泊马度胺是一种口服免疫调节药物,通过对耐药性骨髓瘤细胞的靶向作用,泊马度胺能够抑制细胞的生长、诱导细胞凋亡,同时增强机体自身对肿瘤的免疫反应。2013年2月,美国食品药品管理局(FDA)批准泊马度胺用于既往接受过至少2种药物(包括来那度胺和硼替佐米)且最近治疗进行中或治疗完成60天内疾病进展的多发性骨髓瘤患者。
另外,泊马度胺对中晚期的多发性骨髓瘤患者能起到抑制作用,在泊马度胺与地塞米松联合治疗的患者中应答持续时间中位数7.4个月。泊马度胺的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数。患者被随机分配接受单独泊马度胺或泊马度胺加低剂量皮质类固醇地塞米松。
结果显示:接受泊马度胺单一治疗的患者7.4%达到ORR。泊马度胺加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2%显示ORR,应答持续时间中位数7.4个月。
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