吉列替尼由安斯泰来( Astellas)公司开发,分别于2017年在美国、2018年在欧盟和日本被授予指定孤儿药地位。2018年11月28日其富马酸盐片剂经美国FDA批准上市,用于治疗FMS- 样酪氨酸激酶3( FLT3)突变阳性的复发性或难治性急性髓细胞白血病(AML)。
吉列替尼可抑制FLT3 受体信号和外源性表达FLT3(包括FLT3- HTD、酪氨酸激酶域突变FLT3-D835Y和FLT34TDD835Y)的增殖,并能诱导表达FLT3-TD白血病细胞凋亡。在一项138例携带有FLT3基因突变的AML患者的Ⅱ期临床试验中,21%口服吉列替尼的患者能达到血液学完全或部分缓解(分别为12%、9%)。在接受该药物治疗前,有106 名患者需要输入红细胞和血小板,接受治疗后,31%的患者在56d内不再需要输红细胞和血小板。
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