美国食品药品监督管理局批准维奈克拉(Venetoclax)用于治疗伴17p缺失的慢性淋巴细胞白血病

2016年4月11日，美国食品药品监督管理局今日批准维奈克拉(Venetoclax)用于治疗伴有名为17p缺失的染色体异常、且既往接受过至少一种治疗的慢性淋巴细胞白血病患者。维奈克拉(Venetoclax)是FDA批准的首款靶向B细胞淋巴瘤2蛋白的治疗药物，该蛋白支持癌细胞生长，并在许多CLL患者中过度表达。

根据美国国家癌症研究所的数据，CLL是成人中最常见的白血病类型之一，每年约诊断出15,000例新发病例。CLL的特征是异常淋巴细胞（一种白细胞）的逐渐累积。伴有17p缺失的CLL患者缺失了染色体中起到抑制癌症生长作用的部分。这种染色体异常在未经治疗的CLL患者中约占百分之十，在复发性CLL患者中约占百分之二十。

FDA药物评价与研究中心血液学与肿瘤学产品办公室主任RichardPazdur博士表示："这些患者现在拥有了一种新的靶向疗法，该疗法能抑制一种参与维持肿瘤细胞存活的蛋白质。对于使用其他疗法未能获得良好预后的特定CLL患者而言，维奈克拉(Venetoclax)可能为其特定病情提供了一种新的选择。"

维奈克拉(Venetoclax)的疗效

维奈克拉(Venetoclax)的疗效在一项单臂临床试验中得到了验证，该试验纳入了106名伴有17p缺失且既往接受过至少一种治疗的CLL患者。试验参与者每日口服维奈克拉(Venetoclax)，起始剂量为20毫克，并在五周内逐步增加至400毫克。结果显示，百分之八十的试验参与者的癌症获得了完全或部分缓解。

维奈克拉(Venetoclax)适用于在通过FDA批准的伴随诊断试剂VysisCLLFISH探针试剂盒确认存在17p缺失后每日使用。

维奈克拉(Venetoclax)的副作用

维奈克拉(Venetoclax)最常见的副作用包括低白细胞计数（中性粒细胞减少症）、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、低血小板计数（血小板减少症）和疲劳。严重并发症可能包括肺炎、伴发热的中性粒细胞减少症、发热、自身免疫性溶血性贫血、贫血以及称为肿瘤溶解综合征的代谢异常。不应给服用维奈克拉(Venetoclax)的患者接种减毒活疫苗。

针对该适应症，FDA授予了维奈克拉(Venetoclax)申请突破性疗法认定、优先审评资格和加速批准。鉴于某些新药有潜力使患有严重或危及生命疾病的患者获益，这些是不同的项目，旨在促进和加快其开发与审评。维奈克拉(Venetoclax)还获得了孤儿药资格认定，该认定提供诸如税收抵免、用户费用减免和市场独占权资格等激励措施，以帮助和鼓励罕见病药物的开发。

维奈克拉(Venetoclax)由位于伊利诺伊州北芝加哥的艾伯维公司生产，并由艾伯维与位于加利福尼亚州南旧金山的基因泰克美国公司共同销售。VysisCLLFISH探针试剂盒由位于伊利诺伊州德斯普兰斯的雅培分子公司生产。