维莫德吉治疗晚期基底细胞癌的疗效好吗？

维莫德吉治疗晚期基底细胞癌的疗效好，可延长患者的中位缓解持续，改善生活质量。另外治疗效果与肿瘤的类型、大小、部位等因素有关，程度较轻者预后较好，程度较重且侵犯其他部位患者预后较差，严重者可危及性命。

维莫德吉的适应症

维莫德吉(Vismodegib)是一种Hedgehog途径抑制剂(HPI)，与smoothened (SMO)结合并抑制Hh途径的异常激活，失调的Hh信号导致基底细胞癌(BCC)中不受控制的增殖，并且还发现存在于髓母细胞瘤和许多其他癌症中，例如胃肠道、脑、肺、乳腺和前列腺的癌症。

2012年1月，维莫德吉成为第一个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准的针对Hh途径的药物，并于2013年7月获得欧洲药品管理局(EMA)批准，用于治疗有症状的转移性基底细胞癌或不适于手术或放疗的局部晚期基底细胞癌的成年患者。

维莫德吉的疗效

研究背景：虽然大多数基底细胞癌都可以通过手术治疗，但对于局部晚期或转移性基底细胞癌来说，目前还没有有效的治疗方法。1期研究显示，维莫德吉治疗晚期基底细胞癌患者的缓解率为58%。

研究方法：在一项多中心、国际性、双队列、非随机研究中，纳入患有转移性基底细胞癌和局部晚期基底细胞癌的患者，这些患者患有不可手术的疾病或不适合手术治疗，所有患者每天口服150mg维莫德吉。

研究结果：在33例转移性基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为30%，在63例局部晚期基底细胞癌患者中，其独立评估的缓解率为43%，21%完全缓解，两个队列的中位缓解持续时间为7.6个月。

维莫德吉的疗效与局部晚期或转移性基底细胞癌患者的肿瘤反应相关。

维莫德吉的注意事项

1、胚胎-胎儿毒性：维莫德吉可导致胚胎-胎儿死亡或者是严重的出生缺陷，在动物生殖研究中，维莫德吉在母体暴露量低于人类暴露量时具有胚胎毒性、胎儿毒性和致畸作用。因此具有生殖潜力的女性和男性在使用维莫德吉治疗期间，以及在最后一次给药后的24个月内使用有效的避孕方法。

2、严重的皮肤不良反应：用药期间曾报告过严重的皮肤不良反应，包括Stevens-Johnson综合征(SJS)、中毒性表皮坏死松解症和伴有酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应(DRESS)，可能会危及生命或造成死亡。

3、骨骺过早融合：据报道，使用维莫德吉的儿童患者出现过早的骨骺融合。在某些情况下，停药后融合继续发展，该药物不适用于儿科患者。

参考文献：

Sekulic A, Migden MR, Oro AE, Dirix L, Lewis KD, Hainsworth JD, Solomon JA, Yoo S, Arron ST, Friedlander PA, Marmur E, Rudin CM, Chang AL, Low JA, Mackey HM, Yauch RL, Graham RA, Reddy JC, Hauschild A. Efficacy and safety of vismodegib in advanced basal-cell carcinoma. N Engl J Med. 2012 Jun 7;366(23):2171-9. doi: 10.1056/NEJMoa1113713. PMID: 22670903; PMCID: PMC5278761.

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