对本品和其他配方成分明显过敏者禁用。有胰腺炎危险因素者避免使用，胰腺炎者禁用。有患肝病危险因素者慎用。服药时定期进行视网膜检查。苯丙酮尿症者、限制钠盐摄入量、肾功能损害者减少用量。与某些药物合用或饮酒，可增加毒性。

去羟肌苷是由美国Bristol-Myers Squibb公司开发， 并于1991 年首次在美国上市的一种HIV-1逆转录酶抑制剂。本品通过干扰逆转录酶阻止病毒的复制而使艾滋病患者的CD4 细胞数目增多， 从而延长患者的生存时间和减少致病菌感染发生率。如果手头没有齐多夫定,也可以用司他夫定或者去羟肌苷代替。吃药越早越好,不要非得等某种药物。

去羟肌苷为HIV反转录酶抑制剂，在细胞酶的作用下转化为具有抗病毒活性的代谢物双去氧三磷酸腺苷而起作用，掺入病毒DNA，使病毒的延长终止。作用机制与齐多夫定相似。不能预防HIV通过性接触或血液污染造成的传染。与其他抗病毒药物联合的鸡尾酒疗法用于治疗I型 HIV感染。去羟肌苷的治疗效果是十分显著的。去羟肌苷口服后平均绝对生物利用度约37％，食物使去羟肌苷的吸收减少50％，因此必须空腹服用。

去羟肌苷是阻断药。艾滋病阻断药指的是暴露后预防(Post Exposure Prophylaxis)的药物，是在发生了高危行为之后，用来防止HIV病毒扩散的药。正确服用阻断药在72小时内后，艾滋病阻断的失败率大概为5/1000左右。去羟肌苷能抑制HIV的复制。在细胞酶的作用下转化为具有抗病毒活性的代谢物双去氧三磷酸腺苷(ddATP)，为人类免疫缺陷病毒(HIV)复制抑制剂。其作用机制与齐多夫定相似。去羟肌苷吸收迅速，口服给药后一般在0.25-1.5 hr内达血药峰浓度。

去羟肌苷与其他抗病毒药物联合使用，用于治疗Ⅰ型HIV感染，能够很快地使病毒载量水平明显降低，同时也能够使大多数患者的免疫功能得到提高。该药的严重毒性是胰腺炎，其他重要的毒性还有乳酸性酸中毒，脂肪变性重度肝肿大，视网膜病变和和视神经炎，以及外周神经病变。在临床实验中，发生率较高的不良反应有腹泻、神经病变、皮疹/瘙痒、腹痛、胰腺炎、头痛、恶心、呕吐。

去羟肌苷应在餐前至少30分钟给药，或在进食2小时后空腹服用。无论是每日1次还是每日2次，为提供足够的缓冲液以防止去羟肌苷在胃内被酸降解，每次至少应服用2片相应的剂量。200 mg规格的片剂只用于每日1次治疗方案。为避免胃肠道不良反应，每次用量不应超过4片。药物说明书中有详细的用药方法。