美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年4月17日通过加速审批程序(accelerated approval)批准lncyte公司的最新靶向药物培米替尼(pemigatimib,CAS登记号1513857-77-6)用于成人治疗先前经过治疗但效果不佳的晚期FCFR2基因融合型胆管癌(Cholangiocarcinoma) 。
胆管癌是一种起源于胆管上皮的恶性肿瘤。虽然发病率较低,但胆管癌是仅次于肝癌的第二大最常见的肝脏原发性恶性肿瘤。总的来说,大约5%~10%位于肝内, 60%~70%位于肝门周围,20%~30%位于肝外。在肝门胆管癌中,只有20%~30%的患者可以接受根治性手术切除,大多数患者只能接受姑息性治疗。
培米替尼作为蛋白激酶抑制剂,针对 FGFR亚型1/2/3发挥强效选择性抑制作用,二线治疗胆管癌的有效率达35.5%,控制率为82 %。培米替尼常见的不良反应有:干眼症、口干、食欲下降、高/低磷酸盐血症(电解质紊乱)脱发症、腹泻、呕吐、关节痛、眼毒性、指甲毒性、疲劳、消化不良(味觉失真)、恶心、腹痛、便秘、口腔炎、背痛、皮肤干燥等。
医伴旅小编在最后想要提醒目前正在使用培米替尼的患者,最近有很多不严谨的消息说如果患者觉得使用药物后效果不佳,可以增加药物剂量,或者是认为在用药期间副作用过大可以减少药物剂量的说法,这些都是没有科学依据的,只有谨遵医嘱用药,才能最大程度的发挥药物本身的作用。
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