首个转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病治疗药物-他法米地软胶囊

小分子药物 tafamidis（他法米地软胶囊）是由辉瑞公司研发的一种长效的口服治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的药物，其包括2种形式，分别为氯苯唑酸和氯苯唑酸葡甲胺是美国FDA 批准首款也是唯一一款治疗转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)药物。同时，氯苯唑酸葡甲胺是首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的药物，用于I期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。

TTR为四聚体结构，发生病变时TTR分解为淀粉样单体，这些淀粉样单体错误组装成可溶性低聚物、细丝和淀粉样纤维堆积在神经系统或各大器官中，引起病变。在病变过程中，TTR 四聚体解离是限速步骤。他法米地软胶囊与非甲状旁腺素原生质四聚体形式的转运甲状腺素(T)和全视黄醇蛋白结合，阻止TTR分解成单体。其有望抑制淀粉样变反应，进而减缓疾病进展。

Ⅰ期临床试验结果表明，他法米地软胶囊在健康受试者体内具有良好的安全性与耐受性，超治疗剂量服用对健康受试者心脏无明显影响。II期临床试验结果表明，tafamidis对TTR稳定，对非Val30MeTTR淀粉样变、Val122lle或野生型 ATTR-CM患者一般耐受性良好，安全性高。Ⅱ/Ⅲ期临床试验结果表明，早期使用tafamidis可更好地减缓神经系统疾病的进展。

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