Yu X, Doerr T, Bensmaine A, Biyukov T, Peluso T, Zaki M, Anderson K, Dimopoulos M; OPTIMISMM trial investigators. Pomalidomide, bortezomib, and dexamethasone for patients with relapsed or refractory multiple myeloma previously treated with lenalidomide (OPTIMISMM): a randomised, open-label, phase 3 trial. Lancet Oncol. 2019 Jun;20(6):781-794. doi: 10.1016/S1470-2045(19)30152-4. Epub 2019 May 13. PMID: 31097405.

临床研究证实，泊马度胺治疗复发或难治性多发性骨髓瘤有效，联合硼替佐米、地塞米松治疗多发性骨髓瘤可提高客观缓解率，缓解不适症状，延长患者寿命。 但泊马度胺可引起患者血小板减少、中性粒细胞减少等血液学毒性，以及发热、深静脉血栓形成、腹泻等非血液学毒性，建议患者在医生的指导下正确使用。 新型免疫调节剂泊马度胺 泊马度胺(pomalidomide)是一种沙利度胺类似物，是高效的第三代免疫调节剂(IMiD)，其药理机制类似第一代IMiD沙利度胺，可增强T细胞和自然杀伤细胞介导的免疫反应、抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成、诱导肿瘤细胞凋亡。但较后者具有更强的体内外抗血管新生、抗肿瘤、抗炎症及抗骨髓瘤作用，且不良反应相对较少，患者口服耐受性良好。2013年2月，泊马度胺已获美国FDA批准用于复发/难治多发性骨髓瘤(MM)患者。 泊马度胺单药治疗复发性和难治性多发性骨髓瘤疗效 泊马度胺是沙利度胺的衍生物，具有抗血管生成和免疫调节作用。最近的免疫调节剂泊马度胺(IMiD)在体外显示了显著的抗增殖和促凋亡作用。体内研究表明来那度胺和泊马度胺之间的交叉耐药性有限。此外，泊马度胺在复发性和难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者中取得了非常令人信服的疗效，包括那些对来那度胺和硼替佐米都难治的患者。 由于泊马度胺加低剂量地塞米松显示出比单独高剂量地塞米松或泊马度胺更好的反应、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)，随后的试验已经进行或仍在研究泊马度胺三联体组合，使用环磷酰胺或其他新型药物，如蛋白酶体抑制剂(硼替佐米，卡非佐米)或抗体，如埃罗妥珠单抗或达雷妥尤单抗。 泊马度胺也已经在AL淀粉样变性、MPNs(骨髓纤维化[MF])、Waldenstrom巨球蛋白血症、实体瘤(肉瘤、肺癌)或HIV中进行了评估，并且对于AL淀粉样变性和MF已经被证明具有显著的活性。由于其效力，泊马度胺于2013年被美国美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准用于RRMM，并于2015年被批准用于与低剂量地塞米松的药物组合。2017年6月，FDA进一步扩大了对泊马度胺联合达雷妥尤单抗和低剂量地塞米松用于RRMM患者的批准。 泊马度胺联合硼替佐米、地塞米松治疗复发难治性多发性骨髓瘤的疗效 泊马度胺联合硼替佐米和地塞米松在治疗多发性骨髓瘤的试验中显示出良好的效果。根据III期OPTIMISMM试验的评估，这种联合治疗方案能够显著改善接受过来那度胺治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期。 在客观缓解率方面，泊马度胺+硼替佐米+地塞米松三联方案的总体客观缓解率为86%，对于高危患者（根据mSMART标准评估）的客观缓解率为100%，其中20%保持无进展，66%存活。在主要3级以上不良反应方面，这种治疗方案的不良反应可控，主要的不良反应为中性粒细胞减少、白细胞减少、淋巴细胞减少，5名患者出现深静脉血栓（DVT）。 此外，一项研究也表明了泊马度胺联合其他药物治疗的疗效，研究分析结果显示，在多发性骨髓瘤的复发/难治性患者中，以泊马度胺为基础的三联药物方案（包括泊马度胺、地塞米松和另外一种药物，如硼替佐米、环磷酰胺、达雷木单抗、Isatuximab、克拉霉素、阿霉素或卡非佐米）的总客观响应率（ORR）为64.3%，这比单独使用泊马度胺联合地塞米松（PD）二联药物的ORR（35.7%）高出一倍。这表明三联药物方案在治疗效果上优于二联药物。 在所有三联药物组合方案中，泊马度胺、地塞米松和硼替佐米（PVD）的组合方案显示出最高的客观响应率（ORR为82.8%）。这意味着这种组合可能是治疗RRMM患者的最佳方案之一。 总体来说，泊马度胺+硼替佐米+地塞米松三联方案对于多发性骨髓瘤患者是一种有效的治疗方案，且使用方便，不良反应可控。但对于患者，具体的治疗方案应根据其个体差异以及病情严重程度进行定制。 参考文献 [1]冯鹏飞. 泊马度胺治疗复发难治性多发性骨髓瘤的疗效及安全性的meta分析[D].山西医科大学,2020.DOI:10.27288/d.cnki.gsxyu.2020.000627.

