泊马度胺是由美国Celgene公司研发的第三代免疫调节剂(Immuno-modulatorydrug,IMiD),能抑制来那度胺耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖和在来那度胺-敏感和来那度胺-耐药细胞株与地塞米松协同诱导肿瘤细胞凋亡。
一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估泊马度胺的安全性和有效性。患者被随机分配接受单独泊马度胺或泊马度胺联合低剂量皮质类固醇地塞米松(dexamethasone)。
临床试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数(客观应答率,或ORR)。 试验结果显示:接受泊马度胺单药治疗的患者7.4%达到ORR。这些患者中应答时间中位数尚未得出结论。接受泊马度胺联合低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2%显示ORR,应答持续时间中位数7.4个月。 研究表明,泊马度胺是高效性,毒副反应小的免疫调节剂,给复发难治性多发性骨髓瘤MM患者带来了新的希望。
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