注射用地西他滨针对骨髓增生异常综合征有奇效

骨髓增生异常综合征(MDS),是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病。其主要特征是患者的骨髓功能遭到破坏，红细胞未经过正常发育,在骨髓中衰老死亡或者进入正常血液中,无效造血最终造成血细胞减少。高风险的MDS甚至还会向急性髓细胞白血病(AML)转变,从而导致患者死亡。所以临床在对MDS的治疗中,主要解决两大问题:骨髓衰竭及其并发症、防止AML转化。相关研究发现,DNA甲基化异常在MDS中具有重要作用,注射用地西他滨作为特异性DNA甲基化转移酶抑制剂,通过去甲基化激活抑癌基因,使其重新发挥抗肿瘤作用,对低、中危MDS患者的疗效及预后好。

注射用地西他滨是一个嘌呤类似物，是近年来研究较多的一种去甲基化药物,根据治疗剂量的不同，在治疗中有双重的作用机制。低剂量能激活沉默的抑癌基因表达，促进造血细胞分化﹔高剂量则具有细胞毒作用,直接杀死肿瘤细胞。已经被NCCN 指南推荐为MDS的优先用药。适用于初治的中高危MDS及复发难治性 MDS。

研究结果显示,地西他滨在使用剂量、治疗周期等做不同的变化获得不同的治疗疗效,低中危MDS患者也取得了较好的治疗疗效。地西他滨使患者获得血液学改善,稳定病情，提高患者生活质量，同时延长MDS患者向白血病转化及死亡的中位时间。

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