日本批准贝罗司他用于遗传性血管性水肿的预防性治疗

贝罗司他( berotralstat,商品名为Orladeyo)是由Biocryst公司开发的首款口服非甾体类血浆激肽释放酶(KLKB1)抑制剂,其对KLKB1的IC值为5.56 mol·L-1 于2020年12月3日经FDA批准上市。本品为胶囊剂,用于成人和12岁及以上儿科患者遗传性血管水肿(HAE)发作的预防。

HAE又称血浆蛋白C1抑制物缺乏症,表现为C1抑制物水平的降低或功能缺陷,是一种罕见的常染色体显性遗传病。HAE可引起腹部、喉部、面部和四肢以及身体其他部位的疼痛、虚弱和肿胀,临床表现为皮肤和粘膜下水肿。

在Ⅲ期APeX-2试验中, 贝罗司他在治疗第24 周时显著减少了HAE发作,并且这种减少持续至第48周。在完成48周治疗( 150 mg)的HAE患者中, HAE发作率在基线检查时为平均每月2.9次发作,治疗48周后降低至平均每月1.0次发作。在长期开放标签APeX-S试验中，完成48周治疗( 150 mg)的HAE患者平均每月发作0.8次。

在2项试验中, 贝罗司他是安全的,并且耐受性良好。与安慰剂组相比,口服贝罗司他的患者最常报告的不良反应是胃肠道反应。这些反应通常发生在贝罗司他治疗开始后的早期,随着时间的推移发生次数降低,并且通常会自行消失。

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