维莫德吉治疗局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的安全性和有效性

维莫德吉（vismodegib、Erivedge）属于新效果机制药物，是首个口服、具有高选择性的Hedgehog通路小分子抑制剂。Hedgehog信号通路对细胞早期成长和开展起着关键的调节效果，在包含基底细胞癌等多种类型的恶性肿瘤中都发现Hedgehog信号通路发作突变，用于已经不能开刀或化疗治疗的局部晚期基底细胞癌或癌变已扩散至身体其他器官的基底细胞癌患者的治疗。

维莫德吉（vismodegib）是有史以来第一个被批准治疗基底细胞癌的药物。维莫德吉治疗局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的安全性和有效性：临床试验评估了维莫德吉的安全性和有效性，试验共纳入96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。主要终点是客观有效率(ORR)，或治疗后肿瘤完全和部分缩小或癌性损害完全消失的患者百分率。在接受vismodegib治疗的转移性基底细胞癌患者中，部分缓解率为30%;在局部晚期基底细胞癌患者中，完全加部分缓解率为43%。

在接受维莫德吉（vismodegib、Erivedge）治疗患者中观察到的最常见副作用包括肌肉痉挛、脱发，体重减轻、乏力、恶心、呕吐，味觉变化或丧失，食欲下降，便秘和腹泻。女性在接受维莫德吉（vismodegib）治疗前应确认是否妊娠。男女患者均应被警告这些风险并需要采取节育措施。 

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