vismodegib的中文名、作用时间、治疗效果？

Vismodegib (GDC-0449)是一种口服生物可利用的Hedgehog信号小分子抑制剂，最近由美国美国食品药品监督管理局批准用于治疗基底细胞癌，患者不适合手术切除或放疗。

鉴于缺乏针对该疾病的有效药物治疗，批准主要基于99例晚期基底细胞癌患者的非随机平行队列II期研究的结果，主要终点为客观缓解率。在一项研究中，转移性和局部晚期队列的缓解率分别为30.3%和42.9%，两个队列的中位无进展生存期均为9.5个月。

Vismodegib药物介绍

Vismodegib由基因泰克（Genentech，现属于罗氏）研发，于2012年1月30日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，之后于2013年7月12日获得欧洲药物管理局（EMA）批准上市，由基因泰克在美国上市销售，商品名为Erivedge。

Vismodegib是一种Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂，通过靶向抑制Hh信号通路，阻断Hh-配体细胞表面受体PTCH和/或SMO的活性从而干扰Hh通路。该药用于治疗成人转移基底细胞癌或局部晚期基底细胞癌。

vismodegib的中文名

vismodegib的中文名叫维莫德吉。Vismodegib是一种新型的smootheneded小分子抑制剂，smoothen是hedgehog信号通路的关键成分。hedgehog通路信号传导的增加在遗传性和自发性皮肤基底细胞癌的发展中至关重要，并且与许多其他肿瘤的发展有关。

在临床前模型中，vismodegib在hedgehog依赖性肿瘤，特别是基底细胞癌中表现出有效的抗肿瘤活性。临床上，I期和II期研究显示晚期基底细胞癌患者具有显著的抗癌活性。2012年1月，vismodegib被FDA批准用于治疗不可切除或转移性皮肤基底细胞癌。

Vismodegib的用法用量

Vismodegib为口服胶囊，每粒含有150mg Vismodegib。推荐剂量为每次150mg，每日1次。

vismodegib的作用时间

关于vismodegib的作用时间，目前尚无明确的定论。vismodegib的作用时间因个体差异而异，但通常在连续用药的情况下，vismodegib的作用时间可以持续数月。

Vismodegib是一种小分子，能有效抑制hedgehog信号通路中的信号转导，表现出非线性药代动力学，半衰期为13天。增加胃肠道pH值的药物可能会降低vismodegib的溶解度和生物利用度。

vismodegib是通过抑制SMO受体使转录因子GLT-1/2维持非活化状态，从而阻断hedgehog信号通路来发挥作用。在临床试验中，维莫德吉vismodegib的疗效和安全性得到了进一步评估。

vismodegib的治疗效果

目的：综述美国食品药品监督管理局(FDA)批准的第一个Hedgehog (Hh)信号通路抑制剂vismodegib在晚期基底细胞癌(BCC)治疗中的作用。

数据来源：使用vismodegib、GDC-0449、RG3616和基底细胞癌搜索MEDLINE和PubMed，查找2013年9月的相关临床试验。还对FDA网站、国家临床试验注册中心和美国临床肿瘤学会(ASCO)的摘要进行了评估，以确定未发表的数据和未来的临床试验。

资料综合：Hh信号通路的激活在基底细胞癌中被很好的记录。Vismodegib是一种Hh信号的小分子抑制剂，通过拮抗平滑蛋白(SMO)而起作用，从而阻止参与细胞增殖和存活的基因的下游转录激活。Vismodegib于2012年1月获得FDA批准，用于治疗复发、局部晚期基底细胞癌(laBCC)或转移性基底细胞癌(mBCC)，这些疾病不能采用手术或放射治疗。

一项对104名患者进行评估的关键2期试验表明，使用vismodegib(150mg，每日一次口服)治疗mBCC和laBCC患者的客观缓解率分别为30%和43%。vismodegib最常见的副作用为轻度至中度，包括肌肉痉挛、味觉障碍、体重下降、疲劳、脱发和腹泻。然而，临床研究注意到患者因疾病进展以外的原因而中断治疗的发生率很高。

结论：vismodegib的批准代表了晚期基底细胞癌患者唯一有针对性的、前瞻性研究的治疗选择。

vismodegib的中国上市信息

vismodegib已经于2015年3月份和7月份分别在中国台湾、中国香港上市，但截至目前2023年11月20日，还没有在中国大陆地区上市。

总结

vismodegib的中文名称为维莫德吉，治疗基底细胞癌的效果显著，但此药还未在中国大陆地区上市。vismodegib的使用需要在医生的指导下进行，并严格遵循用药说明和注意事项。