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杜氏肌营养不良治疗新希望地夫可特怎么样?怎么服用?

郭药师
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2025-01-20 11:50:56
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用作抗炎和免疫抑制剂的地夫可特是第3代糖皮质激素,该药效用是氢化可的松的40倍,目前可用于13种以上的疾病治疗。2017年,地夫可特被美国批准用于5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。今天咱们来详细的了解一下地夫可特怎么样?怎么服用?

杜氏肌营养不良是一种严重的神经肌肉遗传性罕见病,又被称为杜氏肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良,研究表明,地夫可特能更好的改善DMD患者的肌力评分及减少体重增加。196名男性患者参与的研究,他们在5岁之前就出现肌无力。试验进行到第12周时,地夫可特用药患者全身许多肌肉强度的临床评价得到改善。试验结束时,使用该药治疗的患者平均肌肉强度仍保持总体的稳定性。另一项试验结果显示,地夫可特用药患者失去行走能力的时间似乎要比安慰剂治疗患者晚。

那么,地夫可特应该怎么服用呢?地夫可特用于2岁及以上的成人和儿童:每天口服0.9 mg / kg /天;该药对于2岁以下的儿童还未确立安全性和有效性。患者如果与CYP3A4抑制剂共同给药,则中度或强效CYP3A4抑制剂,给予1/3推荐的剂量;对于中度或强CYP3A4诱导剂,建议避免使用地夫可特。如果使用该药的片剂,则四舍五入至最接近的剂量;停止治疗时,如果给药超过几天,则逐渐降低剂量。患者需遵医嘱用药,不可随意更改剂量和用法,以免产生不耐受反应。

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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年04月25日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217813

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