厄达替尼具有潜在的抗肿瘤活性,是有效的、具有选择性和口服生物活性的泛成纤维细胞生长因子受体FGFR抑制剂。厄达替尼是膀胱癌的第一个靶向药,于2019年4月12日经美国FDA批准上市,是一种靶向FGFR的激酶抑制剂,用于治疗携带有FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。
临床试验招募了87名局部晚期或转移性膀胱癌患者,这些病人至少在一次化疗中或化疗后有疾病进展,并且携带FGFR3基因突变或者FGFR基因融合。治疗的结果是:所有病人客观缓解率ORR(肿瘤缩小30% 以上)为32.2%,完全缓解率CR(肿瘤完全消失)为2.3%,部分缓解率PR为29.9%,中位持续缓解时间DOR为5.4个月。对于不同的基因突变类型,厄达替尼的疗效不一样。对FGFR3点突变的患者,治疗后客观缓解率ORR为40.6%;对FGFR3融合突变的患者,客观缓解率ORR为11.1%;而对FGFR2融合突变的患者,ORR为0%,也就是治疗无效。
厄达替尼曾经获得FDA授予膀胱癌的突破性疗法认定,该药物的新药申请也获得了优先审评资格。厄达替尼比较常见的副作用主要是口腔炎、疲劳、腹泻、口腔干燥、甲床分离症。比较严重的副作用主要是疲劳、甲床分离症、口腔炎、跖掌红斑感觉异常综合征、干眼症、尿路感染等,建议患者应在医生的指导下使用厄达替尼,对症治疗才能达到效果。
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