泊马度胺适应症 泊马度胺(Pomalidomide)是一种沙利度胺的类似物，泊马度胺作为最新的免疫调节剂，在体外显示出显著的抗增殖和促凋亡作用，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤等多种作用，可与地塞米松联用治疗接受过至少两种既往治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤。 泊马度胺的功效与作用 泊马度胺是一种新型的免疫调节药物，具有抗肿瘤和免疫调节的功效，可联合地塞米松用于治疗复发、难治性多发性骨髓瘤的患者。泊马度胺的作用机制包括抑制肿瘤细胞的生长，通过与低剂量地塞米松联合使用，达到较好的治疗效果，而且对正常细胞的影响较小。 泊马度胺的治疗效果 在一项1b期研究中，静脉注射达雷妥尤单抗加泊马度胺和地塞米松诱导了非常好的部分缓解或更好的缓解率，为42%，并且在严重预处理的多发性骨髓瘤患者中耐受性良好。 评估达雷妥尤单抗联合泊马度胺和地塞米松与单独使用泊马度胺和地塞米松相比，是否能提高既往接受治疗的多发性骨髓瘤患者的无进展生存期。 304名患者患者被随机分配(1:1)接受泊马度胺(n=143)和地塞米松单独治疗(n=151)或达雷妥尤单抗+泊马度胺+地塞米松(n=153)治疗，经过16±9个月的随访观察，与泊马度胺和地塞米松组的6±9个月相比，达雷妥尤单抗+泊马度胺+地塞米松组的无进展生存期显著改善，为12±4个月。 在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，与单用泊马度胺和地塞米松相比，达雷妥尤单抗联合泊马度胺和地塞米松降低了疾病进展或死亡的风险，是一种新的治疗选择。 泊马度胺的用法用量 泊马度胺的推荐起始剂量是4mg，每天服用一次，以28天为一个疗程，需要在每个疗程的第1-21天服用，且需要与地塞米松联用。泊马度胺可用水整个吞服，不可以破坏、咀嚼或打开胶囊，可以与食物一起服用或者是不与食物一起服用。 泊马度胺的副作用 1、血液和淋巴系统疾病：中性粒细胞减少、贫血、血小板减少、白细胞减少、发热性中性粒细胞减少、淋巴细胞减少。 2、胃肠道疾病：恶心、呕吐、便秘、腹泻。 3、肌肉骨骼疾病：背痛、胸痛、肌肉痉挛、关节痛、肌无力、骨痛、肢体疼痛。 4、代谢和营养类疾病：食欲减退、高钙血症、低钾血症、高血糖、低钠血症。 5、神经系统疾病：头晕、周围神经病变、头痛、震颤。 6、全身性疾病：疲乏、外周水肿、发热、寒战。 7、精神疾病：焦虑、意识模糊、失眠。 泊马度胺副作用的处理方法 需要根据副作用的具体表现形式进行相应的处理，比如出现恶心、呕吐时需要多喝水补充水分，避免引起脱水，饮食以清淡为主，腹泻者遵医嘱使用洛哌丁胺、蒙脱石散等进行止泻，头晕者注意休息，避免过度劳累，肌肉痉挛、关节痛的患者可通过热敷、按摩、针灸、推拿、红外线理疗等方法进行缓解。 泊马度胺的注意事项 1、静脉血栓栓塞：接泊马度胺治疗的多发性骨髓瘤患者可发生深静脉血栓形成和肺栓塞，用药期间需要采取预防性的抗血栓形成措施。 2、血液毒性：开始用药的的8周内应每周监测一次全血细胞计数，随后每月监测一次，并根据结果暂缓用药或调整剂量。 3、肝毒性：泊马度胺可导致肝脏衰竭甚至致死性事件，用药期间需要每个月对肝功能进行监测，并根据肝酶的水平评估是否需要停止用药。 4、严重的皮肤反应：出现2-3级皮疹时需中断或停用泊马度胺，出现4级皮疹或其他严重的皮肤反应时应永久停止使用泊马度胺。 5、眩晕和意识模糊：不要服用可能导致眩晕或意识模糊的其他药物。 6、超敏反应：包括血管性水肿、严重过敏反应，发生后患者应永久停止用药物。 总之，在使用泊马度胺时，需要遵循医生的建议，并注意以上事项，以确保药物的安全性和有效性。 泊马度胺的价格 泊马度胺已经纳入医保，1mg*21规格的药物，医保中标的参考价格是一盒2005元左右，4mg*21规格的药物，医保中标的参考价格是一盒5796元左右。 另外，印度海德隆版本的泊马度胺价格相对比较便宜，更适宜长期用药的人群。据了解，2mg*21粒胶囊的参考价格是400元一盒，4mg*21粒胶囊的参考价格是450元一盒。 印度NATCO版本的泊马度胺，2mg*21粒胶囊的参考价格是400元一盒，4mg*21粒胶囊的参考价格是800元一盒，对于需要长期用药的患者来说，此类药物的性价比高，而且也不会降低药物效果。 