维奈克拉能治疗髓系白血病吗?2016年1月28日,美国食品药品管理局(FDA)给与维奈克拉 (Venclexta)突破性新药地位,与去甲基化药物{HMA}联合用于不能耐受标准或者高剂量化疗AML的治疗。2017年7月28日,FDA又给与维奈克拉 (Venclexta)突破性新药地位,与小剂量阿糖胞苷(LDAC)联合用于不能耐受标准剂量化疗老年急性髓系白血病(AML)的治疗。维奈克拉(Venetoclax,研发代号:ABT-199)是艾伯维和罗氏共同开发的一款 Bcl-2 口服小分子靶向药,可通过结合并抑制 Bcl-2,释放促凋亡蛋白,从而杀灭癌细胞。Bcl-2 是调控细胞凋亡的关键蛋白之一,在人类的多种肿瘤组织和细胞中过表达,与肿瘤的发生、发展及耐药密切相关。
维奈克拉能延长多久生命?基于I/II期研究出色的结果,维奈克拉进行了一项随机、双盲、安慰剂对照的全球III期临床研究——Viale-A研究,Viale-A研究结果证实,与阿扎胞苷单药相比,维奈克拉联合阿扎胞苷提升中位总生存期(OS)50%(达14.7个月),而且带来更高、更深的缓解,CR+CRi率提升2倍以上,达66.4%,还将微小残留病(MRD)缓解率提升了近3倍,这是一个非常了不起的药物。它在多种血液肿瘤中均显示出了优异的作用,应用非常广泛,去年维奈克拉获得了中国药监局的批准,给国内不适合接受强诱导化疗AML患者带来了治疗的新希望。
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