米哚妥林主要用于flt3突变阳性急性髓系白血病的治疗。米哚妥林通常与阿糖胞苷和柔红霉素诱导联合使用,或与阿糖胞苷联合巩固治疗。此外,米哚妥林可以直接用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症,系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤以及肥大细胞白血病。
17年4月份,美国食品药品管理局批准米哚妥林上市用于治疗 flt3 + 急性骨髓性白血病。米哚妥林是近些年来 aml的首款新药,也是第一款与化疗联用治疗aml的靶向药物。米哚妥林是一种激酶抑制剂,能抑制多种激酶的活性,包括flt3、pkc、c-FOS、mapk、pdgfr、cdk1、kit、vegf等。
在一项试验中筛查了3279名携带flt3突变的患者,其中717名患者参与了试验。入组患者接受米哚妥林(rydapt)联合阿糖胞苷(cytarabine)+柔红霉素(daunorubicin)治疗。
结果分析显示,米哚妥林(rydapt)联合治疗方法可以得到显著改善总生存时间(os),减少23%的死亡风险。联合治疗组的中位无进展生存时间(efs)与化疗组比较具有显著延长(8.2个月VS 3.0个月)。
rydapt米哚妥林组和对照组的中位总生存期(os)分别为74.7月和25.6月(hr=0.78,p=0.009)。Rydapt米哚妥林组4年总生存率为51.4%,对照组为44.3%。米哚妥林完全缓解率为58.9%,对照组为53.5%。
可见,米哚妥林(rydapt)联合治疗方法能将患者的中位总生存期可以延长至74个多月,效果可谓惊艳!
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