贝罗司他美国获批预防遗传性血管性水肿(HAE)发作

贝罗司他（berotralstat）为口服胶囊，被批准用于预防12岁及以上患者遗传性血管性水肿（HAE）发作。大多数HAE是由一种叫做C1酯酶抑制剂的蛋白质缺乏（1型HAE）或功能障碍（2型HAE）引起的。贝罗司他是血浆激肽释放酶抑制剂，与血浆激肽释放酶结合并抑制其蛋白水解活性。最近，贝罗司他美国获批预防遗传性血管性水肿（HAE）发作，下面便来了解一下。

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病,临床上以反复发作、难以预测的皮肤和黏膜下水肿为特点,水肿可发生在任何部位,其中最致命的是上呼吸道黏膜水肿,可导致呼吸道阻塞,引发窒息甚至危及生命;其次水肿累及胃肠道黏膜及其他腹部脏器时,可表现为剧烈腹痛,伴恶心、呕吐,与外科急腹症很难鉴别,可能导致不必要的腹部手术，因此预防和治疗该病已迫在眉睫。

贝罗司他胶囊（berotralstat）（150mg，每日1次）在关键的3期APeX-2试验显著减少了患者在24周内HAE的发作次数，并且持续至第48周。在完成了这48周试验后，基本上所有患者的HAE发作频率都显著减少，从基线平均2.9次/月，降至平均1次/月。由此可以看出贝罗司他胶囊的治疗效果是十分优秀的。

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