塞利尼索作为孤儿药,其受众相对较小,该药用于已经接受过至少两种蛋白酶体抑制剂或两种免疫调节剂及CD38单抗药物治疗后仍无效的难治型多发性骨髓瘤。
多发性骨髓瘤(MM)是一种以浆细胞异常增殖为特征的恶性血液系统疾病,其异质性较强,且治愈困难、复发率较高,严重威胁患者生命安全。MM 能够在血液或尿液中生成大量的单克隆免疫球蛋白,从而导致贫血、骨质破坏及肾衰竭等。
塞利尼索的此次新药申请是基于一项临床IIb期的STORM的数据结果,该研究中招募了122例已接受过度治疗且对蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38抗体均耐药的难治型多发性骨髓瘤患者。患者接受塞利尼索(80 mg,口服,每周2次)联合低剂量地塞米松(20 mg,每周2次)进行治疗,主要疗效终点ORR(总缓解率)达到25.3%,起效时间的中位数为4周,持续时间的中位数为3.8个月。截止目前,已经有超过2500名患者接受了此治疗方案,塞利尼索的成功为广大无药可医的难治型多发性骨髓瘤患者带去了福音[1]。
此外,塞利尼索还有多个适应症处于临床阶段,其中治疗脂肪肉瘤和子宫内膜癌的临床研究处于Ⅲ期阶段,转移性乳腺癌、小细胞肺癌、转移性前列腺癌、胶质母细胞瘤、鳞状细胞癌、弥漫性大B细胞淋巴瘤、骨髓异常增生等多项研究均处于不同的临床阶段。
[1]王磊,尤启冬.2019年首创性小分子药物研究实例浅析[J].药学学报,2020,55(09):1983-1994.DOI:10.16438/j.0513-4870.2020-0523.
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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