治疗丛状神经纤维瘤的创新选择-司美替尼

美国食品药品监督管理局(FDA)于2020年4月10日批准阿斯利康药业公司(AstraZeneca PharmaceuticalsILP.)药物Koselugo( selumetinib,司美替尼,CAS登记号606143-52-6)用于年龄为2岁及以上的儿童治疗神经纤维瘤病Ⅰ型( NF1)。司美替尼是一种MEK抑制剂,也是 FDA批准的第1种用于治疗NF1的特效药物，目前，司美替尼在治疗丛状神经纤维瘤上也有十分突出的表现。

司美替尼是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白(neurofibromin),该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控,帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调,而这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制,并可能导致肿瘤生长。司美替尼通过抑制这条途径中的MEK酶,潜在地抑制肿瘤生长。

在一项临床试验中，24名3至18岁的丛状神经纤维瘤患儿接受了司美替尼的长期药物治疗，结果显示其治疗效果远超其他传统抗肿瘤药物，治疗期间71%的患者的肿瘤体积减少了20%以上。

在实验中观察到的司美替尼的副作用为射血分数降低、窦性心动过速、瘙痒、皮肤感染、水肿、心肌病、高血压、湿疹、毛发改变、皮炎、面部水肿、痤疮样疹、皮疹、甲沟炎、斑丘疹、干皮症等。

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