急性髓系白血病靶向药物吉列替尼让患者活得更久更好，吉列替尼效果怎么样？

吉列替尼是一种每日一次的口服第二代FLT3抑制剂，针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。吉列替尼于2018年11月28日由FDA批准上市,并被FDA、欧盟委员会(EC)及日本卫生、劳动和福利部(MHLW)授予其孤儿药(用于治疗罕见病的药品)及快速通道地位。今天来了解一下急性髓系白血病靶向药物吉列替尼让患者活得更久更好，吉列替尼效果怎么样？

临床研究评估吉瑞替尼联合7+3诱导化疗和大剂量阿糖胞苷巩固化疗、以及作为单药维持疗法在新确诊的18岁及以上AML（不包括核心结合因子[CBF]易位）成人患者中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。

截止2018年7月2日，共入组62例患者，60例被纳入安全性分析组。大多数受试者为男性（66.7%，年龄中位数为59.5岁，32例[52.3%]携带FLT3突变[n=23]）。在剂量递增期间，40mg/天队列d1-d14接受吉瑞替尼的2例受试者经历了剂量限制性毒性（DLT：中性粒细胞减少症、血小板减少症、射血分数降低）。吉瑞替尼（吉列替尼）诱导计划表改变后，在此剂量下不再发生DLT。200mg/天队列中有2例受试者经历DLT。最大耐受剂量和推荐的扩展剂量确定为120mg/天。

结果显示，吉瑞替尼（吉列替尼）可以安全地联合强化化疗，以及作为一种单药维持疗法，用于新诊AML成人患者。该药耐受性良好。

“对于复发性和难治性AML，吉列替尼Gilteritinib单药治疗的应答率、耐受性、应答持续时间以及避免某些常见耐药机制的能力，是临床中最成功的。” Perl博士说，“此外吉列替尼以片剂给药，这比化疗更容易，也更方便。”

注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。

相关热文推荐：警惕!新生儿高胰岛素血症，二氮嗪新选择