泊马度胺的规格和储存 泊马度胺是双铝包装(聚酷胺/铝/聚氯乙烯冷冲压成型固体药用复合硬片和药用铝箔)，7粒/板，有1板/盒装，2板/盒装，3板/盒装。需要密封保存，保存30摄氏度以下。 参考文献： Dimopoulos MA, Terpos E, Boccadoro M, Delimpasi S, Beksac M, Katodritou E, Moreau P, Baldini L, Symeonidis A, Bila J, Oriol A, Mateos MV, Einsele H, Orfanidis I, Ahmadi T, Ukropec J, Kampfenkel T, Schecter JM, Qiu Y, Amin H, Vermeulen J, Carson R, Sonneveld P; APOLLO Trial Investigators. Daratumumab plus pomalidomide and dexamethasone versus pomalidomide and dexamethasone alone in previously treated multiple myeloma (APOLLO): an open-label, randomised, phase 3 trial. Lancet Oncol. 2021 Jun;22(6):801-812. doi: 10.1016/S1470-2045(21)00128-5. PMID: 34087126. 相关热文推荐：阿那格雷能治疗继发性血小板增多吗？

泊马度胺虽不可以治疗淋巴瘤，但其更适用于多发性骨髓瘤患者。多发性骨髓瘤(MM)是由单克隆浆细胞不受控制的增殖引起的恶性肿瘤，约占血液系统恶性肿瘤的10%。骨髓瘤细胞会产生大量的单克隆免疫球蛋白，引起强烈的免疫抑制反应并对终末器官造成损伤，目前仍不能完全治愈。 关于泊马度胺 作为第三代新型免疫疫调节剂,泊马度胺在结构上属于沙利度胺类似物,通过改变沙利度胺的化学结构来提高其药物效力、减少不良反应而合成的化合物。泊马度胺的作用机制与相关抗骨髓瘤活性有关﹐在治疗MM 时显示出了比沙利度胺更强的抗瘤特性、抗炎和免疫调节活性。2013年泊马度胺被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM）的常规化疗方案联合用药之一。 泊马度胺治疗多发性骨髓瘤的效果 Zou等[1]进行的一项基于37项临床试验的meta分析提示,泊马度胺单药治疗RRMM 的不良事件及并发症发生率与泊马度胺联合地塞米松治疗RRMM比较,差异无统计学意义。而泊马度胺联合地塞米松的总有效率(ORR)明显优于泊马度胺单药方案。 一项Ⅱ期临床试验发现,泊马度胺单药治疗晚期皮质类固醇耐药的慢性移植物抗宿主病疗效好,不良事件发生率 37.5%。 Richard-son等进行的一项Ⅱ期双臂﹑随机临床试验中，108例老年RRMM 患者(中位年龄63岁)使用泊马度胺单药治疗后,ORR为18%,总生存期(OS)为13.6个月,无进展生存期(PFS)为2.7个月,与泊马度胺联合小剂量地塞米松比较,结果不尽如人意。但对于既往有激素相关不良事件、糖尿病、感染等原因的患者,使用泊马度胺单药治疗RRMM患者有效。 参考文献 [1]任立伟,吴涛,王宗慧等.泊马度胺在复发/难治性多发性骨髓瘤中的研究进展[J].临床血液学杂志,2022,35(05):388-392.DOI:10.13201/j.issn.1004-2806.2022.05.018. 相关热文推荐：西妥昔单抗是靶向药吗？ https://www.1blv.com/newsDetail/120309.html

泊马度胺胶囊不良反应 在试验1中，对219名患者（安全人群）的数据进行了评估，这些患者接受了POMALYST+低剂量Dex治疗（112名患者）或仅接受了泊马度胺治疗（107名患者）。治疗周期的中位数为5。研究中67%的患者因不良反应而中断了任何一种药物的剂量。研究中42%的患者因不良反应而减少了两种药物的剂量。因不良反应导致的停药率为11%。 