vismodegib的临床试验数据？

Vismodegib是一种靶向抑制Hedgehog（Hh）信号通路的抑制剂，用于治疗不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底细胞癌（BCC）患者和肿瘤已转移的患者。在一项临床试验中，Vismodegib的疗效和安全性得到了进一步评估。该试验包括33名mBCC患者和63名laBCC患者，分别占所有患者的27.5%和52.5%。试验结果显示，mBCC患者的客观缓解率为30%，laBCC患者的客观缓解率为43%，中位缓解持续时间为7.6个月左右。

Vismodegib药物概述

Vismodegib(Erivedge)是Hedgehog(Hh)通路的首个口服小分子抑制剂，其异常激活与基底细胞癌(BCC)有关。在美国，vismodegib适用于治疗手术后复发的转移性基底细胞癌(mBCC)或局部晚期基底细胞癌(LaBCC)，或者不适于手术和放疗的成人。同样，在欧盟，vismodegib适用于治疗有症状的mBCC或不适合手术或放疗的laBCC的成年患者。

vismodegib在欧洲获得全面批准的依据是两项II期、开放性、非对比性国际试验(ERIVANCEBCC和STEVIE)的结果，这两项试验均显示在指定患者人群中的肿瘤控制率较高，包括患有或不患有Gorlin综合征的患者。

这些研究还表明，vismodegib具有可接受和可管理的耐受性特征，其特征是许多与治疗相关的突发不良事件，包括肌肉痉挛、味觉障碍、脱发、体重减轻和乏力(疲劳)。已经记录了vismodegib的原发性和继发性耐药性，尽管与其他一些靶向治疗相比，其发生率较低。

因此，Vismodegib是一种有效且耐受性良好的全身治疗方法，适用于手术和/或放疗无法有效控制的mBCC和laBCC患者。在历史上，它是一类药物(Hh途径抑制剂)的第一个成员，现在被认为是这类个体的一线治疗选择。

Vismodegib治疗基底细胞癌的实验数据

背景：hedgehog信号的改变与基底细胞癌的发病机制有关。尽管大多数基底细胞癌都可以手术治疗，但对于局部晚期或转移性基底细胞癌，目前还没有有效的治疗方法。vismodegib(GDC-0449)是hedgehog通路的第一种小分子抑制剂，其1期研究显示，晚期基底细胞癌患者的缓解率为58%。

方法：在一项研究中，研究对象为转移性基底细胞癌及局部高级别基底细胞癌，这些病人要么是无法手术的，要么是不能进行外科手术的。所有患者每天口服150毫克vismodegib。本研究的首要终点为客观疗效评价，其初始假定为，局部进展期基底细胞癌或转移性基底癌的缓解率>10%。

结果：在33例转移性基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为30%。在63例局部晚期基底细胞癌患者中，独立评估的缓解率为43%，13名患者(21%)完全缓解。两个队列的中位缓解持续时间为7.6个月。超过30%的患者出现不良事件，包括脱发、肌肉痉挛、体重减轻和疲劳、味觉障碍。

结论：Vismodegib与局部晚期或转移性基底细胞癌患者的肿瘤反应相关。

Vismodegib的不良反应

1、胃肠道反应：恶心、便秘、呕吐、腹泻。

2、肌肉骨骼组织：肌肉痉挛、关节痛。

3、神经系统：味觉障碍。

4、皮肤和皮下组织：秃头症。

5、新陈代谢和营养：食欲下降。

不良反应处理措施

1、肌肉痉挛：肌肉痉挛的患者应保持水分和电解质平衡，多饮水可以缓解肌肉痉挛的症状。同时，应避免过度运动和劳累，以免加重肌肉痉挛。

2、脱发：患者在治疗期间出现脱发后可以尝试使用一些防脱发的洗发水或药物，如米诺地尔等。如果脱发严重，可以考虑戴假发或帽子来遮盖。

3、疲劳：建议适当休息，避免过度劳累。同时，保持充足的睡眠和饮食，以增加体力和精力。

4、恶心：可以遵医嘱使用一些止吐药物，如格拉司琼等。同时，避免油腻、辛辣等刺激性食物，以减轻恶心的症状。

5、腹泻：应适当控制饮食，避免进食雪糕、冷饮等生冷的食物，以减轻腹泻的症状。同时，还要注意腹部保暖。

6、便秘：便秘的患者可以增加膳食纤维的摄入，如水果、蔬菜等。同时，多饮水以促进肠道蠕动，缓解便秘症状。

7、关节痛：可以遵医嘱使用一些消炎止痛药物，如布洛芬等。同时，避免过度运动和劳累，以免加重关节痛的症状。

8、嗅觉迟钝：可以尝试使用一些提高嗅觉灵敏度的食物或药物，如维生素B12等。

总结

Vismodegib治疗效果较好，基底细胞癌的患者可以在医生的指导下使用药物治疗，但治疗期间应注意观察自身反应，出现异常后积极治疗。

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