维莫德吉的功效与作用及购药渠道？

维莫德吉(Erivedge)是一种hedgehog途径抑制剂，适用于治疗患有转移性基底细胞癌或不适合手术和放疗的成人患者。

关于维莫德吉

维莫德吉/Vismodegib (GDC-0449，Erivedge)是一种新的hedgehog (Hh)途径的小分子拮抗剂，它与smoothened (SMO)结合并抑制Hh途径的异常激活。

2012年1月，维莫德吉成为第一个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的针对Hh途径的药物，2013年7月获得欧洲药品管理局(EMA)批准，用于治疗有症状的转移性基底细胞癌或不适于手术或放疗的局部晚期基底细胞癌的成年患者。目前，许多试验正在进行中，以进一步研究vismodegib在BCC以外的其他恶性肿瘤中的作用。

功效与作用

1、治疗特定类型的癌症：维莫德吉被用于治疗局部晚期或转移性的皮肤基底细胞癌，这些癌症患者往往不能通过手术或放疗得到有效治疗。

2、抑制肿瘤生长和扩散：通过阻断Hedgehog信号通路，维莫德吉能够减缓或停止癌细胞的生长，并可能减少癌症的扩散。

3、改善患者生存质量：对于一些晚期基底细胞癌患者，维莫德吉可以延长无疾病进展生存期，从而在一定程度上提高患者的生活质量。

疗效

在一项单个、国际性、单组、多中心、开放标记、2队列试验中，纳入104例转移性基底细胞癌(mBCC) (n=33)或局部晚期基底细胞癌(laBCC) (n=71)，每天一次口服维莫德吉，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

中位治疗持续时间为10.2个月，转移性基底细胞癌患者的部分响应率为30.3%，局部晚期基底细胞癌的部分响应率为22.2%。在33例转移性基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为30%。在63例局部晚期基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为43%，21%的患者完全缓解，两个队列的中位缓解持续时间为7.6个月。

超过30%的患者出现不良事件，包括肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、体重减轻和疲劳。25%的患者报告了严重的不良事件。记录了7例因不良事件导致的死亡。

价格

在海外市场上，瑞士罗氏的维莫德吉(Erivedge)，150mg*28粒一盒的参考价格大约是12365元，平均一粒的价格是441.61元。

购药渠道

1、医院药房或药店：在中国，目前维莫德吉已经在中国台湾、中国香港上市，可以前往以上地区购买维莫德吉，凭借医生处方可在医院药房或者是药店中购买到。另外，也可出国前往美国、英国、加拿大、德国等国家购买。

2、医疗服务机构：在国内有很多正规的医疗服务机构，提供全球找药、便捷购药等医疗服务，通过国际邮寄的方式就能后获取药物，购药比较方便。

3、临床试验：有一些医院或者是医疗服务机构目前正在临床招募，如果符合入组条件，可免费获取维莫德吉的治疗，额外支付其他费用即可，比如住院费等。

用药注意事项

1、具有生殖潜力的女性：告知妇女对胎儿的潜在风险，建议具有生殖潜力的女性在使用维莫德吉治疗期间以及在最后一次给药后的24个月内使用有效的避孕措施。

2、男性：建议男性在使用维莫德吉治疗期间以及最后一次给药后的3个月内使用避孕套避孕，避免怀孕伴侣和具有生殖能力的女性伴侣接触潜在的药物。

3、哺乳：建议女性在接受维莫德吉治疗期间以及在最后一次给药后的24个月内不要进行母乳喂养。

4、严重的皮肤反应：告知患者严重皮肤反应的体征和症状。建议患者在出现严重皮肤反应的迹象和症状时，立即联系医生。

5、肌肉相关的不良反应：告知开始使用维莫德吉治疗的患者肌肉相关不良反应的风险，建议患者在治疗期间出现任何新的无法解释的肌肉疼痛、压痛或无力，或在中断维莫德吉后持续出现这些症状时，立即联系医生进行处理。

参考文献：

Sekulic A, Migden MR, Oro AE, Dirix L, Lewis KD, Hainsworth JD, Solomon JA, Yoo S, Arron ST, Friedlander PA, Marmur E, Rudin CM, Chang AL, Low JA, Mackey HM, Yauch RL, Graham RA, Reddy JC, Hauschild A. Efficacy and safety of vismodegib in advanced basal-cell carcinoma. N Engl J Med. 2012 Jun 7;366(23):2171-9. doi: 10.1056/NEJMoa1113713. PMID: 22670903; PMCID: PMC5278761.

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