贝罗司他胶囊(berotralstat)，有效预防遗传性血管水肿发作

美国食品和药物管理局（FDA）已批准Orladeyo（berotralstat 中文译名：贝罗司他）胶囊剂，这是一种每日口服一次的药物，用于年龄≥12岁的儿童和成人患者，预防遗传性血管水肿（HAE）发作。值得一提的是，Orladeyo是首个被批准用于预防HAE发作的靶向口服疗法，该药的批准上市将为HAE患者的治疗带来重大进展，将帮助减轻患者的治疗负担。

奥拉迪约是血浆激肽释放酶抑制剂，与血浆激肽释放酶结合并抑制其蛋白水解活性。血浆激肽释放酶是一种蛋白酶，可将高分子量激肽原（HMWK）裂解为产生裂解的HMWK（cHMWK）和缓激肽，缓激肽是一种有效的血管扩张剂，可增加血管通透性，导致与HAE相关的肿胀在因C1而导致HAE的患者中抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍，血浆激肽释放酶活性不正常调节，这导致血浆激肽释放酶活性不受控制地增加，并导致血管性水肿攻击。奥拉迪约会降低血浆激肽释放酶的活性，以控制HAE住院患者中过量的缓激肽生成。

贝罗司他推荐剂量：每日一次，随食物口服一粒胶囊（150mg）。一天服用一粒以上Orladeyo胶囊可能会出现QT延长的心律问题，这种情况会导致心跳异常。最常见的不良反应（≥10％）是腹痛，呕吐，腹泻，背痛和胃食管反流病。不太常见的副作用包括：肝功能指标异常。较为少见的副作用：短暂、发痒的皮疹。如在用药期间出现严重不良反应需及时与医生取得联系以确定后续的治疗方案。

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