试验结果显示泊马度胺的不良反应如下：中性粒细胞减少症57%、贫血41% 、血小板减少症28%、白细胞减少症14%、发热性中性粒细胞减少症<10%、淋巴细胞减少4%、疲劳和虚弱62%、外周水肿27%、发冷11%、恶心39%、便38%、腹泻37 %、呕吐15%、背痛37%、肌肉骨骼胸痛25%、肌肉痉挛23 %、关节痛18%、肌肉无力15%、骨痛13%、肌肉骨骼疼痛13 %、四肢疼痛8%、上呼吸道感染40%、肺炎30%、尿路感染11%、食欲下降25%、高钙血症23%、呼吸困38%、咳嗽18%、头晕24%、周围神经病变23%、皮疹22%、瘙痒16%、血肌酐升高20%、焦虑14%。 泊马度胺胶囊不良反应主要包括血液和淋巴系统反应、胃肠道反应、肌肉骨骼和结缔组织反应、感染反应、代谢和营养障碍、呼吸道反应、神经系统反应、皮肤反应等，患者的体质和病情不同，不良反应的表现也是不一样的。 泊马度胺适用于多发性骨髓瘤（MM）患者，能够抑制肿瘤细胞的增殖以及诱导肿瘤细胞凋亡等作用，缓解MM患者的病情进展，以及延长了患者的生存时间，是一种类似沙利度胺和来那度胺的抗肿瘤活性的免疫调节剂，是属于第三代的治疗多发性骨髓瘤(MM)的口服药物。 以上就是泊马度胺不良反应的相关内容，更多详情可以阅读药物说明书，建议患者遵医嘱用药，若有不耐受，及时联系医生，对症治疗。 相关热文推荐：贝达喹啉和利奈唑胺哪个效果好

来那度胺跟泊马度胺的功效有相同之处，两者都可用于治疗多发性骨髓瘤。但来那度胺除了用于治疗多发性骨髓瘤，还可用于治疗髓异常综合症，有需要的患者可在医生的指导下根据自身情况选择药物使用。 来那度胺 来那度胺是一种免疫调节药物，可联合用地塞米松治疗已经接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者，来那度胺早期干预多发性骨髓瘤可显著延缓症状性多发性骨髓瘤的进展和终末器官损害的发生。 有效成分来那度胺，主要用于治疗慢性骨髓瘤和有5q缺失的骨髓增生异常综合症(Myelodysplastic syndrome, MDS)，在美国被批准与利妥昔单抗一起用于复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者。来那度胺是新一代 Salidamine（沙利度胺）的衍生物，在临床上未见其致突变作用，且疗效是 Salidamine的100倍。 根据三期临床试验的结果，来那度胺是目前对多发性骨髓瘤疗效最显著的药品，半数以上的病人服用该药后可以延长存活时间，生存期可达到3年以上。另外它也是可以有效治药骨髓增生异常综合症(MDS)唯一的药物，临床结果发现64％的MDS病人用来那度胺治疗后无需再用输血来治疗MDS。 泊马度胺 泊马度胺（Pomalidomide） 是一种沙利度胺的小分子类似物，正在与Celgene公司合作开发，用于血液和结缔组织疾病的口服治疗。Pomalidomide已在美国获得批准，并正在等待欧盟批准与低剂量地塞米松一起用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤，这些多发性骨髓瘤是在至少两种先前治疗(包括来那度胺和硼替佐米)后进展的。 泊马度胺是一种有抗肿瘤活性的免疫调节剂，是一种很有前景的抗骨髓瘤药物，在复发/难治性骨髓瘤患者中具有令人鼓舞的疗效。泊马度胺在体内和体外均具有较强的抗骨髓瘤活性，可直接作用于骨髓瘤细胞和骨髓微环境中的细胞。

摘要： 多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性克隆性浆细胞疾病，约占血液系统恶性肿瘤的10%。多发性骨髓瘤（MM）目前仍无法治愈，复发和难治是主要的临床问题。近日，由上海长征医院杜鹃教授团队开展的一项关于BCMA/CD19双靶点FasT CAR-T GC012F治疗复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）患者I期研究的更新结果入选了2023 美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的口头报告，小编现将主要内容整理在本文中，供大家了解学习。 1.多发性骨髓瘤是什么？ 多发性骨髓瘤是一种由于克隆浆细胞异常增殖而引起的恶性肿瘤，是血液系统的第二大常见恶性肿瘤，此病好发于老年人群，可带来血钙增高、肾功能损害、贫血、骨病，以及继发淀粉样变性等临床症状，此病目前仍无法治愈，复发次数的增加，缓解深度的逐渐降低，耐药现象常常使患者面临疾病复发/难治困境，这些患者面临无药可用的境况。 