




2021年5月苯丁酸钠在中国重磅上市,该药物用于治疗尿素循环障碍,并且可以用于作为膳食蛋白质限制和必需氨基酸补充的辅助手段,用于长期管理尿素循环障碍患者,包括精氨酸酶缺乏症(Argininemia),氨基甲酰磷酸合成酶缺乏症(CPS 1)是和鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症(OTC)缺乏。为患者和临床医生用药提供了新的选择。
尿素循环障碍的危害
尿素循环障碍是指患者在进行尿素循环时,由于缺少某种酶,而导致无法排除蛋白质分解成的氨,过量的氨在体内累积,会对神经产生毒性,临床上表现为严重的脑功能障碍。
某些成年患者的尿素循环功能勉强能够维持日常生活,导致他们并不知道自己患有此病,这也就意味着,一旦患病或者身体出现某些意外情况他们将会面临着生命危险。
国外媒体报道,25岁的赫福德身体强壮,并且有健身的习惯,他会严格控制饮食,并且补充大量的蛋白质,但是最近他昏昏欲睡无法打起精神,起初赫福德并没有在意,以为只是健身导致的疲劳期。
直到赫福德在健身房中晕倒,入院后第二天被医生宣布脑死亡。直到这时医生才确诊她患有尿素循环紊乱症。赫福德平时所摄入的大量蛋白质被分解成氨,大量的氨在体内累积产生毒性,损伤了他的脑神经。
苯丁酸钠的相关疑问
苯丁酸钠作为一款治疗治疗尿素循环障碍的药物,其作用机制能否针对该疾病,临床是否有效,是众多患者所关注的问题,小编为大家整理了苯丁酸钠的作用机制和疗效,希望对大家有所帮助。
苯丁酸钠作用机制及疗效
本药为乙酸苯酯的前体药物,在患者体内经β-氧化代谢成乙酸苯酯,乙酸苯酯继而与谷氨酰氨共轭生成苯乙酰谷氨酰氨,上述2步反应均较快而完全。苯乙酰谷氨酰氨作为尿素的替代废氨产物,可通过肾脏排泄,与尿素在摩尔水平上相比,两者每摩尔均含有2摩尔氮(即1摩尔本药也可以清除2摩尔氨基酸来源的氨)。使患者氨酸水平有效下降。
实验证明,27g/天的剂量口服苯丁酸钠能够很好的取得发生生物效应的血浆浓度,在其他试验的研究中有将近25%的病人病情稳定超过了六个月的时间。治疗效果显著。
结语
蛋白质是人体必需的营养物质,但蛋白质分解后会产生氨物质,如不过不能及时分解,会导致人体脑神经中毒,给尿素循环障碍患者带来了极大地威胁。因此苯丁酸钠因其作用机制针对性强,疗效突出,是一款治疗尿素循环障碍不可多得的好药,如需购买请咨询医伴旅客服。
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参考资料: 参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm