氯苯唑酸（Vyndaqel）简介 通用名：氯苯唑酸 商品名：Vyndaqel 全部名称：他法米地软胶囊，tafamidis，Vyndaqel Weichkapseln，Vyndaqel 适应症： Vyndaqel适用于成人成年心肌病（ATTR-CM）患者的野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗。 地域学和管理方法 治疗应在对淀粉样变性或心肌病患者了解丰富的医师的指导下开始。 当怀疑存在特定病史或心力衰竭或心肌病迹象的患者时，必须由具有淀粉样变性或心肌病处理知识的医师进行病因诊断，以确诊ATTR-CM并在开始塔法米啶之前排除AL淀粉样变性。适当的评估工具，例如：骨闪烁显像和血液/尿液评估，和/或通过活组织检查进行组织学评估，以及运甲状腺素蛋白（TTR）的基因型，以表征为野生型或遗传性。 用法用量： 建议剂量为每天一次口服1粒Vyndaqel 61毫克（他法米地）胶囊。 Vyndaqel 61毫克（他法米地）相当于80毫克他法米地葡甲胺。 Tafamidis和tafamidis葡甲胺按毫克数不可互换。 当对疾病进展的临床益处可能更加明显时，应在疾病进程中尽早开始Vyndaqel。相反，当淀粉样蛋白相关的心脏损害更为严重时，例如在NYHA III类中，应由具有淀粉样变性病或心肌病患者治疗知识的医师酌情决定是否开始或维持治疗。 给药方法 口服使用。 软胶囊应完全吞服，不得压碎或割伤。Vyndaqel可以带或不带食物一起服用。 规格： 61毫克 1盒x30粒 不良反应： 腹泻、尿路感染（症状可能包括尿痛、有烧灼感以及尿频）、女性阴道感染、胃痛或腹痛 禁忌： 对活性物质成分列表中所列的任何赋形剂过敏。 注意事项： 有生育能力的妇女在服用他法米地时应使用适当的避孕方法，并在停止用他法米地治疗后的1个月内继续使用适当的避孕方法。 应将塔法米迪添加到运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的治疗标准中。作为该护理标准的一部分，医师应监视患者并继续评估对其他疗法的需求，包括器官移植的需求。由于尚无有关在器官移植中使用他法米特的数据，因此在接受器官移植的患者中应停用他法米特。 肝功能检查可能会增加，甲状腺素可能会减少。 该药物在每个胶囊中的山梨糖醇含量不超过44毫克。 应考虑同时服用含有山梨糖醇（或果糖）的产品与饮食中山梨糖醇（或果糖）摄入量的相加作用。 口服药物中山梨糖醇的含量可能会影响同时给药的其他口服药物的生物利用度。 贮藏： 避光保存 作用机制： Tafamidis是TTR的选择性稳定剂。Tafamidis在甲状腺素结合位点与TTR结合，稳定四聚体并减慢离解成单体，这是淀粉样蛋白生成过程中的限速步骤。 安全与疗效： 主要分析结果显示，在30个月治疗期间：（1）与安慰剂相比，Vyndaqel（tafamidis meglomene）显著降低了野生型和遗传型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率（p=0.0006）。（2）与安慰剂组相比，Vyndaqel将全因死亡率和全因住院率分别降低30%（p=0.026）和32%（p＜0.0001）。（3）与安慰剂相比，Vyndaqel降低了所有亚组（野生型，遗传型，NYHA-I、-II、-III功能分级）的全因死亡风险：野生型亚组（HR=0.71，95%CI:0.474-1.052）和遗传型亚组（HR=0.69，95%CI:0.408-1.167）中死亡风险分别降低29%和31%。（4）横跨野生型和遗传型亚组，与安慰剂相比，Vyndaqel使6分钟步行试验（6MWT）评价的患者活动能力和堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评价的患者生活质量各个方面的降低表现出一致的减少。（5）研究中，Vyndaqel的耐受性良好，并与安慰剂具有可比的安全性。 完整说明书详见： https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/1b4121ee-a733-4456-a917-be2603477839/spl-doc?hl=Vyndaqel

氯苯唑酸葡胺软胶囊（Tafamidis）简介 通用名：Tafamidis  商品名：Vyndaqel 全部名称：氯苯唑酸葡胺软胶囊，维达全，Tafamidis，Vynmac，Vyndaqel，tafamidis meglumine 适应症： Vyndaqel（tafamidis）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病， 其适用于早期（1期）患者，具有延缓周围神经功能缺损的作用。 用法用量： 标准剂量是：20mg/次，1次/日，口服。 规格： 20mg；61mg 不良反应： 处方信息中列出的最常见不良反应包括：腹泻、尿路感染（症状可能包括尿痛、有烧灼感以及尿频）、女性阴道感染、胃痛或腹痛 禁忌： 对活性成份或其中的任何辅料过敏者禁用。 注意事项： 有生育能力的女性应在接受氯苯唑酸葡胺期间使用适当的避孕措施，并在停止氯苯唑酸葡胺治疗后继续使用适当的避孕措施 1 个月。 氯苯唑酸葡胺应加入 TTR 淀粉样变性多发性神经病患者的标准治疗中。作为标准治疗的一部分，医生应该监测患者并继续评估其他治疗的必要性，包括是否需要肝移植。 在健康志愿者的临床研究中，氯苯唑酸葡胺对细胞色素 P450 酶 CYP3A4 无诱导或抑制作用。 贮藏： 储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的受控室温下;允许温度为15°C至30°C（59°F至86°F） 作用机制： 转甲状腺素蛋白淀粉样变是一种罕见病，其特征为患者体内存在有缺陷的血液蛋白，即转甲状腺素蛋白（TTR）。这种缺陷蛋白容易破裂，由此导致患者体内出现纤维样物质（淀粉样蛋白原纤维）沉积。淀粉样蛋白原纤维的沉积会对组织和器官造成损害，影响它们的正常功能[5]。当病变累及神经时，该病便被称为转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）。 Vyndaqel中的活性物质tafamidis是转甲状腺素蛋白稳定剂。它附着于缺陷蛋白，即转甲状腺素蛋白，并使其稳定。通过这种方式，它可以阻止转甲状腺素蛋白分解，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成并延缓神经疾病的进展。 安全与疗效： 基于一项随机、双盲、安慰剂对照研究（Fx-005），欧盟药品监督管理局（EMA）批准了Vyndaqel（tafamidis）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）。这项研究持续了18个月，共涉及128名患者，所有入组患者均携带V30M基因突变，且疾病早期便表现出相关症状（行走需要额外的辅助）。 在91位患者中，有86位患者在完成18个月的治疗后，继续入组了一项持续12个月的开放标签扩展研究。 在延长期内，观察到患者下肢神经损害评分（NIS-LL）的改变与在前18个月内接受Vyndaqel（tafamidis）治疗的患者相似。完成18个月治疗期后，患者的下肢神经功能评估结果为：下肢神经损伤缓解比率为（缓解患者/患者总数）： Vyndaqel（tafamidis）组：60.0％；安慰剂组：38.1％。与基线状态相比，完成18个月治疗的患者，其TQOL评分变化为： Vyndaqel（tafamidis）组：0.1（±2.98）；安慰剂组：8.9（±3.08）。另外，其他衡量指标也证实了Vyndaqel（tafamidis）的治疗效果，与安慰剂相比， Vyndaqel（tafamidis）能够减缓神经功能的恶化并改善患者的营养状况。 完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/1b4121ee-a733-4456-a917-be2603477839/spl-doc?hl=Vyndaqel