多发性骨髓瘤将导致血钙增高、肾功能损害、贫血、骨病等临床症状（图片来自网络，侵权可删） 复发/难治性多发性骨酶瘤可分为三大类： （1)复发性骨瘤是指接受一次及一次以上治疗后出现病情进展，需要进行挽救性治疗的患者; （2）复发且难治性骨髓瘤是指对救性治疗无反应，或在接受未次治疗达微小缓解后，60天内出现疾病进展的患者； （3）原发难治性骨髓瘤是指对初始治疗无反应或反应差的患者。 在这三类中，复发性骨髓瘤患者最为常见。 2.ASCO年会发布多发性骨髓瘤新疗法研究成果！ 美国临床肿瘤学会（ASCO年会）是世界上规模最大、学术水平最高、最具权威的临床肿瘤学会议，汇集了众多世界一流的肿瘤学专家，和与会者们一起分享探讨当前国际最前沿的临床肿瘤学科研成果和肿瘤治疗技术，很多重要的研究发现和临床试验成果也会选择在ASCO年会上进行首次发布。 ASCO年会发布多发性骨髓瘤新疗法研究成果（图片来自网络，侵权可删） 上海长征医院血液病科研究成果“BCMA/CD19双靶FasT CAR-T GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的I期，开放标签研究的最新结果”入选口头报告。上海长征医院血液病科强琬婷医师代表将科室现场发言，向国际同行展示最新的研究成果。 3.BCMA/CD19双靶点FasT CAR-T GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的I期开放标签研究的最新结果 （1）背景： GC012F基于FasT CAR-T平台上，同时针对BCMA和CD19双靶点的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法，它可在22-36小时内制造完成。本中心曾先后2022年ASCO和EHA上报道了29例复发难治骨髓瘤患者（RRMM）患者的治疗结果（NCT04236011；NCT04182581），展示了GC012F对于RRMM患者的治疗深度和持久反应。此外， GC012F对具备移植条件的新诊断的高风险MM患者具有很好的疗效和安全性（Blood 2022；140 (supp1)：889-890)。在此，更新GC012F在RRMM研究的长期随访结果。 （2）方法： 从2019年10月到2022年1月，29名经过中位数为5线（范围2-9线）治疗的RRMM 患者（年龄27-76岁）接受了GC012F输注，其中26名（89.7%）患者为高风险（HR-mSMART），8名（27.6%）患者具有髓外病变表现。24名（82.7%）患者对于末次治疗耐药，10名（34.5%）患者曾接受过CD38单抗治疗，11名（37.9%）患者接受过自体造血干细胞移植治疗。在经过2-3天的清淋（30mg/m2/d，300mg/m2/d  Flu/Cy）后，GC012F以3个剂量水平：1x105/kg（DL1）n=2，2x105/kg（DL2）n=10和3x105/kg（DL3）n=17 进行单次输注。 （3）结果： 随访截止时间为2023年1月30日，最后一名患者入组患者完成了12个月的疗效观察。所有患者的总体有效率（ORR）为93.1%（27/29），严格意义的完全缓解率(sCR)为82.8%（24/29），≥非常好的部分缓解率（VGPR以上）为89.6%（26/29）。100%的可评估MRD的患者（29/29）通过流式细胞术达到MRD阴性（灵敏度10-4-10-6），其中24/29例患者（82.8%）的最佳反应是MRD-sCR。中位反应时间（DOR）为37.0个月（95%CI，11.0-NR），中位无进展生存期（PFS）38.0个月（95%CI，11.8-NR）。25名（86.2%）患者发生了细胞因子释放综合征（CRS），其中绝大部患者≤2级（n=23，79.3%），2名（6.9%）患者为3级。没有观察到ICANS（按ASBMT标准分级）。CRS的中位持续时间为3天（1-8天）。三个剂量组间的CRS无明显差别。CAR-T扩增的中位持续时间为410天（范围51-1183），23名（79.3%）患者在输注后6个月以及16名（55.2%）患者在输注后12个月仍可检测到GC012F。 （4）结论： GC012F在RRMM患者中具有更深和持久的疗效，即便是既往接受过CD38、PI和IMIDs难治的患者，具有非常高的MRD转阴率。基于GC012F治疗的复发难治骨髓瘤患者具有良好的预后，将来更大样本的临床研究以进一步证实GC012F的疗效和预后。 “随着针对RRMM长期随访结果的揭晓，GC012F进一步向外界展示了其深厚的潜力，” 亘喜生物首席医疗官李文玲博士表示， “在BCMA/CD19双靶点设计和FasTCAR次日生产技术的赋能下，即使针对高挑战性患者群体，GC012F仍展现出了惊艳的临床获益结果，尤其是深入且持久的应答疗效非常令人振奋，除了在RRMM上的喜人成果外，未来几天我们还会分别在ASCO和EHA年会上继续展示GC012F针对B-NHL的研究数据，敬请期待。” 杜鹃 血液病科主任  全军骨髓瘤与淋巴瘤疾病中心主任 主任医师、博士生导师 擅长各种恶性血液病的诊治，尤其在多发性骨髓瘤为代表的浆细胞疾病积累了丰富的临床经验。对多发性骨髓瘤、淋巴瘤的整体治疗、个体化精准治疗具有较深造诣。 2015年起在国内率先开展CAR-T细胞免疫新疗法，为复发难治患者寻找新突破。参与并执笔撰写十余部国际和国内骨髓瘤相关指南；牵头及参与20余项国际和国内多中心临床研究；多次受邀国际、国内大会做报告。

泊马度胺的作用机制 泊马度胺是一种具有免疫调节、抗血管新生及抗肿瘤作用的沙利度胺类似物。体外试验中，底物蛋白被泛素化并随后被降解，可导致直接的细胞毒性和免疫调节作用。在体外细胞试验中，泊马度胺抑制血液肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。 泊马度胺能够增强T细胞和自然杀伤细胞介导的免疫反应，并抑制单核细胞产生促炎性细胞因子，在小鼠肿瘤模型和体外脐带模型中显示出显著的抗血管生成活性。 泊马度胺的适应证 泊马度胺(Pomalidomide)与地塞米松联用，适用于既往接受过至少两种治疗，且在最后一次治疗期间或治疗结束后60天内发生疾病进展的多发性骨髓瘤成年患者。 泊马度胺的效果 研究背景：在之前的一项1b期研究中，约65%的复发和难治性多发性骨髓瘤患者通过艾萨妥昔单抗联合泊马度胺和低剂量地塞米松获得总体缓解。 研究的目的：确定在复发和难治性多发性骨髓瘤患者中，与艾萨妥昔单抗和地塞米松相比，艾萨妥昔单抗联合泊马度胺+地塞米松的无进展生存获益。 研究方法：进行一项随机、多中心、开放标签的3期研究，纳入研究的复发和难治性多发性骨髓瘤的成年患者至少接受过两种先前的治疗，随机将患者分配到艾萨妥昔单抗+泊马度胺+地塞米松，或艾萨妥昔单抗+地塞米松。 研究结果：该项研究一共随机分配了307位患者接受治疗，154例接受艾萨妥昔单抗+泊马度胺+地塞米松治疗，153例接受艾萨妥昔单抗+地塞米松治疗。在中位随访11.6个月时，艾萨妥昔单抗+泊马度胺+地塞米松组患者的中位无进展生存期是11.5个月，艾萨妥昔单抗+地塞米松组的中位无进展生存期为6.5个月。 另外一项研究中纳入先前经过硼替佐米和来那度胺治疗失败和接受足够蒽环类药物治疗的患者，在治疗的第1-21天，给予泊马度胺4mg，第1、8、15和22天给予低剂量地塞米松40mg，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。 该项研究共纳入682名多发性骨髓瘤患者，研究结果显示，患者的中位随访为16.8个月，显示出较好的治疗作用。 参考文献： Attal M, Richardson PG, Rajkumar SV, San-Miguel J, Beksac M, Spicka I, Leleu X, Schjesvold F, Moreau P, Dimopoulos MA, Huang JS, Minarik J, Cavo M, Prince HM, Macé S, Corzo KP, Campana F, Le-Guennec S, Dubin F, Anderson KC; ICARIA-MM study group. Isatuximab plus pomalidomide and low-dose dexamethasone versus pomalidomide and low-dose dexamethasone in patients with relapsed and refractory multiple myeloma (ICARIA-MM): a randomised, multicentre, open-label, phase 3 study. Lancet. 2019 Dec 7;394(10214):2096-2107. doi: 10.1016/S0140-6736(19)32556-5. Epub 2019 Nov 14. Erratum in: Lancet. 2019 Dec 7;394(10214):2072. PMID: 31735560. 相关热文推荐：利奈唑胺的适应症和副作用是什么？

