美国批准贝罗司他胶囊预防遗传性血管性水肿(HAE)发作

BioCryst公司于2020年12月03日宣布其开发的口服每日1次贝罗司他胶囊 （berotralstat）获美国FDA批准上市，用于预防12岁及以上儿童和成人遗传性血管性水肿（HAE）发作。

贝罗司他胶囊（150mg，每日1次）在关键的3期APeX-2试验显著减少了患者在24周内HAE的发作次数，并且持续至第48周。在完成了这48周试验后，基本上所有患者的HAE发作频率都显著减少，从基线平均2.9次/月，降至平均1次/月。由此可以看出贝罗司他胶囊的治疗效果是十分优秀的。

贝罗司他胶囊 （berotralstat）在两项研究中安全性和耐受性良好，与安慰剂组相比，最常见的不良反应是胃肠道反应。通常在接受治疗早期发生率较高，之后逐渐减少，患者通常都能自行缓解。一般为短暂、发痒的皮疹，腹痛，腹泻，背痛，呕吐，肝功能指标异常，胃食管反流病等等。

在使用贝罗司他胶囊 （berotralstat）的期间，建议患者要严格按照医嘱进行用药，才能够最大程度的发挥贝罗司他胶囊的作用，切忌自行更改用药时间以及用药剂量，要知道，就算增加了药物的剂量，也没有办法提高本药品实际的治疗效果，反而可能会引起更多的不良反应，因此不要盲目用药。

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