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多囊肾患者的新希望-博舒替尼

郭药师
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2025-01-21 01:04:16
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博舒替尼(Bosutinib )的原研生产厂家为惠氏公司,2009年被辉瑞公司并购。2012年9月,该药经美国FDA 批准上市,商品名为BOSULIF,上市剂型为0.5g和 0.1g两种规格的片剂。2013年3月,博舒替尼经EMA批准上市。2014年9月,博舒替尼经 PMDA批准上市。博舒替尼主要用于治疗首次诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病,以及在接受过治疗后已经产生耐药性的慢性、急性或爆发性的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病。但你知不知道,博舒替尼也是多囊肾患者的新希望。

在常染色体显性多囊肾病(ADPKD)动物实验中发现,博舒替尼(Bosutinib )可减缓肾囊肿形成。近期关于博舒替尼治疗ADPKD的Ⅱ期多中心随机对照研究共纳入172例ADPKD患者,共随访约50个月,结果发现,博舒替尼200 mg/d相比安慰剂可以有效抑制囊肿生长(P =0.01) ,但两组间eGFR差异并不显著。

在实验中发现的博舒替尼(Bosutinib )的副作用为:中性粒细胞减少、贫血、体液潴留(包括胸腔积液)、恶心、出血、感染、呕吐、腹泻、腹痛、发热、皮疹、液体潴留少见、皮疹、呼吸困难、血小板减少症、疲劳、肌肉骨骼疼痛、头痛、咳嗽、骨髓抑制毒性小等等。

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参考资料: FDA说明书更新于2024年12月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203341

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