泊马度胺常见副作用 泊马度胺用于治疗多发性骨髓瘤，虽然疗效显著，但也是有副作用的，疲乏和无力、中性粒细胞减少、贫血、便秘、恶心、腹泻、呼吸困难、上呼吸道感染、背痛和发热等是泊马度胺常见的副作用。 泊马度胺副作用的处理 低白细胞（中性粒细胞减少）、低血小板（血小板减少症）和低红细胞（贫血）在 泊马度胺中很常见，但也可能很严重。如果患者的血细胞计数下降过低，患者可能需要输血或某些药物。在治疗的前 8 周，应每周检查一次，之后每月检查一次。 严重的肝脏问题，包括肝衰竭和死亡。在使用泊马度胺治疗期间，应进行血液检查以检查患者的肝功能。如果出现以下任何肝脏问题症状，请立即告诉医生： 皮肤或眼睛白色发黄（黄疸）、深色或棕色（茶色）尿液、胃部右上方（腹部）疼痛、比正常人更容易出血或瘀伤、感觉很累等。 泊马度胺可能发生严重的过敏反应和严重的皮肤反应，并可能导致死亡。如果在使用泊马度胺治疗期间出现以下任何体征或症状，请及时联系医生：发红、发痒、皮疹、皮肤脱皮或水泡、严重瘙痒、发烧。 如果您在使用泊马度胺治疗期间出现以下任何体征或症状，请立即寻求医生的帮助：嘴唇、嘴巴、舌头或喉咙肿胀、呼吸或吞咽困难、皮肤上凸起的红色区域（荨麻疹）、非常快的心跳、您感到头晕或昏厥、头晕和混乱。 神经损伤。如果出现神经损伤症状，包括：手、腿或脚麻木、刺痛、疼痛、烧灼感，请停止服用泊马度胺，并联系医生对症治疗。 新癌症（恶性肿瘤）的风险。新的癌症，包括某些血癌（急性骨髓性白血病或AML）已在接受泊马度胺的人群中发现。告知患者服用泊马度胺患新癌症的风险。 肿瘤溶解综合征（TLS）。TLS是由癌细胞的快速分解引起的。TLS 可导致肾衰竭和透析治疗的需要、心律异常、癫痫发作，有时甚至死亡。医生可能会进行血液检查以检查患者的 TLS。 以上就是泊马度胺副作用及处理的部分内容，更多详情可以阅读药物说明书，建议遵医嘱用药，对症治疗。 相关热文推荐：阿培利的司副作用

泊马度胺胶囊是一种沙利度胺的类似物，具有抗肿瘤活性，是新一代的免疫调节剂。在体外细胞学试验中泊马度胺抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。此外，泊马度胺抑制来那度胺-耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖和在来那度胺-敏感和来那度胺-耐药细胞株与地塞米松协同诱导肿瘤细胞凋亡。增强T细胞-和天然杀伤(NK)细胞介导的免疫和抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成(如，TNF-α和IL-6)。在小鼠肿瘤模型和体外脐带模型中显示抗血管生成活性，临床中泊马度胺用于来那度胺治疗多发性骨髓瘤耐药的后续治疗效果显著。那么泊马度胺胶囊最常见的副作用都有什么呢？我们来了解一下。 泊马度胺胶囊常见副作用： 1.瘀伤：影响到大约20%的人；由于血小板下降引起，患者可能有流鼻血、牙龈出血或许多手臂或腿上的小红点或瘀伤。 2.感染：由于白细胞下降很难抵抗感染；患者可能会有头痛、肌肉酸痛、咳嗽、喉咙痛、小便痛或觉得冷并且发抖等感染的症状。 3.疲劳和呼吸困难：由于贫血造成；影响约46%的人。严重的患者可能需要接受输血治疗。 4.劳累和疲劳：影响约30%的人，发生在治疗期间；通常在治疗结束后6个月至一年内恢复正常。 5.便秘：影响20%左右的人，可能需要泻药来制止这种情况。 6.呼吸困难：影响20%的人，药物对肺脏有影响。 7.腹泻：发生在20%的人身上，患者可以需要用抗腹泻的药物，多喝液体以防止脱水。 以上便是我们医伴旅海外医疗咨询服务公司为您提供的泊马度胺胶囊的最常见副作用，患者一定要在主治医生的监督下按时服用泊马度胺胶囊。

