




司美替尼是一种口服、强效、选择性MEK抑制剂,能够抑制肿瘤细胞中的MEK通路,从而阻止肿瘤生长,是靶向药,不是化疗药。司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)和不能手术的骨盆神经纤维瘤的患者,于2020年4月获得美国FDA批准上市。作为一种治疗神经纤维瘤病的新药,司美替尼疗效显著,副作用少,可以持续用药直到患者的疾病进展或出现不可接受的毒性。
司美替尼是由英国阿斯利康研发的,在国内的上市申请已经于2022年6月获得了受理,但目前国内还没有正式上市,没有价格方面的资料公布,更没有纳入医保,患者在国内的医院药房还买不到司美替尼,也就不能使用医保报销。
据了解,司美替尼港版Koselugo (从香港直邮)规格10mg x 60粒价格大概是40825$左右;规格25mg x 60粒价格大概是89040$左右。但海外药物受汇率浮动影响价格不固定,有需要的患者可以出国购买司美替尼,也可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取,可以将药物直邮到家,保证是正品的同时价格也实惠,更多详情请咨询客服人员。
神经纤维瘤(NF)是一种良性的周围及中枢神经系统疾病,根据其临床表现和基因定位位点不同,主要分为神经纤维瘤病1型( NF1)和神经纤维瘤病2型(NF2),属于常染色体显性遗传病。MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶,而NF1的发病正是由于NF1基因突变扰乱了RAS/MAPK信号通路所导致的肿瘤生长,司美替尼的上市给神经纤维瘤病1型( NF1)患者带来了更多选择。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年1月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213756