美国FDA加速批准培米替尼用于既往接受过治疗的携带FGFR2融合或其他重排的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者。
培米替尼治疗胆管癌的效果:
在一项对67名患者进行了至少6个月随访的研究中,研究者记录的客观缓解率为37.3%(95%CI,25.8-50.0)。1名患者(1.5%)完全缓解,24名(35.8%)部分缓解。培米替尼是FGFR1-4的口服小分子抑制剂。FGFR2融合发生在10%至20%的iCCA患者中。有这些交替的患者的5年生存率为24%。一线化疗后没有针对晚期疾病的标准治疗方法。
反应持久,平均持续8.3个月,仍有37%的患者继续接受治疗。研究人员观察到了患者亚组之间的客观反应,而与先前治疗方案的数量以及TP53,IDH1和PI3K基因同时发生遗传改变的患者无关。疾病控制率为82.1%-(95%CI,70.8-90.4)。中位反应时间为2.5个月(范围1.4-2.7)。中位反应持续时间(DOR)为8.3个月(95%CI,6.2为无法评估)。
中位无进展生存期(PFS)为7.2个月(95%CI,4.0-15.2)。在6个月时,PFS为61%(95%CI,47.5-72.0),总生存期(OS)为86%(95%CI,74.7-92.4)。
对患有FGFR2融合/重排的肝内胆管癌(iCCA)患者进行的中期分析中,显示培米替尼是有效且可耐受的。
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