二氮嗪-高胰岛素血症孩子的救命药

先天性高胰岛素血症(CHI)是由于基因突变，使胰岛β细胞异常分泌胰岛素，进而导致婴幼儿持续性或暂时性低血糖的先天性疾病，而由于胰岛素瘤、医源性高胰岛素血症或倾倒综合征等,导致的后天获得性高胰岛素血症,均不属于CHI。1964 年,二氮嗪被首次报道用于治疗亮氨酸敏感性低血糖患者,此后Drash与Wolff 提出,可将该药用于治疗高胰岛素性低血糖(HI)患者。2008年,美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准将二氮嗪用于治疗CHI患者,而使该药开始在全球大范围内被使用。

二氮嗪对ATP敏感的K+通道(KATP)正常的CHI患儿通常有效,而对于ABCC8/KCNJ11 基因突变所致KATP异常患儿,则无效。对二氮嗪治疗敏感的 CHI 患儿,单纯药物治疗即可控制血糖浓度,减少低血糖及神经系统后遗症发生,部分患儿经该药治疗后,可达到停药生存目的。

对于成人和儿童，二氮嗪开始服用剂量为5mg/kg，每24小时平均分成2或3个等量的剂量给患者服用，并确定患者的反应，此后可以增加剂量，直到症状和血糖水平反应满意为止。在治疗初期定期测定血糖是必要的。一般维持剂量为3-8mg/kg/天，平均分两次或三次给药。 该药常见的副作用为腹泻、便秘、头晕、失眠、嗜睡、恶心、呕吐、腹痛、头痛、眼花、耳鸣等。

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