具有高选择性的HEDGEHOG通路小分子抑制剂维莫德吉

基底细胞癌(BCC)是最常见的皮肤肿瘤,约占非黑素瘤性皮肤肿瘤的80%。因其恶性程度较低,>95%BCC患者可通过手术切除而获得治愈,其5年复发率低至2%~8%。随着Hedgehog通路在BCC发生及发展中的机制得以揭示，新型药物Hedgehog 通路抑制剂也得到了充分的开发与应用, BCC的临床靶向治疗迎来了巨大的发展。2012年,维莫德吉(Vismodegib)作为第一个被批准的Hedgehog通路抑制剂开始应用于临床。

维莫德吉(Vismodegib)是由美国罗氏的基因技术公司生产,于2012年经 FDA 批准的首个用于治疗晚期和转移性基底细胞癌的 Smoothened(SMO)蛋白抑制剂。Vismodegib目前正在许多肿瘤中进行临床试验,包括转移性结直肠癌,小细胞肺癌,晚期胃癌,胰腺癌,成神经管细胞瘤等。Vismodegib作为Hedgehog ( Hh)信号通路中SMO蛋白的环巴胺竞争性拮抗剂,通过抑制Hh信号通路中的SMO蛋白来抑制转录因子Glil和Gli2，从而阻止肿瘤基因在Hh 通路内的表达。

维莫德吉的推荐剂量是150mg口服每天1次。可带或不带食物吞服整个胶囊; 不要打开或压碎胶囊如果剂量错过，则恢复下一次预定剂量。该药常见的副作用为肌肉痉挛、Ageusia、脱发、食欲下降、便秘、Arthralgias、减肥、疲劳、恶心、腹泻、Dysgeusia等。

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