Pomalid是治疗多发性骨髓瘤的药物，Pomalid副作用是什么？怎么处理？ 1、贫血：在Pomalid治疗过程中定期监测血红蛋白。贫血患者可以吃一些猪肝、鹅血、红豆、花生等食物，根据情况可以使用促红细胞生成素。治疗原则：血红蛋自低于11g/dL，排除其它原因所致贫血，可用促红细胞生成素治疗;贫血症状严重或血红蛋白低于8g/dL时，可考患输注红细胞治疗。 2、肝毒性：如果怀疑肝毒性，应监测肝功能。平时注意饮食调节，多进清淡并富含维生素、矿物质及高蛋白的饮食，避免高糖，高脂肪饮食，以免加重肝脏负担。应用护肝药物，联苯双酯有助于降低转氨酶;类固醇激素对改善症状、防止肝硬化有一定的帮助;其他可选用维生素B、大剂量维生素C等。 3、严重的皮肤反应包括过敏反应：血管水肿和严重的皮肤反应包括多形性红斑，中毒性表皮坏死松解症，药物反应伴随嗜酸性粒细胞增多症，系统症状已有报道。血管血肿和严重不良反应的患者，停用泊马度胺。 4、肿瘤溶解综合征：监测有肿瘤溶解综合征风险的患者，采取适当的措施。 5、胃肠毒性：恶心、腹泻、便秘和呕吐的患者可能需要使用止吐药或止泻药或液体替代物。同时要注意监测血生化，及时纠正水，电解质紊乱。 6、中性粒细胞减少症：在Pomalid治疗过程中定期监测完整的血液计数。治疗原则：应用粒细胞集落刺激因子/GCSF或粒一单核细胞集落刺激因子/GMCSF预防及治疗粒细胞减少。必要时考虑输注粒细胞治疗粒细胞缺乏症。

泊马度胺（Pomalid）是继沙利度胺、来那度胺之后的第三代免疫调节剂（IMiD），泊马度胺（Pomalyst）是一种沙利度胺类似物，是一种有抗肿瘤活性的免疫调节剂，其显示出独特的抗感染、免疫调节、抗肿瘤增生、抗血管生成等作用，并在针对难治复发性MM（RRMM）的临床试验中显示出充满希望的疗效和相对于沙利度胺、来那度胺更少的副作用。 泊马度胺已经被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗其他抗癌药物治疗后没有效果或者病情重新出现进展的多发性骨髓瘤患者。 泊马度胺常见不良反应： 便秘、腹泻、恶心、呕吐、食欲不振、体重变化、无法控制的部分身体的摇晃、不寻常的出汗或盗汗、焦虑、皮肤干燥、手臂，手，脚，脚踝或小腿肿胀、关节，肌肉或背部疼痛。 泊马度胺不常见不良反应： 1. 血栓形成：发生情况较少，如果发生这种情况，患者需要接受治疗以稀释血，溶解任何凝块和停止产生更多。如果患者存在高于正常的发生血液凝块风险，咨询医生是否可以服用阿司匹林治疗。 2. 高尿酸血症：由于肿瘤细胞裂解所引起的，可以服用别嘌呤醇，多喝水有助于排除多余的尿酸。 3. 头晕、丧失平衡感：避免操作机器或开车，易发生危险。 4. 皮肤反应：可能会发生皮疹或皮肤干燥、皮肤鲜红或皮肤瘙痒，可以服用皮炎平。 5. 肾脏功能的轻度变化：比较温和，是一种比较不容易引起的症状，肾脏功能在完成治疗后恢复正常。 泊马度胺Pomalid的副作用多为轻微症状，如患者服用Pomalid出现严重副作用，需要及时与主要以上进行沟通，对症治疗。

泊马度胺胶囊是一种沙利度胺类似物，也属于免疫调节剂，目前获批的适应症是多发性骨髓瘤（MM）。泊马度胺胶囊的常见不良反应都有什么呢？我们来看一下。 1、瘀伤：影响到大约20%的人；由于血小板下降引起，患者可能有流鼻血、牙龈出血或许多手臂或腿上的小红点或瘀伤。  2、感染：由于白细胞下降很难抵抗感染；患者可能会有头痛、肌肉酸痛、咳嗽、喉咙痛、小便痛或觉得冷并且发抖等感染的症状。  3、疲劳和呼吸困难：由于贫血造成；影响约46%的人。严重的患者可能需要接受输血治疗。 4、劳累和疲劳：影响约30%的人，发生在治疗期间；通常在治疗结束后6个月至一年内恢复正常。  5、便秘：影响20%左右的人，可能需要泻药来制止这种情况。  6、腹泻：发生在20%的人身上，患者可以需要用抗腹泻的药物，多喝液体以防止脱水。 7、贫血：在治疗过程中定期监测血红蛋白。贫血患者可以吃一些猪肝、鹅血、红豆、花生等食物，根据情况可以使用促红细胞生成素。 8、肝毒性：如果怀疑肝毒性，应监测肝功能。平时注意饮食调节，多进清淡并富含维生素、矿物质及高蛋白的饮食，避免高糖，高脂肪饮食，以免加重肝脏负担。应用护肝药物，联苯双酯有助于降低转氨酶；类固醇激素对改善症状、防止肝硬化有一定的帮助；其他可选用维生素B、大剂量维生素C等。 9、胃肠毒性：恶心、腹泻、便秘和呕吐的患者可能需要使用止吐药或止泻药或液体替代物。同时要注意监测血生化，及时纠正水，电解质紊乱。 10、上呼吸道感染：多见伴有或不伴有中性粒细胞缺乏。感染最明显的表现是发热。当体温小于38摄氏度时，可不干预，或用非甾体类抗炎药退热。 以上便是我们医伴旅海外医疗咨询服务公司为您提供的泊马度胺胶囊的常见不良反应，如出现以上严重不良反应者一定要及时通知主治医生来处理。