胆管癌是一种恶性程度很高的肿瘤,侵袭性强、预后差,很多患者在确诊时已失去手术机会。晚期胆管癌系统治疗方案极其匮乏,一线标准化疗的客观缓解率(ORR)仅15%-26%,常发生耐药,且无标准二线治疗方案,临床亟需新的治疗方案改善患者生存状况。培米替尼是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂,IC50值小于2nM。培米替尼还在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。培米替尼通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活,从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。
本构FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼在具有FGFR1,FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性,从而导致本构FGFR激活,包括表达患者的胆管癌异种移植模型 致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物(TRA2b)融合蛋白。
2020年4月,FDA加速批准了靶向药培米替尼的上市申请,用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。作为首个胆管癌靶向药,培米替尼有望改变胆管癌患者的临床治疗格局。
那培米替尼中国上市了吗?
据了解,培米替尼在国内还没有正式上市,有需要的患者可以联系国内的正规海外医疗服务机构(医伴旅)购买国外上市的版本!
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