司美替尼(selumetinib)是一种靶向MEK的激酶抑制剂(TKI),它能够选择性地抑制MEK1和MEK2,从而让失调的信号通路恢复正常,进而缓解儿童1型神经纤维瘤(NF1)患者的病情。目前尚无针对1型神经纤维瘤(NF1)的特效治疗药物,司美替尼(selumetinib)是FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物,这为全球1型神经纤维瘤(NF1)、丛状神经纤维瘤患者带来新的治疗选择和希望。那司美替尼的治疗效果如何?用多长时间能起效?
司美替尼(selumetinib)的良好效果在一项临床试验中得到验证,参与该试验的主要为1型神经纤维瘤(NF1)儿童患者携带无法通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。试验结果显示:司美替尼(selumetinib)的治疗使患者的客观缓解率(ORR)达到66%。在这些患者中,82%的患者缓解持续时间达到了12个月或更长。通过该项试验结果可知,司美替尼(selumetinib)可提高患者的缓解率,延长缓解持续时间,减轻患者痛苦,改善患者的生活质量,对患者的病情能产生积极作用,治疗效果显著。
因个体差异,每位患者在接受司美替尼(selumetinib)治疗后的治疗效果、起效时间是不同的,因此无法准确给出该药品的见效时间。患者使用司美替尼(selumetinib)治疗1型神经纤维瘤(NF1)后多久能看到效果主要是由患者的个人体质、病情进展、对药物的耐受程度决定的。接受该药品治疗时患者按照药物说明书指示用药,或严格按照医生的诊疗建议用药,相信很快就能见到效果。
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